Nostre partecipazioni

0.1%

Achillion Pharmaceuticals

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Achillion Pharmaceuticals

0.1%

Achillion concentra le proprie attività nello sviluppo di terapie innovative contro malattie rare quali l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), la glomerulopatia C3 (C3G) e altre patologie in cui un ruolo centrale è svolto da una disfunzione del percorso alternativo del complemento. Il composto di punta dell’azienda è ACH-4471, un inibitore del fattore D del complemento dotato del potenziale per fornire un’alternativa con somministrazione per via orale a Soliris, il campione di vendite di Alexion, oppure per essere impiegato come terapia nei pazienti che evidenziano una risposta subottimale o nulla verso Soliris. I dati provenienti da uno studio iniziale di Fase I/II indicano che il farmaco ha un’efficacia attiva, e ulteriori risultati di studi di Fase II attualmente in corso dovrebbero contribuire a determinarne in modo migliore il potenziale. Achillion sta inoltre lavorando allo sviluppo di ACH-5228, un inibitore di nuova generazione del fattore D, che è entrato nella fase di studio clinico entro la fine del 2017.

5.4%

Agios Pharmaceuticals

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Agios Pharmaceuticals

5.4%

Agios Pharmaceuticals ha in fase più avanzata due programmi oncologici focalizzati sulle mutazioni degli enzimi isocitrato deidrogenasi 1 e 2 (IDH1 e IDH2), coinvolti nei meccanismi di formazione dei tumori ematologici e solidi. I dati relativi a Idhifa (AG-221), sono incoraggianti e, in considerazione dell’elevato tasso di risposta e del gruppo ben definito di pazienti che ne traggono beneficio, il farmaco ha ottenuto un’approvazione accelerata ad agosto 2017. Stimiamo per Idhifa un’opportunità di mercato su scala globale pari a USD 750 milioni nel segmento della leucemia mieloide acuta (ALM). Celgene detiene i diritti mondiali sul farmaco e Agios riceverà pagamenti milestone, nonché royalty stimate nel 15% delle vendite del prodotto. Anche i dati per AG-120, sono stati molto promettenti. Anche i dati riguardanti l’inibitore dell’inibitore IDH1 di AML AG-120 erano promettenti e la domanda die registrazione di nuovo farmaco è stata presentata alla fine de 2017. I risultati per AG-120 nei tumori solidi rari non sono stati incoraggianti come auspicato e prevediamo quindi uno scarso potenziale di ricavi per queste indicazioni terapeutiche nonostante la prosecuzione dello sviluppo clinico. Infine, la società sta sviluppando AG-348, che ha evidenziato promettenti dati «proof-of-concept» e per il quale è atteso l’avvio di studi pivotali nel corso del 2018.

1.6%

Akcea Therapeutics

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Akcea Therapeutics

1.6%

Akcea è una società scorporata da Ionis Pharmaceuticals specializzata nello sviluppo di farmaci antisense per la terapia di dislipidemie rare e gravi. Il suo prodotto di punta è Volanesorsen, che ha ultimato con successo lo sviluppo di Fase III per la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una patologia rara e debilitante caratterizzata da livelli estremamente alti di trigliceridi. Akcea ha presentato una domanda di autorizzazione per questa indicazione terapeutica e prevede di commercializzare il prodotto su scala globale. Akcea vanta inoltre una pipeline di prodotti lipidici basati sulla sua tecnologia LICA, che consente un dosaggio molto più basso a fronte di una maggiore efficacia. Il preparato ANGPTL3-Lrx è oggetto di uno studio di Fase I/II per la terapia di iperlipidemie rare ed è prevista una valutazione anche per le steatosi epatiche quali NAFLD e NASH. Akcea ha anche due programmi LICA in collaborazione con Novartis per malattie di più ampia diffusione, ossia APO(a)-Lrx e APOCIII-Lrx per i pazienti con fattori di rischio elevato di patologie cardiovascolari. Ionis rimane un azionista di maggioranza nella società.

0.7%

Alder Biopharmaceuticals

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Alder Biopharmaceuticals

0.7%

Alder è un’azienda con preparati già in fase di sviluppo clinico, provvista di una piattaforma ampia e diversificata per la scoperta e la selezione di anticorpi dotati del potenziale per massimizzare l’efficacia in varie indicazioni terapeutiche. Eptinezumab è un anticorpo che inibisce il peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP), un target molecolare ben validato di cui è dimostrata la capacità di indurre attacchi di emicrania. Eptinezumab ha recentemente ultimato test clinici di Fase III per la prevenzione sia delle emicranie croniche che di quelle episodiche frequenti. I dati sono stati estremamente significativi e si distinguono per il conseguimento di un’efficacia rapida, solida e duratura. Alder è l’unica azienda con un preparato anti-CGRP in fase di sviluppo come formulazione endovena a lungo termine, da somministrare in regime ambulatoriale da parte dei neurologi – con una frequenza di somministrazione potenzialmente trimestrale, a fronte delle iniezioni subcutanee autosomministrate a casa con cadenza mensile o quindicinale. L’azienda prevede di presentare una richiesta di approvazione alla FDA entro la fine del 2018. Una strategia di autosomministrazione per Eptinezumab, con dosaggio specifico ogni tre mesi, è inoltre in via di sviluppo in aggiunta a due programmi preclinici, che prossimamente dovrebbero entrare nella fase clinica.

