Alexion konzentriert sich auf die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten. Ihr führendes Medikament Soliris ist für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, wovon weltweit schätzungsweise 20 000 Menschen betroffen sind. Das Präparat wurde in den USA und in Europa 2007 zugelassen. Die Markteinführung verlief bisher hervorragend dank der erfolgreichen Bemühungen des Unternehmens, Patienten das Medikament bereitzustellen, Rückzahlungen sicherzustellen sowie das Bewusstsein der Ärzte zu steigern. Erwartet wird eine Lancierung in weiteren Schlüsselregionen sowie eine anhaltende Marktpenetration in den USA und in Europa, um den Soliris-Umsatz im PNH-Bereich auf über USD 1 Mrd. zu steigern. Wir rechnen mit einer weiteren Indikationserweiterung für Soliris, nämlich zur Behandlung des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS). Wir gehen von einer jährlichen Inzidenz von 1 200 bis 1 800 Patienten in den USA und in Europa aus.

Im Oktober 2010 hat Alexion höchst positive Zwischendaten von vier Phase-II-Versuchen vorgelegt, die unseres Erachtens eine Zulassung von aHUS im 2. Halbjahr 2012 und 1. Halbjahr 2013 stützen dürften. Wir schätzen die Marktchance von Soliris auf weitere USD 0.5 bis 1.0 Mrd. Soliris befindet sich darüber hinaus in der frühen klinischen Entwicklungsphase für weitere seltene Indikationen mit Orphan-Drug-Status.

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