Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals ist marktführend im Gebiet der RNA-Interferenz-(RNAi)-Therapeutika. Dieser Therapieansatz ermöglicht die spezifische Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Alnylam besitzt eine breit gefächerte Pipeline potenzieller Produkte, zu denen auch fünf Programme zählen, die ein klinisches Entwicklungsstadium erreicht haben. In der Pipeline am weitesten vorangeschritten ist Patisiran, das zur Zulassung bereits eingereicht wurde und auf die TTR-Amyloidose abzielt, wobei es sich um eine seltene und schwerwiegende Störung bei Patienten handelt, bei denen eine familiäre Amyloidneuropathie (FAP) diagnostiziert wurde. Weitere interessante Programme sind Fitusiran, das einen völlig neuen Ansatz bei der Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen verfolgt, sowie Givosiran zur Behandlung von akuten hepatischen Porphyrien. Beide RNAi-Therapeutika befinden sich in der klinischen Phase III. Alnylam arbeitet weiterhin mit The Medicines Company zusammen, um Inclisiran in die Studien der Phase III zu bringen. Das Unternehmen untersucht die RNAi-Störung von PCSK9 zur Behandlung der Hypercholesterinämie. Bisher sprechen die Daten für eine viertel- oder möglicherweise halbjährliche subkutane Gabe, die offensichtlich Vorteile gegenüber kürzlich zugelassenen PCSK9-Antikörperbehandlungen hat.