Achillion Pharmaceuticals

Achillion Pharmaceuticals

Achillion entwickelt neuartige Komplement-Inhibitoren für Indikationen wie etwa die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH), C3-Glomerulopathie (C3G) und andere Krankheiten, bei denen Funktionsstörungen des alternativen Komplementwegs eine Rolle spielen. Der führende Wirkstoffkandidat ist ACH-4471. Dieser Faktor-D-Komplement- Inhibitor hat das Potenzial, zur oral verabreichbaren Alternative zu Alexions Blockbuster Soliris oder zum Medikament für Patienten mit keiner oder einer suboptimalen Ansprechrate auf Soliris zu avancieren. Daten einer anfänglichen Studie der Phase I/II bescheinigten die Aktivität des Wirkstoffs. Weitere Ergebnisse anhaltender Phase-IIVersuche sollten zur besseren Bestimmung seines Potenzials beitragen. Ausserdem entwickelt das Unternehmen ACH-5228, einen Faktor-D-Inhibitor der nächsten Generation, der Ende 2017 in die klinische Phase eingetreten ist.