Alexion è specializzata nello sviluppo di farmaci per la terapia di malattie rare. Il suo prodotto di punta, Soliris, è approvato dal 2007 negli USA e in Europa per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una patologia che colpisce un numero di oltre 20 000 pazienti in tutto il mondo. Ad oggi il lancio è risultato positivo, anche in virtù del successo di Alexion nell’agevolare ai pazienti l’accesso e il rimborso del farmaco, nonché grazie all’aumento della consapevolezza dei medici curanti e al monitoraggio finalizzato a individuare nuovi pazienti affetti da EPN. Prevediamo che il lancio del farmaco in altri paesi, tra cui Giappone e America Latina, nonché la prosecuzione della penetrazione di mercato in USA ed Europa consentiranno a Soliris di raggiungere vendite superiori a USD 1 mrd per la terapia dell’EPN. La sindrome emolitico-uremico atipica (SEUa), una microangiopatia, costituisce la prossima indicazione terapeutica per la quale prevediamo un’approvazione di Soliris.
A ottobre 2010 l’azienda ha annunciato dati intermedi positivi per quattro studi di Fase II, che supporteranno l’approvazione del farmaco per la terapia della SEUa negli USA e in Europa nel 2° semestre del 2012 e nel 1° semestre del 2013. Stimiamo per Soliris un’ulteriore opportunità di mercato per USD 0.5 mrd a USD 1 mrd Soliris è altresì oggetto di studi in fase iniziale per una serie di indicazioni terapeutiche orfane in grado di generare opportunità di mercato ancora più ampie delle previsioni attuali in caso di pubblicazione di risultati positivi nel corso del 2011.