Fattori di crescita

La moderna biotecnologia è considerata una delle più importanti tecnologie chiave del 21° secolo, e con un tasso di crescita stimato superiore al più di 10% annuo è oggi uno dei più interessanti settori improntati alla crescita in assoluto. Mentre nel 2014 il fatturato globale del settore biotech si è attestato a USD 130 miliardi, entro il 2017 il suo volume complessivo dovrebbe arrivare a più di USD 180 miliardi.

Aspetttative di vita in crescita

Le aspettative di vita costantemente più elevate sono uno dei maggiori traguardi raggiunti dalla nostra civilizzazione. Secondo le stime delle Nazioni Unite, tra il 2010 e il 2050 la popolazione mondiale aumenterà di un terzo a 9.1 miliardi di persone. In tale contesto, la quota degli ultrasessantenni è destinata a triplicare da 760 milioni a 2 miliardi. Ma con l’aumento dell’età cresce tuttavia anche il rischio di malattie senili, con oneri astronomici per il nostro sistema sanitario.

Inoltre, la domanda di farmaci per la terapia di patologie neurodegenerative senili come il morbo di Alzheimer è ulteriormente cresciuta e alla luce degli standard terapeutici odierni non può essere ancora soddisfatta in misura sufficiente, lasciando quindi ampio margine per lo sviluppo di mercati dalle potenzialità considerevoli.

Stile di vita poco sano e relative conseguenze

La crescita del settore biotech è trainata non solo dal progressivo invecchiamento della popolazione, bensì anche dalla diffusione dello stile di vita occidentale. Secondo l’OMS, nel 2008 le persone in sovrappeso erano già 1.4 miliardi, peraltro con tendenza in aumento. L’eccesso patologico di sovrappeso (obesità) porta alla cosiddetta sindrome metabolica, che comprende diabete di tipo 2, ipertensione, creazione di placche aterosclerotiche nei vasi coronarici e alterazione dei valori di colesterolo e trigliceridi.

Aumento della domanda di servizi sanitari nei paesi emergenti

Secondo le stime dell’istituto di ricerche di mercato IMS Health, tra il 2012 e il 2017 la spesa farmaceutica mondiale passerà da 965 a 1200 miliardi di USD, pari a una quota di circa il 10% del PIL globale. Una componente crescente di questo aumento è attualmente generata da paesi emergenti quali Cina, Russia o India, che stanno ampliando ulteriormente i propri sistemi di sanità pubblica e nei quali un ceto medio in continua espansione evidenzia consumi sempre maggiori di servizi sanitari privati. Mentre nelle nazioni industrializzate la spesa pro capite dal 1995 è pressoché raddoppiata, in Cina tale crescita è stata di quasi venti volte – benché partendo da livelli molto bassi. Ad esempio, nel 2014 sono stati costruiti oltre 2000 nuovi ospedali.

Quadro normativo favorevole

Il quadro normativo e politico per il settore biotech è nettamente migliorato in tutto il mondo. A seguito della collaborazione più intensa con le autorità di omologazione si è inoltre ridotto il rischio di insuccessi sul versante clinico. Negli USA la procedura di autorizzazione si accorcia di alcuni mesi se al farmaco viene riconosciuto il cosiddetto stato di “priority”.

Validi esempi del fatto che determinati ambiti terapeutici vengono addirittura favoriti in modo mirato attraverso incentivi normativi sono il “GAIN Act” per gli antibiotici o l’“Orphan Drug Act” per le malattie rare. Tra l’altro, entrambe queste leggi riconoscono infatti alle aziende un’esclusiva di mercato prolungata nonché agevolazioni fiscali. Leggi di tenore analogo sono presenti anche in Asia ed Europa.

Sebbene i prezzi talvolta elevati dei farmaci siano costantemente oggetto di dibattiti politici, è evidente che tali prezzi devono coprire i costi di sviluppo e che, se nel breve periodo proprio i nuovi approcci terapeutici in ambito biotech gravano maggiormente sul sistema sanitario, a lungo termine consentono tuttavia di risparmiare sui costi in quanto sono in grado di sostituire le precedenti terapie più onerose.

La costante rilevanza dell’innovazione negli USA è evidenziata anche dal disegno di legge del 21st Century Cure Act, che si propone di agevolare in modo ulteriore l’autorizzazione di terapie urgentemente necessarie. Non da ultimo, questo contesto normativo ha fatto sì che attualmente oltre la metà dei nuovi farmaci provenga da laboratori biotecnologici.

Progresso tecnologico

In passato lo sviluppo di nuove terapie era spesso dovuto a fortunosi episodi casuali. Negli ultimi decenni le cose sono tuttavia cambiate in maniera drastica, andando ben oltre il classico approccio di “ricerca dell’ago nel pagliaio” basato sullo screening. Grazie al maggiore bagaglio di conoscenze sui processi biologici è infatti oggi possibile creare e ottimizzare farmaci in maniera mirata. È inoltre disponibile un ventaglio molto più ampio di opzioni terapeutiche: oltre ai principi attivi micromolecolari (di cui fa parte la maggioranza dei “vecchi” farmaci) sono oggi disponibili anticorpi terapeutici, proteine ricombinanti, anticorpi combinabili a tossine o anticorpi bispecifici che possono attivare cellule immunitarie in modo mirato. Vanno inoltre affermandosi anche le cellule immunitarie modificate in grado di contrastare il cancro. I progressi nella formulazione dei farmaci rendono anche tecnologie quali RNAi e antisense un’opzione terapeutica praticabile; allo stesso modo, anche la terapia genica e le mutazioni genetiche mirate sono in parte già divenute realtà. Un’importanza fondamentale è rivestita dall’interscambio di esperienze e know-how tra centri universitari, istituti pubblici e industria, come ad esempio la collaborazione di Kite con il National Cancer Institute statunitense o quella di Juno con il Memorial Sloan Kettering Cancer Center nell’ambito delle terapie CAR-T.