4.0%

Alexion Pharmaceuticals

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Alexion Pharmaceuticals

4.0%

Alexion è un’azienda specializzata nello sviluppo di farmaci per la terapia di malattie rare. Il suo prodotto di punta è Soliris per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Prevediamo vendite attorno a USD 2.0 miliardi per la terapia dell’EPN. L’ indicazione del sindrome emolitico-uremica atipica (SEU) potrebbe apportare a Soliris un’ulteriore opportunità di mercato superiore a USD 2.0 miliardi e stimiamo che le due indicazioni di miastenia grave e neuromielite ottica possano apportare ulteriori vendite per USD 1.0 a 2.0 miliardi. Al fine di mantenere il proprio predominio di mercato, Alexion ha già in fase avanzata di sviluppo ALXN-1210, un Soliris di nuova generazione, con un profilo di dosaggio migliorato per il quale sono attesi risultati di Fase III nel primo semestre 2018. Per diversificare la base dei proventi oltre a Soliris, a marzo 2015 la società ha chiesto e ottenuto l’approvazione per Asfotase Alfa, un composto di nuova generazione per il trattamento dell’ipofosfatasia (HPP), e le vendite finora realizzate hanno superato le previsioni. Grazie all’acquisizione di Synageva effettuata a maggio 2015 per un importo di USD 8.4 miliardi, Alexion ha inoltre ottenuto il farmaco Kanuma per il trattamento della deficienza di lipasi acida lisosomiale (LAL) e, sebbene il ritmo di lancio sia stato piuttosto lento, il prodotto sembra avviato a contribuire in maniera più incisiva al fatturato complessivo.

3.1%

Alnylam Pharmaceuticals

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Alnylam Pharmaceuticals

3.1%

Alnylam Pharmaceuticals è un’azienda leader di mercato nel segmento degli agenti terapeutici basati sull’interferenza dell’RNA (RNAi). Questo approccio consente un blocco specifico della sintesi di determinate proteine patogene. Alnylam vanta una pipeline ampiamente diversificata di candidati all’approvazione, all’interno della quale cinque programmi hanno già raggiunto la fase clinica. Il preparato in fase più avanzata di sviluppo nella pipeline dell’azienda e attualmente in attesa di omologazione normativa è patisiran, specifico per l’amiloidosi TTR, una rara patologia grave nei pazienti a cui è diagnosticata la polineuropatia amiloide familiare (FAP). Altri programmi interessanti comprendono Fitusiran, che adotta un approccio rivoluzionario nella terapia dell’emofilia e di patologie rare di sanguinamento, e Givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta. Entrambi i principi terapeutici basati su RNAi sono attualmente in Fase III di sviluppo clinico. Alnylam continua a portare avanti la collaborazione con The Medicines Company nello sviluppo congiunto di Inclisiran in studi di Fase III volti a indagare il blocco della PCSK9 attraverso l’RNAi nella terapia dell’ipercolesterolemia. I dati finora disponibili supportano un regime di somministrazione subcutanea trimestrale o eventualmente semestrale, con chiari vantaggi rispetto alle terapie anti-PCSK9 basate su anticorpi di recente approvazione.

0.8%

Argenx

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Argenx

0.8%

Argenx è una società small cap belga attiva nel comparto biotech con prodotti in fase di sviluppo clinico – segnatamente terapie basate su anticorpi messe a punto attraverso le sue molteplici piattaforme specifiche. L’azienda ha un ventaglio di farmaci candidati all’approvazione in fase clinica medio-avanzata; in particolare, il suo preparato di punta è ARGX-113. La molecola si trova attualmente in fase clinica per tre patologie autoimmuni mediate da anticorpi IgG, e nel corso dei prossimi 12 mesi è attesa la pubblicazione dei risultati di importanti test clinici. ARGX-110, un secondo farmaco candidato all’approvazione di proprietà esclusiva di Argenx, dovrebbe passare allo stadio di studio «proof-of-concept» nel corso del 2018 per l’indicazione della leucemia mieloide acuta. Cifre di bilancio solide e un management di grande esperienza completano il profilo di Argenx, che può essere considerata un’azienda specializzata in piattaforme basate su anticorpi e focalizzata su target scientifici innovativi per indicazioni con esigenze mediche ampiamente non soddisfatte e scarsi livelli di concorrenza e innovazione negli ultimi decenni.

