Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals ist marktführend im Gebiet der RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutika. Dieser Therapieansatz ermöglicht die spezifische Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Alnylam besitzt eine breit gefächerte Pipeline potenzieller Produkte, von denen sieben Programme 2015 voraussichtlich das klinische Stadium erreichen. Die führenden Programme werden bei der seltenen Genkrankheit TTR-Amyloidose durchgeführt. Patisiran ist ein intravenöses Mittel zur Behandlung der familiären Amyloid-Neuropathie (FAP), die seltenere Variante der TTR-Amyloidose, das sich derzeit in der klinischen Prüfungsphase III befindet. Das subkutane Präparat Revusiran für die häufigere familiäre Amyloid-Kardiomyopathie (FAC) wird in Kürze in die Phase III eintreten. Das Unternehmen hat eine enge Partnerschaft mit Genzyme von Sanofi, einem erfahrenen Akteur auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten. Alnylam besitzt ein umfangreiches eigenes Portfolio, das die RNAi-Technologie weitgehend abdeckt