Die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist ein Anstieg des Blutdrucks in den Lungengefässen, also den Lungenarterien, -venen oder -kapillaren, der zu Kurzatmigkeit, Schwindel, Ohnmacht und weiteren Symptomen führen kann, die sich durch Kraftanstrengungen zusätzlich verschlimmern. Eine pulmonale arterielle Hypertonie kann sich zu einer schweren Erkrankung mit einer markanten Verminderung der körperlichen Belastbarkeit entwickeln, die zu rechtsseitigem Herzversagen führen kann. Die Zahl der PAH-Patienten wird in den USA auf 75 000 bis 100 000 geschätzt und dürfte sich in Europa in einer ähnlichen Grössen ordnung bewegen. Die Anzahl diagnostizierter und behandelter Patienten ist jedoch aufgrund der schwierigen Diagnose noch immer deutlich niedriger.
PAH-Patienten im fortgeschrittenen Krankheitsstadium hatten in der Vergangenheit eine sehr schlechte Prognose mit einer Überlebensrate nach drei Jahren von etwa 50%. Heute ermöglichen moderne Medikamente klinischen Studien zufolge eine Überlebensrate nach zwei Jahren von über 90% und sprechen für die Wirksamkeit moderner Präparate. In vielen Fällen sind die heutigen Medikamente sogar in der Lage, den Krankheitsverlauf zu stoppen und die klinischen Symptome zu verbessern.
Dank der vermehrten Bemühungen um eine frühere Diagnose sowie der wirksameren Arzneimittel und Arzneimittelkombinationen hat sich die Diagnose dieser Krankheit erheblich verbessert. Seit der Markteinführung des ersten in Tablettenform verabreichbaren PAH-Medikaments vor sieben Jahren ist dieser Markt von wenigen hundert Patienten auf ca. 60 000 Patienten angewachsen.