Stoffwechselerkrankungen

Die weltweit rapide ansteigenden Stoffwechselerkrankungen wie Diabetes bilden einen immer grösseren Kostenfaktor in der Gesundheitsversorgung. Firmen mit neuen Therapieansätzen spielen deshalb im Portfolio von BB Biotech eine wichtige Rolle. 

Die demografische Entwicklung der Erdbevölkerung spielt dem Wachstum der Gesundheitsbranche in die Hände. Zu einer wachsenden Herausforderung im Sinne der volkswirtschaftlichen Kosten für die Behandlung werden dabei chronische Erkrankungen wie Diabetes. Im Zuge des global steigenden Wohlstandes erfüllt Diabetes längst alle Merkmale einer „Volkskrankheit“.

Die Ursachen sind vielfältig, die gesundheitlichen und volkswirtschaftlichen Folgen gravierend: Diabetes zählt zu den chronischen Erkrankungen, die sich global am schnellsten verbreiten. Jüngste Erhebungen der International Diabetes Federation (IDF) gehen davon aus, dass die Zahl der Diabeteserkrankungen zwischen 2015 und 2020 von 415 auf 642 Millionen Betroffene in die Höhe schnellen wird. Davon wird die Hälfte in China und Indien sein.

Pioniere im Portfolio von BB Biotech

Die pharmazeutische Industrie hat seit Jahrzehnten aus ihrer Forschungs- und Entwicklungspipeline kommerziell erfolgreiche Medikamente zur Behandlung von Diabetes und anderen Stoffwechselerkrankungen hervorgebracht.

Im Portfolio von BB Biotech machen die Stoffwechselkrankheiten einen Anteil von 11.7% per 30. September 2017 aus. Folgende Beteiligungen tragen zum positiven Newsflow bei:

Novo Nordisk (4.0%)

Novo Nordisk aus Dänemark gehört mit dem Blockbuster Liraglutid (Victoza) und dem Hoffnungsträger Semaglutide zu den führenden Diabetesspezialisten. Das einmal täglich per Injektionspen verabreichte Victoza ist das umsatzstärkste Medikament von Novo Nordisk. Eine klinische Studie an gut 10 000 Diabetes-2-Patienten verminderte die Herz-Kreislauf-Sterblichkeit und ist mit sämtlichen Antidiabetika und Insulinen kombinierbar. Unter dem Handelsnamen Saxenda ist das Produkt auch gegen Übergewicht auf dem Markt. Seit dem 5. Dezember ist Semaglutide in den USA unter dem Markennamen Ozempic in der einmal wöchentlich per Injektionspen verabreichten Formulierung zugelassen. Erwartet werden jährliche Spitzenumsätze im Milliardenbereich – und die werden einen weiteren Schub bekommen, sollte Ozempic in noch patientenfreundlicherer Form als einmal täglich einzunehmende Tablette bewilligt werden. Die entsprechenden zulassungsrelevanten klinischen Daten will Novo Nordisk im Sommer 2018 präsentieren.

Regeneron (2.4%)

Zu hohe LDL-Werte erhöhen das Risiko von Infarkten, Schlaganfällen, Angina pectoris sowie Entzündungen und Ablagerungen an den Koronararterien.  Regeneron hat mit Praluent einen monoklonalen Antikörper entwickelt für Patienten, die nicht auf Therapien mit herkömmlichen Cholesterinsenkern der Medikamentenklasse Statine ansprechen. Das seit 2015 zugelassene Präparat wird im Abstand von zwei bis vier Wochen subkutan verabreicht. Es steht in Wettbewerb zum Konkurrenzprodukt Rapatha von Amgen, das nahezu zeitgleich zugelassen wurde. Beide Substanzen bewirken, dass sich die körpereigenen LDL-Rezeptoren besser entfalten können und so den Abbau von LDL-Cholesterin in der Leber fördern. Mit Praluent und Rapatha kann der Cholesterinspiegel zusätzlich zu den Statinen um nochmals die Hälfte reduziert werden. Zielgruppe sind Hochrisikopatienten mit vorausgegangenem Infarkt oder Schlaganfall, aber einem stabilen Gesundheitszustand. Neue innovative Ansätze zielen darauf ab, als patientenfreundliche Therapie in Tablettenform LDL-C ähnlich stark zu senken und bestimmte Nebenwirkungen von Statinen wie Muskelbeschwerden zu vermeid

Ionis Pharmaceuticals (10.5%)

Ionis versucht mit dem Antisense-Ansatz Patienten zu helfen, die einen sehr hohen Triglyceridspiegel haben. Dabei schalten RNA-Wirkstoffe bestimmte Gensegmente, die Messenger-Ribonukleinsäure (mRNS), ab und hemmen damit die Proteinsynthese bei Triglyceriden. Zielgruppe sind Patienten mit extrem hohen Triglyceridwerten, verbunden mit erhöhtem Risiko für Herzerkrankungen, Pankreatitis und Diabetes. Das Protein ApoC3 verhindert dabei die Bindung von Partikeln mit viel Triglyceriden an Lipasen, also Triglycerid-spaltenden Enzymen. Volanesorsen von Ionis hemmt die Bildung von ApoC3. Bei Patienten mit einer genetisch seltenen Stoffwechselerkrankung (FCS) wurden die Triglyceride auf einen normalen Wert gesenkt.

Intercept (0.7%)

Die nichtalkoholische Fettleber (NASH) ist eine weitere Stoffwechselerkrankung, deren Häufigkeit zunimmt. 2020 ist sie wahrscheinlich die häufigste Ursache für Lebertransplantationen. Intercept entwickelt mit Ocaliva (OCA) einen Abkömmling von natürlich vorkommenden Gallensäuren mit höherer Potenz und Wirkstärke. OCA wurde 2016 zur Behandlung der seltenen Erkrankung PBC zugelassen. Die zulassungsrelevante Studie für NASH und Leberfibrose ist bereits vollständig rekrutiert und läuft im ersten Halbjahr 2018 aus. 

Esperion (2.8%)

Esperion ist aktiv in der Behandlung von Hypercholesterinämie. Diese Stoffwechselstörung verhindert die Absorption von Cholesterin im Blut. Bempedoic acid, das am weitesten fortgeschrittene Produkt in der Pipeline, soll die Synthese von Cholesterin verhindern. Für die Firma wird 2018 ein entscheidendes Jahr: Im zweiten Quartal wird Esperion die klinischen Daten für die zulassungsrelevante Studie der Monotherapie präsentieren. Ziel ist es, den LDL-Spiegel um bis zu 30% abzusenken. Noch einen Schritt weiter geht die Kombinationsstudie mit dem bereits zugelassenen und mittlerweile generischen Präparat Zetimibe. Hier soll das Cholesterin um die Hälfte reduziert werden. Die Wirkung entspräche damit dem von Antikörpern wie Praluent. Die klinischen Daten will Esperion im dritten Quartal vorlegen.