1.3%

Avexis

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Avexis

1.3%

Avexis utilizza la propria piattaforma di terapia genica per concentrarsi su gravi patologie finora senza una cura. La sua tecnologia di terapia genica utilizza come vettore il virus adeno-associato di tipo 9 (AAV9) per veicolare geni funzionali nelle cellule, al fine di produrre proteine integralmente efficaci ove le stesse sono carenti. Il prodotto di punta dell’azienda è AVXS-101, attualmente oggetto di studi di Fase III per la terapia dell’atrofia muscolare spinale 1 (SMA 1). La SMA è una patologia in cui i motoneuroni sono deficitari di una proteina cruciale chiamata SMN1. AVXS-1 prevede un’unica somministrazione e utilizza il vettore AAV9 per veicolare il gene funzionale SMN1 nei motoneuroni dei pazienti affetti da SMA. Nello studio di Fase I attualmente in corso, i neonati affetti da SMA 1 hanno evidenziato miglioramenti significativi nei punteggi dei test di mobilità e funzionalità. Avexis ha in programma un incontro con la FDA a inizio 2018 per discutere una potenziale autorizzazione accelerata sulla base dei dati di Fase I. A breve l’azienda prevede inoltre l’avvio di uno studio di Fase I nei pazienti affetti da SMA 2. Nei prossimi trimestri l’azienda intende altresì fare leva sulla propria piattaforma per portare ulteriori prodotti nella fase di sviluppo.

7.7%

Celgene

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Celgene

7.7%

Celgene vanta fondamentali molto solidi e prospettive di lungo termine positive in virtù sia dei risultati ottenuti da Revlimid nelle indicazioni terapeutiche di mieloma multiplo, sindrome mielodisplastica (MDS) e altri tumori ematici, da Pomalyst nel mieloma multiplo e da Otezla nell’artrite psoriasica e nella psoriasi, sia della sua cospicua pipeline di prodotti in fase iniziale di sviluppo. Prevediamo che i proventi di Revlimid negli USA continueranno a crescere a un tasso superiore al 15% annuo. L’acquisizione di Receptos da parte di Celgene ha consentito di ampliare ben oltre Otezla la gamma di prodotti negli ambiti terapeutici di infiammazioni e immunologia. Per i prossimi due-tre anni prevediamo flussi di notizie positive provenienti dai prodotti sia di Celgene che dei suoi partner per un’ampia gamma di innovative combinazioni antitumorali e di nuovi campi terapeutici. Attualmente Celgene sembra evidenziare un rapido passaggio di enfasi verso il segmento dell’immuno-oncologia, con la recente acquisizione da AstraZeneca dei diritti parziali su darvalumab (per l’indicazione terapeutica dei tumori ematici), nonché in virtù della collaborazione strategica con Juno per la messa a punto di terapie basate sulle cellule T contro il cancro e le malattie autoimmuni. L’azienda continua a siglare accordi strategici allo scopo di accrescere la propria pipeline grazie a opportunità promettenti.

0.2%

Cidara Therapeutics

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Cidara Therapeutics

0.2%

Cidara è un’azienda biotecnologica che concentra le proprie attività sulla messa a punto di farmaci per il trattamento di infezioni microbiche resistenti e acute. Il suo prodotto di punta, Rezafungin (oggetto di uno studio di Fase II per l’indicazione terapeutica della candidemia e della candidosi invasiva) appartiene alla classe di antimicotici delle echinocandine, ma è dosato come un’iniezione monosettimanale, a fronte della frequenza giornaliera delle attuali echinocandidine. Ciò consentirebbe di trattare i pazienti con i migliori farmaci antimicotici in regime ambulatoriale, peraltro a fronte di benefici significativi sia per i pazienti stessi che per il sistema sanitario. I dati iniziali di Fase I hanno evidenziato un solido profilo di sicurezza, confermando il potenziale del regime di dosaggio monosettimanale. La pubblicazione dei dati è attesa per l’inizio del 2018. A seguito di una riunione costruttiva con la FDA, nel 2018 avrà inizio uno studio di Fase III di portata inferiore alle attese, di pari passo con uno studio di profilassi nei pazienti che hanno subito un trapianto di midollo osseo. Infine, Cidara è l’unica azienda che lavora allo sviluppo di una piattaforma immunoterapeutica per il trattamento delle infezioni acute.

