Akcea

Akcea

Akcea ist ein Spin-off von Ionis Pharmaceuticals und entwickelt Antisense-Wirkstoffe zur Behandlung seltener und ernsthafter Fettstoffwechselstörungen. Führendes Produkt des Unternehmens ist Volanesorsen, das die klinischen Studien der Phase III als Therapie beim familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) erfolgreich durchlaufen hat. FCS ist eine seltene, kräftezehrende und durch sehr hohe Triglycerid-Werte geprägte Krankheit. Akcea hat die Zulassung des Wirkstoffs beantragt und rechnet mit der baldigen weltweiten Vermarktung des Produkts. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über eine Pipeline von Lipidprodukten der nächsten Generation. Sie basieren auf der LICA-Technologie des Unternehmens, die eine niedrigere Dosierung bei höherer Wirksamkeit ermöglicht. ANGPTL3-Lrx befindet sich in einer Studie der Phase I/II bei Patienten mit seltener Hyperlipidämie. Ausserdem wird untersucht, ob der Wirkstoff auch bei Fettleberentzündungen wie etwa NAFLD und NASH zum Einsatz kommen könnte. Akcea arbeitet gemeinsam mit Novartis an zwei LICA-Programmen für verbreitete Krankheiten, nämlich APO(a)-Lrx und APOCIII-Lrx für Patienten mit erhöhtem kardiovaskulärem Risiko. Ionis bleibt Mehrheitsaktionär von Akcea.