Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics

Voyager ist ein auf klinischer Stufe arbeitendes Biotech-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Gentherapien zur Behandlung von ZNS-Erkrankungen fokussiert. Leitwirkstoff des Unternehmens ist VY-AADC, eine AAV-basierte Gentherapie, die eine Steigerung der Expression des Enzyms anstrebt, das für die Umwandlung von Levodopa in Dopamin (AADC, L-Aminosäuren-Decarboxylase) im Gehirn von Patienten mit fortgeschrittener Parkinson-Erkrankung verantwortlich ist. VY-AADC durchläuft gegenwärtig eine Phase-Ib-Studie. Zulassungsrelevante Studien sollen 2018 beginnen. Das Unternehmen entwickelt darüber hinaus andere AAVVektoren, die eine Steigerung der Expression eines Schlüsselgens bei Friedreich- Ataxie, die Bereitstellung monoklonaler Antikörper oder das Gen-Silencing bzw. -Knockdown unter Zuhilfenahme von MicroRNAs zum Ziel hat bei Krankheiten wie der familiären, monogenetisch vererbten ALS (SOD1) und der Huntington-Krankheit. Voyagers Forschungsplattform hat Programme zu fünf ZNS-Erkrankungen generiert. In den kommenden 18 bis 24 Monaten möchte das Unternehmen drei weitere klinische Programme initiieren.