4.5%

Esperion Therapeutics

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Esperion Therapeutics

4.5%

Esperion Therapeutics concentra le proprie attività sullo sviluppo di preparati per il trattamento delle patologie cardio-metaboliche. ETC-1002, l’unico preparato clinico dell’azienda, ha portato a termine vari studi clinici, avviando ora il proprio programma completo di Fase III. L’enzima ATP citrato liasi, target principale di ETC- 1002, si colloca a monte del campo di azione delle statine e in definitiva riduce i livelli di colesterolo LDL aumentando l’espressione del recettore LDL. ETC-1002 ha evidenziato livelli di riduzione del colesterolo LDL fino al 30% (utilizzo come monoterapia) e fino al 50% (impiego in combinazione con Ezetimibe). A differenza degli anticorpi PCSK9 somministrati per via sottocutanea di recente approvazione, ETC-1002 offre una pratica e più economica soluzione orale in un’unica somministrazione giornaliera. Ad oggi ETC-1002 non ha evidenziato alcun problema significativo di sicurezza. I mercati principali per ETC-1002 saranno costituiti dalla popolazione intollerante alle statine, nonché dai pazienti già in terapia con statine i cui livelli di colesterolo LDL non risultano tuttavia sufficientemente sotto controllo. I risultati relativi allo studio di Fase III come monoterapia e a dosaggio fisso sono attesi per il secondo al quarto trimestre 2018, mentre la presentazione delle domande di autorizzazione alle istanze normative competenti è prevista per fine 2018 / inizio 2019.

0.4%

Five Prime

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Five Prime

0.4%

Five Prime dispone di una piattaforma di ricerca dotata di un repertorio di oltre 5 700 proteine extracellulari umane, ottenute attraverso una tecnologia proprietaria e ha inoltre sviluppato un’ampia gamma di screening proprietari e tool di caratterizzazione. Attraverso questa piattaforma, Five Prime ha isolato le 700 proteine alla base delle interazioni cellulari a livello immunitario. Il suo preparato di punta in fase di sviluppo è FPA008, un anticorpo umanizzato IgG4 anti-CSF1R. La principale indicazione terapeutica per FPA008 è la sinovite villonodulare pigmentosa (PVNS). L’azienda ha iniziato uno studio di Fase II a maggio 2016 e prevediamo la pubblicazione di ulteriori dati verso la metà del 2018. In un’ottica più ampia, l’ambito in cui è visto il maggior potenziale di FPA008 è nel ruolo di partner di combinazione con altri agenti immuno-oncologici. A tale riguardo è attualmente in corso uno studio di Fase I/II, teso a valutare FPA008 sia come principio attivo singolo che in combinazione con Opdivo di Bristol- Myers. Ulteriori dati in altre tipologie di tumori solidi sono attesi per il 2018. L’azienda sta inoltre lavorando su FPA144, un anticorpo proprietario ingegnerizzato mediante procedura ADCC che inibisce il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti FGFR2b. Per il 2018 prevediamo l’avvio di uno studio di Fase III nel tumore dello stomaco.

5.2%

Gilead

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Gilead

5.2%

Gilead sviluppa prevalentemente farmaci sia per il trattamento di malattie infettive (HIV, epatite B e C), sia in ambito oncologico. I suoi prodotti Viread, Truvada e Atripla, oggi sono componenti chiavi dei regimi terapeutici. Più recentemente, Gilead ha introdotto regimi terapeutici che comprendono la sostituzione di Viread con un migliore profilo di sicurezza a lungo termine. Il lancio di Hepsera e Viread ha consentito a Gilead di affermarsi come un protagonista di primo livello nel trattamento delle infezioni da epatite B. Grazie all’acquisto di Pharmasset, perfezionato a inizio 2012, Gilead ha potuto imporsi come leader di mercato in un segmento da oltre USD 20 miliardi come quello dell’epatite C (HCV). Nei primi nove mesi del 2016 le vendite dei suoi prodotti di punta, Sovaldi e Harvoni, hanno in effetti superato la soglia di USD 12 miliardi; questo dato è stato tuttavia seguito da una brusca flessione e per i prossimi anni prevediamo un trend in ulteriore calo prevalentemente a causa del livello dei prezzi e della concorrenza. Per compensare la flessione delle vendite nel segmento HCV, a ottobre 2017 l’azienda ha acquistato Kite Pharmaceuticals, leader nella terapia CAR-T. Il primo prodotto, Yescarta, è stato approvato a ottobre 2017 per il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e prevediamo un’estensione delle indicazioni terapeutiche per altre patologie ematologiche.

4.3%

Halozyme Therapeutics

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Halozyme Therapeutics

4.3%

Halozyme Therapeutics è un’azienda biofarmaceutica con due piattaforme nel proprio modello di business: da un lato ha in corso un ventaglio diversificato di partnership con aziende farmaceutiche che utilizzano il suo prodotto rHuPH20 per la produzione di formulazioni sottocutanee di terapie intravenose. Da questo ramo di attività l’azienda percepisce un flusso costante di royalty. Nel novero dei prodotti di partnership si trovano campioni di vendite come Avastin, Rituxan nonché nuovi principi attivi quali PCSK9 e Daratumumab. La seconda piattaforma è costituita da PegPH20, testato per il trattamento del carcinoma pancreatico e di quello polmonare. Nel primo semestre 2016 ha preso il via il reclutamento per uno studio di Fase III per l’indicazione del cancro al pancreas, e sono attesi risultati circa la sopravvivenza senza progressione (PFS) entro la fine del 2018. PegPH20 viene inoltre testato in diversi regimi terapeutici in combinazione con Keytruda nella terapia del carcinoma polmonare non microcitoma trattato con gemcitabina e carboplatino (NSCLC/GC), nonché in vari tipi di tumore in combinazione con Tecentriq di Roche.

