Tesaro

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Schwerpunkt von Vertex Pharmaceuticals ist die zystische Fibrose. 2012 wurde der CFTRPotenziator Kalydeco in den USA und in Europa für eine Untergruppe von Patienten mit zystischer Fibrose zugelassen. Trotz der anfänglichen Beschränkung des Marktpotenzials auf ca. 5% der Erkrankten sind wir der Meinung, dass der Umsatz durch die Einbeziehung weiterer kleiner Patientenpopulationen in den zugelassenen Indikationen USD 1 Mrd. erreichen könnte. Aufgrund der positiven Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit der Kombination von Kalydeco und dem CFTR-Korrektor VX-809, die im Juni 2014 veröffentlicht wurden, kann mit Vertex die Behandlung von etwa 45% der Patienten, die in den USA und Europa hinsichtlich der häufigsten Mutation homozygot sind, erfolgen. Mit dieser Ausweitung des Labels erwarten wir, dass die Umsätze von Kalydeco und der Kombination Kalydeco/VX-809 etwa USD 4 Mrd. erreichen dürften. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Korrektoren, die in Kombination mit Kalydeco und VX-661 zur zielgerichteten Behandlung der übrigen Patienten eingesetzt werden können, die hinsichtlich der Mutation heterozygot sind. Die 2017 veröffentlichten Ergebnisse von Phase-II-Studien fielen äusserst positiv aus. Für das 1. Halbjahr 2018 wird der Beginn von Phase-III-Studien erwartet. Die Zulassung dürfte im Jahr 2020 erfolgen.