Vertex ist auf die Erforschung und Entwicklung niedermolekularer Wirkstoffe gegen Krankheiten wie Hepatitis C, zystische Fibrose, Entzündungs- und Autoimmunerkrankungen spezialisiert. Das Unternehmen möchte in den USA die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Produktkandidaten bei Hepatitis C und Mukoviszidose behalten. Bei Produkten gegen andere Krankheiten soll mit Partnern zusammengearbeitet werden. Wichtigstes Produkt ist Telaprevir, ein Protease-Hemmer gegen Hepatitis C. Die Daten von zwei umfangreichen Phase-II-Studien, PROVE-1 und PROVE-2, zeigten nach einer zwölfwöchigen Triple- und einer zwölfwöchigen Standardtherapie eine SVR-Rate (Sustained Viral Response) von 61% bzw. 69%. Mit der gegenwärtigen Standardtherapie lassen sich dagegen SVR-Raten von nur rund 40% bis 50% erzielen. Die angekündigte Verkürzung der Therapie in Kombination mit höherer Heilungschance lässt viele Patienten auf die Markteinführung von Telaprevir hoffen. Ausserdem fielen die Studienergebnisse bei Patienten, bei denen die verfügbare Standardtherapie erfolglos blieb, äusserst vielversprechend aus. 2010 veröffentlichte Resultate von Phase-III-Studien bestätigten die starke Wirksamkeit Telaprevirs. Für behandlungsnaive Patienten ergab sich eine SVR-Rate von 75%, und 58% dieser Patienten konnten die Therapie nach nur 24 Wochen abschliessen. Für therapierefraktäre Patienten lag die SVR-Rate nach einer 48-Wochen-Therapie bei 65%. Ferner stimmte das Sicherheitsprofil mit früheren Versuchsdaten überein. Diese positiven Resultate dürften unseres Erachtens 2011 zur Markteinführung Telaprevirs in den USA und in Europa führen. Aufgrund des grossen Bedarfs gehen wir von einer schnellen Lancierung und ausserordentlich erfolgreichen Vermarktung des Medikaments aus. Trotz der zahlreichen Konkurrenzprodukte in der Entwicklungsphase deuten die 2010 vorgelegten Daten nach wie vor auf ein sehr solides Wirksamkeitsprofil Telaprevirs hin.

Darüber hinaus verfügt Vertex dank der Übernahme von ViroChem über ein höchst potentes Medikament einer anderen Wirkstoffklasse, das das Unternehmen in der Hoffnung auf eine weitere Verbesserung des HCV Behandlungsparadigmas mit Telaprevir kombinieren will. Ergebnisse der Phase-III-Versuche mit VX-770 bei Patienten mit zystischer Fibrose erwarten wir im 1. Halbjahr 2011. Fallen diese positiv aus, könnte VX-770 der erste Wirkstoff sein, der einen der zugrunde liegenden Defekte bekämpft, unter dem eine Subgruppe von Patienten leidet.

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