Il mieloma multiplo è una forma di cancro delle plasmacellule, importanti componenti del sistema immunitario che hanno la funzione di produrre anticorpi per combattere infezioni e malattie. Questa patologia è caratterizzata da una proliferazione di plasmacellule alterate nel midollo osseo e da un’iperproduzione di anticorpi monoclonali intatti. Le più comuni manifestazioni cliniche del mieloma multiplo sono ipercalcemia (elevati livelli di calcio nel sangue), anemia (bassi livelli di globuli rossi nel sangue), danni a carico dei reni, maggiore predisposizione alle infezioni batteriche e produzione insufficiente di anticorpi normali.
A livello mondiale, i pazienti affetti da questa malattia sono circa 100 000, e si stima che ogni anno i nuovi casi diagnosticati siano nell’ordine dei 50 000. La scelta della terapia iniziale dipende dal fatto che un paziente sia o meno candidato a una chemioterapia con dosaggi elevati e al successivo trapianto di cellule staminali autologhe. Per i soggetti non candidati al trapianto, finora il trattamento tradizionale consisteva di norma nella somministrazione di melphalan e prednisone. Per i candidati a un trapianto, lo standard era invece un regime a base di Thalomid (prodotto da Celgene) e dexamethasone.
Con l’introduzione di principi attivi innovativi come Velcade di Takeda e Revlimid di Celgene, nel corso degli ultimi tre anni sono stati compiuti progressi formidabili in questo campo, con significativi miglioramenti in termini di tassi di risposta e di sopravvivenza, a fronte di una riduzione degli effetti collaterali di questi farmaci.