0.1%

Idorsia

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Idorsia

0.1%

Idorsia è una società biotecnologica con sede in Svizzera, nata dallo scorporo della pipeline di ricerca e sviluppo di Actelion dopo l’acquisizione di quest’ultima da parte di J&J. L’azienda vanta un ampio ventaglio di preparati in fase avanzata di sviluppo clinico, un DORA (antagonista duale del recettore dell’orexina) per il trattamento dell’insonnia, Clazosentan per la reversione dei vasospasmi cerebrali, nonché Cenerimod per la terapia del lupus. Idorsia avrà inoltre diritto a ricevere royalty da J&J per Ponesimod, l’inibitore della S1P1 specifico per il trattamento della sclerosi multipla, e per un ERA (antagonista del recettore dell’endotelina) di nuova generazione finalizzato alla terapia dell’ipertensione resistente. A seguito dello spin-off societario e della conseguente quotazione sulla borsa svizzera, l’azienda dispone di liquidità per CHF 950 milioni; tale importo dovrebbe conferirle un margine temporale di due a tre anni per il raggiungimento di traguardi di sviluppo rilevanti. Mentre J&J detiene diritti sulla società fino al 32% del capitale attraverso obbligazioni convertibili, il 26% è ora sotto il controllo dell’ex CEO di Actelion, Jean-Paul Clozel.

8.0%

Incyte

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Incyte

8.0%

Il prodotto di punta di Incyte è Jakafi, un inibitore della chinasi JAK-2 ad assunzione orale. Stimiamo che le indicazioni di mielofibrosi e policitemia vera (PV) rappresentino un’opportunità di mercato superiore a USD 3 miliardi negli USA e in Europa. Sono inoltre in corso studi di Fase III nella malattia del trapianto contro l’ospite (Graft versus Host Disease – GvHD), i quali potrebbero apportare nel 2018 un fatturato aggiuntivo superiore a USD 500 milioni in caso di esito positivo. A novembre 2009 Novartis ha rilevato la licenza per i diritti di Jakafi al di fuori degli USA. Nel corso del 2015 Baracitinib, un inibitore di seconda generazione della JAK-2, ha evidenziato dati positivi in numerosi test clinici di Fase III per il trattamento dell’artrite reumatoide. Il lancio su questo ampio mercato è atteso per il 2019 e Incyte inizierà a percepire royalty dal suo partner Eli Lilly. Proseguono inoltre i progressi su altre molecole anticancro presenti nella pipeline dell’azienda, tra cui Epacadostat (un inibitore IDO). A tale riguardo sono stati pubblicati risultati iniziali incoraggianti sulla combinazione di Epacadostat con Keytruda e Opdivo (inibitori PD-1 di Merck e Bristol-Myers) per il trattamento di molteplici tipi di tumore. I dati di uno studio di Fase III nei pazienti affetti da melanoma sono attesi nel primo semestre del 2018. L’azienda ha iniziato ulteriori studi di Fase III per indicazioni terapeutiche quali il cancro al polmone e i tumori di testa e collo alla fine del 2017.

0.9%

Intercept Pharmaceuticals

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Intercept Pharmaceuticals

0.9%

Intercept Pharmaceuticals è un’azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di analoghi sintetici dell’acido biliare per la terapia delle epatopatie colestatiche. Questa classe di patologie comprende la steatosi epatica non alcolica (NAFLD) altamente prevalente e la steatoepatite non alcolica (NASH), nonché malattie orfane quali la cirrosi biliare primitiva (PBC) e la colangite sclerosante primitiva (PSC). Il prodotto di punta di Intercept è l’acido obeticolico (OCA), un innovativo agonista del recettore nucleare farnesoide X (FXR). OCA è stato approvato negli USA e in Europa nel 2016. Intercept ha altresì avviato uno studio pivotale per la steatoepatite non alcolica – NASH, una seconda indicazione terapeutica peraltro molto più interessante sotto il profilo commerciale. La pubblicazione dei risultati per questo studio è attesa nel corso del primo semestre del 2019. NASH presenta il potenziale per assumere proporzioni epidemiche nelle società occidentali ed emergenti nel corso dei prossimi anni; è previsto che entro il 2020 costituirà la principale causa di costosi trapianti di fegato e di cancro epatico. Poiché attualmente non è disponibile alcun farmaco approvato per questa patologia, sussiste una palese esigenza medica e farmacoeconomica non soddisfatta di nuove terapie. OCA di Intercept è il farmaco in fase di sviluppo più avanzata per la terapia della NASH, nonché il primo a evidenziare un effetto antifibrotico nel fegato.

