Wave Life Sciences

Wave Life Sciences

Wave ist ein führendes Unternehmen im Bereich der Stereochemie, das sich vor allem auf Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und Exon-Skipping fokussiert. Einfach ausgedrückt behandelt die Stereochemie den dreidimensionalen Aufbau der Moleküle und dessen Auswirkungen auf deren chemische Eigenschaften. Derzeitige ASOs können hunderttausende unterschiedliche Enantiomere enthalten («stereomixture»), von denen viele keine positive Wirkung zeigen, aber toxisch wirken können. Wave ist in der Lage, spezielle Einzelmoleküle zu entwickeln («stereopure»), die die vom Unternehmen gewünschten Eigenschaften aufweisen. Auf diese Weise lässt sich unter Umständen die Wirkstärke (von Medikamenten) verbessern und die Toxizität minimieren. Der Leitwirkstoff des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet sich in Phase I/II der klinischen Entwicklung und richtet sich gegen sehr spezifische Punktmutationen mit dem Ziel, das mutierte Protein zu zerstören. Entsprechende Studiendaten werden für Anfang 2019 erwartet. Für sein zweites Programm zum Skipping von Exon 51 bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD) hat Wave vor Kurzem eine klinische Studie der Phase I initiiert. Erste Ergebnisse dürften im 3. Quartal 2018 vorgelegt werden.