Avexis

Avexis

Avexis ist ein klinisch tätiges Unternehmen, das seine Gentherapie-Plattform für die Behandlung von schweren, bisher nicht adäquat behandelten Krankheiten nutzt. Es verwendet für seine Gentherapie-Plattform den adeno-assoziierten Virus 9 (AAV9) als Vektor, um funktionelle Gene in Zellen einzuschleusen, die bei entsprechendem Mangel voll funktionsfähige Proteine produzieren. AAV9 ist der perfekte Vektor, da er nicht repliziert wird und sein Genom nicht in die Wirts-DNA einbaut, sodass verschiedene, potenziell toxische Ereignisse vermieden werden. Das führende Produkt des Unternehmens ist AVXS-101, das in Phase I (demnächst Phase III) für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ I (SMA I) getestet wird. Bei der SMA liegt ein Mangel des für die motorischen Nervenzellen essentiellen Proteins SMN1 vor, der zu schweren motorischen Störungen, Muskelschwund und auch zum Tod führt. AVXS-101 wird nur einmalig gegeben und schleust bei SMA-Patienten mit Hilfe des AAV9-Vektors das Gen SMN1 in motorische Nervenzellen ein. In der laufenden Phase-I-Studie wurden bei Kindern mit SMA 1 signifikante Verbesserungen der motorischen Werte festgestellt, die ansonsten bei diesen Patienten keinesfalls beobachtet worden wären. Avexis wird Anfang 2017 nach der Rückmeldung der FDA mit einer Phase-III-Studie beginnen und plant für Ende 2016 den Beginn einer Phase-I-Studie bei Patienten mit SMA 2. Darüber hinaus nutzt das Unternehmen seine Plattform, um in den kommenden Quartalen weitere Produkte zu prüfen.