1.2%

Intra-Cellular Therapies

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Intra-Cellular Therapies

1.2%

Intra-Cellular Therapies è un’azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie per patologie a carico del sistema nervoso centrale. Il suo prodotto di punta candidato all’approvazione e di proprietà esclusiva è ITI-007 (o Lumateperone), un antagonista del recettore 5-HT2A della serotonina che modula altresì i trasportatori della dopamina e della serotonina, il quale ha recentemente ultimato due studi clinici di Fase III per il trattamento della schizofrenia. Lumateperone potrebbe evidenziare un profilo altamente differenziato rispetto ad altri antipsicotici in virtù della sua capacità di modulare simultaneamente pathway multipli dei neurotrasmettitori. Tale efficacia è stata dimostrata nel primo studio pivotale di Fase III dell’azienda, il quale ha evidenziato una solida efficacia e una sicurezza pari al placebo. Tollerabilità e compliance nelle attuali terapie per la schizofrenia sono fattori impegnativi a causa di un’ampia gamma di effetti collaterali a livello motorio e metabolico, verso i quali Lumateperone ha evidenziato le proprie caratteristiche di differenziazione. Intra-Cellular sta inoltre valutando Lumateperone in due studi di Fase III per il trattamento della depressione bipolare, la cui conclusione è attesa nel corso del secondo semestre 2018. I risultati di un altro studio pivotale per la terapia dell’agitazione nei pazienti affetti da demenza, ivi incluso il morbo di Alzheimer, saranno invece diffusi entro la fine del 2018. La società ha anche un inibitore PDE, ITI-214, in studi di Fase I al fine di valutarne l’efficacia nel morbo di Parkinson e in altre indicazioni terapeutiche.

9.8%

Ionis Pharmaceuticals

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Ionis Pharmaceuticals

9.8%

Ionis Pharmaceuticals è l’azienda leader nell’ambito dell’antisense, con oltre 30 principi attivi in fase di sviluppo che utilizzano questa tecnologia, la quale consente il controllo della produzione di proteine a livello genetico. La nostra attenzione e la nostra strategia di investimento sono infatti focalizzate sulla sua piattaforma tecnologica, che nel 2017 ha conseguito progressi significativi grazie a prodotti sia proprietari che sviluppati in partnership per il trattamento di numerose patologie gravi. Spinraza (in collaborazione con Biogen) è stato approvato a fine 2016 a seguito dell’esito positivo di due studi di Fase III nell’atrofia muscolare spinale e ha registrato una solida commercializzazione nel 2017. Inotersen, specifico per la polineuropatia amiloide familiare, ha prodotto dati positivi di Fase III, con conseguente presentazione di una richiesta di approvazione negli USA e nell’UE. Inoltre Akcea, controllata integralmente da Ionis, ha completato con successo la propria IPO e ha avviato la procedura di omologazione di Volanesorsen negli USA e in Europa per la sindrome da chilomicronemia familiare. In prospettiva futura, la nostra attenzione è focalizzata sulle tecnologie di nuova generazione dell’ azienda, quali 2.5 e LICA. Ionis si riconferma pertanto come un investimento importante e realmente innovativo all’interno del nostro portafoglio.

1.7%

Macrogenics

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Macrogenics

1.7%

Macrogenics detiene un portafoglio con vari composti in fase di sviluppo clinico, generati grazie alla tecnologia proprietaria di ottimizzazione del Fc. Quest’ultima consente contemporaneamente di ridurre/incrementare il legame con i recettori FcyRs attivatori/inibitori, accrescendo così in misura sensibile la citotossicità cellulo-mediata anticorpo-dipendente (ADCC) e di conseguenza la relativa piattaforma DART (dualaffinity re-targeting). L’azienda ritiene che tale piattaforma abbia superato le sfide imputabili all’instabilità dei composti e alle brevi emivite incontrate da altri anticorpi a duplice specificità (dual-specific) grazie all’incorporazione di legami disolfuro covalenti e sequenze di amminoacidi particolari che consentono l’accoppiamento efficiente delle catene della molecola DART. Ciò si traduce in una struttura che si contraddistingue per una migliore realizzabilità sul piano produttivo e una migliore stabilità strutturale a lungo termine, nonché per la capacità di personalizzazione delle emivite delle molecole DART in funzione delle esigenze cliniche. I dati degli studi clinici su molteplici prodotti, tra cui l’agente immuno-oncologico MGA271, sono attesi nel corso del 2018.

