Agios Pharmaceuticals

Agios Pharmaceuticals

Agios nutzt seine Kenntnisse des Zellstoffwechsels für die Entwicklung und Vermarktung potenzieller Arzneimittel gegen Krebs und angeborene Stoffwechselfehler (IEM). Der Ansatz des Unternehmens wurde im April 2010 durch einen entsprechenden Vertrag mit Celgene validiert. Die zwei am weitesten fortgeschrittenen Onkologieprogramme zielen auf Mutationen in den Isocitrat-Dehydrogenasen 1 und 2 (IDH1- und IDH2-Enzymkomplexe) ab, die in hämatologischen Malignomen und soliden Tumoren vorkommen, darunter akute myeloische Leukämie (AML), myelodysplastische Syndrome (MDS), Melanome, Gliome und Chondrosarkome. Die am ASHKongress 2014 vorgelegten Daten zum IDH2-Inhibitor AG-221 konnten überzeugen und haben eine Ansprechrate von 56% bei rezidivierten/therapieresistenten AMLPatienten ergeben. Darüber hinaus hielt das Ansprechen an, und das Nebenwirkungsprofil war günstig. Aufgrund der hohen Ansprechrate und der klar definierten Patientengruppe, die voraussichtlich von der Therapie profitieren wird, sind wir der Meinung, dass der Weg zur Marktzulassung, die wir in den USA und Europa für Anfang 2018 erwarten, schnell beschritten wird. Wir schätzen die Marktchancen von AG-221 auf über USD 1.5 Mrd., sofern die Ergebnisse bei soliden Tumoren ebenfalls positiv ausfallen. Celgene besitzt die weltweiten Rechte an AG-221, und Agios wird Meilensteinzahlungen und schätzungsweise 15% Lizenzgebühren auf den Umsatz erhalten. Die ersten im März 2014 veröffentlichten Daten zum IDH1-Inhibitor AG- 120 waren ebenfalls aussichtsreich. Wir erwarten weitere Ergebnisse bei hämatologischen Malignomen und soliden Tumoren für 2015. Schliesslich entwickelt das Unternehmen noch AG-348, ein neues Präparat zur Behandlung des Pyruvatkinase- Mangels, für das Daten zum Machbarkeitsnachweis gegen Ende 2015 erwartet werden.