Agios Pharmaceuticals

Agios Pharmaceuticals

Die zwei am weitesten fortgeschrittenen Onkologieprogramme von Agios Pharmaceuticals zielen auf Mutationen in den Isocitrat-Dehydrogenasen 1 und 2 (IDH1- und IDH2-Enzymkomplexe) ab, die bei hämatologischen Malignomen und soliden Tumoren anzutreffen sind. Versuchsdaten zum IDH2-Inhibitor Idhifa (AG-221) konnten überzeugen. Mit Blick auf die hohe Ansprechrate und den genau definierten Patientenkreis, der von dem Wirkstoff profitierte, genehmigte die Zulassungsbehörde im August 2017 ein beschleunigtes Zulassungsverfahren. Wir schätzen das globale Marktpotenzial von Idhifa in akuter myeloischer Leukämie (AML) auf USD 750 Mio. Celgene besitzt die weltweiten Rechte an Idhifa und Agios wird Meilensteinzahlungen und schätzungsweise 15% Lizenzgebühren auf den Umsatz erhalten. Daten zum IDH1-Inhibitor AG-120 bei AML waren ebenfalls aussichtsreich, und der Zulassungsantrag wurde Ende 2017 eingereicht. Die Ergebnisse zu AG-120 bei seltenen soliden Tumoren waren nicht so überzeugend wie gehofft. Wir sehen für diese Indikationen trotz der kontinuierlichen Weiterentwicklung wenig Umsatzpotenzial. Schliesslich entwickelt das Unternehmen noch AG-348, ein neues Präparat zur Behandlung des Pyruvatkinase-Mangels, für das überzeugende Daten zum Machbarkeitsnachweis vorgelegt wurden, so dass 2018 zulassungsrelevante Studien beginnen müssten.