1.8%

Moderna Therapeutics

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Moderna Therapeutics

1.8%

Moderna Therapeutics è una società biotecnologica non quotata con sede a Boston, all’avanguardia nello sviluppo di una nuova classe di farmaci basati su RNA messaggero. Dalla sua fondazione, Moderna è stata in grado di raccogliere finanziamenti per oltre USD 2.5 miliardi da investitori e partner. Una parte considerevole di tale capitale è stata investita in una piattaforma tecnologica mRNA oggi leader di mercato, utilizzata per portare in tempi rapidi i farmaci candidati all’approvazione nella fase di sviluppo clinico su un ampio fronte di applicazioni terapeutiche e profilattiche. La pipeline comprende attualmente 19 candidati in via di sviluppo, di cui 10 in fase clinica, per vaccini e terapie basati su mRNA in vari ambiti terapeutici. I programmi che a nostro parere sono di rilevanza fondamentale e che diffonderanno i relativi dati clinici nel corso dei prossimi anni comprendono rare patologie a carico del fegato (acidemia metilmalonica (MMA) e acidemia propionica (PPA)), vaccini proprietari per infezioni congenite da citomegalovirus (CMV), metapneumovirus umano (hMPV) e virus parainfluenzale di tipo 3 (PIV3), il cocktail di citochine OX40L+IL23+IL36 gamma somministrato con iniezione intratumorale, nonché un vaccino personalizzato contro il cancro. Sono inoltre attesi dati iniziali di Fase II per il fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF) durante gli interventi chirurgici di bypass aortocoronarico (CABG). 

1.9%

Myovant Sciences

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Myovant Sciences

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Myovant è una società biofarmaceutica le cui attività sono incentrate sull’endocrinologia nella salute femminile e maschile. Il suo candidato di punta, Relugolix, è un antagonista dell’ormone GnRH ad assunzione orale attualmente in Fase III, in corso di sviluppo per tre indicazioni terapeutiche (endometriosi, fibroma uterino e cancro della prostata in stadio avanzato). L’endometriosi è una patologia in cui parte dell’endometrio cresce al di fuori dell’utero e può essere accompagnata da dolore acuto, dispareunia e sanguinamento. I fibromi uterini sono una condizione medica che può comportare mestruazioni dolorose e sanguinamento eccessivo, con potenziale asportazione chirurgica dell’utero. Il cancro prostatico in stadio avanzato è un tumore della prostata che continua a proliferare nonostante la castrazione e/o la radioterapia. Il partner di Myovant, Takeda, ha annunciato dati positivi per due studi di Fase III nella terapia del fibroma uterino nelle donne giapponesi, a ulteriore riprova del meccanismo di efficacia di Relugolix. Prevediamo che i dati di tutti i tre studi di Fase III saranno pubblicati negli USA nel 2019. Myovant detiene i diritti mondiali sul farmaco (Asia esclusa).

7.3%

Neurocrine Biosciences

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Neurocrine Biosciences

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Neurocrine è una società biofarmaceutica le cui attività sono incentrate sulla salute della donna e sulle patologie legate al sistema nervoso centrale (SNC). Il suo candidato di punta Elagolix è un antagonista dell’ormone GnRH ad assunzione orale, in corso di sviluppo per due indicazioni terapeutiche (endometriosi e fibroma uterino). L’endometriosi è una patologia in cui parte dell’endometrio cresce al di fuori dell’utero e può essere accompagnata da dolore acuto, dispareunia e sanguinamento. I fibromi uterini sono una condizione potenzialmente caratterizzata da mestruazioni dolorose e sanguinamento eccessivo e possono portare all’asportazione chirurgica dell’utero. AbbVie, partner di Neurocrine, ha presentato una domanda di approvazione per il trattamento dell’endometriosi. AbbVie sta inoltre conducendo un programma di Fase III nei fibromi uterini, i cui dati sono attesi per l’inizio del 2018. A metà 2017 Neurocrine ha ottenuto l’approvazione per Ingressa (Valbenazine) per la discinesia tardiva e ha già effettuato il lancio del prodotto negli USA. L’azienda ha inoltre intrapreso uno studio di Fase II di escalation del dosaggio nella sindrome di Tourette in età pediatrica, i cui dati sono attesi nel 2018.

0.5%

Novavax

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Novavax

0.5%

Novavax è un’azienda specializzata nello sviluppo di vaccini innovativi. Il programma in fase più avanzata è un vaccino per la prevenzione delle infezioni da virus respiratorio sinciziale (RSV) nei neonati e negli anziani. L’RSV è un’infezione a carico delle vie respiratorie che nelle suddette categorie di pazienti e nelle persone con sistema immunitario depresso può avere conseguenze fatali. In uno studio di Fase II in una platea di anziani, Novavax ha evidenziato che il suo vaccino riduce del 44% le infezioni sintomatiche e di oltre il 60% le infezioni gravi da RSV. Nel 2016 l’azienda ha tuttavia annunciato che lo studio di Fase III condotto su pazienti anziani ha avuto un esito negativo a causa di un tasso di eventi molto inferiore alle attese. Nello studio di Fase II nelle donne in gravidanza, Novavax ha dimostrato che gli anticorpi vengono trasmessi con efficacia dalla madre al feto. Un apposito studio di Fase III è stato avviato in un’ulteriore platea di donne in gravidanza e i primi dati sono attesi nel secondo semestre del 2018. Nella propria pipeline, Novavax ha inoltre vaccini per l’influenza stagionale, l’ebola e l’influenza pandemica.

