Biomarin entwickelt Arzneimittel zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen. Das erste Produkt des Unternehmens ist Aldurazyme, eine Enzymersatztherapie bei Mukopolysaccharidose I (MPS-I), an der weltweit schätzungsweise 3 000 bis 4 000 Patienten leiden. Das zweite Enzymersatzpräparat ist Naglazyme für an MPS-VI erkrankte Patienten und wird von Biomarin in den USA und Europa verkauft. Weltweit sind Schätzungen zufolge ungefähr 1 000 Patienten an MPS-VI erkrankt.

Kuvan ist ein Oraltherapeutikum zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU), einer angeborenen Stoffwechselstörung, von der weltweit 30 000 bis 50 000 Menschen betroffen sind. Einer von Biomarins führenden Produktkandidaten in der Entwicklungsphase ist PEG-PAL, eine potenzielle Enzymersatztherapie zur Behandlung von PKU-Patienten, die nicht auf Kuvan ansprechen. Die ersten Phase-II-Daten sehen vielversprechend aus und mit den Phase-III-Versuchen könnte Ende 2011 begonnen werden. Der zweite wichtige Entwicklungskandidat ist GALNS (BMN-110) beim Morquio-Syndrom Typ A (MPSIVA). Ergebnisse eines Phase-II-Versuchs fielen positiv aus. Wir rechnen im 4. Quartal 2011 mit dem Beginn eines Phase-III-Versuchs. Bisher wurden rund
1 000 Patienten mit MPS-IVA ermittelt. Biomarin schätzt die Zahl weltweiter Patienten auf mindestens 3 000, was GALNS bis dato zum aussichtsreichsten Produkt Biomarins macht.

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