3.6%

Novo Nordisk

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Novo Nordisk

3.6%

Novo Nordisk è un’azienda leader sul mercato globale del diabete. Ozempic (semaglutide SQ), l’analogo della GLP-1 ad assunzione monosettimanale di Novo approvato negli USA a dicembre 2017 per il diabete di tipo 2, è destinato a imporsi come un primario fattore di crescita per l’azienda. Indicazioni terapeutiche ben definite e dati di livello superiore dovrebbero conferire al farmaco un profilo competitivo. Prevediamo inoltre che il preparato semaglutide ad assunzione orale sia destinato ad acquisire una maggiore visibilità, in vista dei primi dati di Fase III attesi per il 2018. In caso di esito positivo, il composto sarebbe il farmaco antidiabetico ad assunzione orale più efficace mai approvato. Il lancio di Tresiba ha evidenziato un buon andamento e dovrebbe contribuire alla penetrazione di Novo Nordisk nel mercato dell’insulina moderna. Victoza (GLP-1 subcutaneo ad assunzione giornaliera) continua a crescere. Nel 2016 Novo ha rivisto al ribasso le proprie aspettative di crescita a lungo termine in quanto l’intero mercato dell’insulina negli USA è esposto a condizioni avverse sul versante dei prezzi, e tali fattori trovano ora espressione nelle stime attuali.

0.4%

Probiodrug

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Probiodrug

0.4%

Probiodrug è una società biotecnologica con sede in Germania che concentra le proprie attività sullo sviluppo di innovativi farmaci micromolecolari per il trattamento del morbo di Alzheimer (MA). L’azienda riveste una posizione di leadership nel campo dell’inibizione della glutaminil-ciclasi (GC). Il ruolo della GC nella terapia del MA e di altre patologie infiammatorie è stato individuato da Probiodrug, che ne possiede la protezione integrale della proprietà intellettuale (IP). Uno studio di Fase I ultimato sul composto di punta dell’azienda, PQ912, ha evidenziato un profilo di sicurezza ben delineato del farmaco a fronte di un’iniziale inibizione del target. Uno studio di Fase II nei pazienti con MA moderato ha recentemente dimostrato il coinvolgimento del target unitamente ad altri segnali di biomarker. Fondata nel 1997, la società ha svolto un ruolo pionieristico nel campo degli inibitori della DPP4 per il trattamento del diabete di tipo 2. Probiodrug ha ceduto le proprie attività per DPP4 a OSI Pharmaceuticals nel 2004. L’approccio scientifico pionieristico dell’azienda verso l’impiego delle GC per il MA presenta il potenziale per ottenere una terapia rivoluzionaria in questo ambito terapeutico, caratterizzato da un grande fabbisogno non soddisfatto.

0.4%

Prothena Corp.

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Prothena Corp.

0.4%

Prothena è un’azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie immunologiche basate su anticorpi. Il suo preparato di punta è NEOD001, attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase III per l’indicazione terapeutica dell’amiloidosi AL, una grave patologia caratterizzata da depositi di proteine a carico di diversi organi. NEOD001 è un anticorpo concepito per legare tali placche e rimuoverle dagli organi coinvolti. Il secondo programma di Prothena, che invece si trova in uno stadio di sviluppo clinico più precoce, è un anticorpo per la terapia del morbo di Parkinson. L’azienda è uno spinout di Elan Corporation e comprende una parte sostanziale dell’ex piattaforma di Drug Discovery della stessa Elan.

5.5%

Radius Health

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Radius Health

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Radius Health è un’azienda che concentra le proprie attività sulla salute della donna e sull’oncologia. Il suo principale prodotto candidato all’approvazione è Abaloparatide, un analogo sintetico della PTHrP umana somministrato per via sottocutanea. L’azione più rapida del farmaco e la riduzione della percentuale di fratture in distretti diversi dalla colonna vertebrale, quali l’anca e il polso, conferiscono ad Abaloparatide una differenziazione da Forteo e dovrebbero dunque consentirgli di conquistare significative quote di mercato. Radius ha ricevuto l’approvazione per questo farmaco a inizio 2017 e per il 2018 prevediamo una forte focalizzazione sull’accesso al mercato e sulla rimborsabilità. Soprattutto, Radius sta sviluppando una formulazione somministrabile tramite cerotto transdermico, la quale potrebbe migliorare notevolmente risultati ottenuti nelle donne con questa patologia. I dati della formulazione transdermica presentati nel 2016 hanno evidenziato un miglioramento significativo in termini di profilo e prevediamo l’avvio di uno studio pivotale nel 2018. L’azienda lavora inoltre su RAD1901, un degradatore selettivo del recettore degli estrogeni (SERD) in fase di sviluppo per l’indicazione terapeutica del carcinoma mammario positivo al recettore degli estrogeni. A seguito di un incontro con la FDA, un potenziale studio registrativo prenderà il via nel 2018.

2.5%

Regeneron Pharmaceuticals

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Regeneron Pharmaceuticals

2.5%

Regeneron è specializzata nello sviluppo di anticorpi monoclonali. Il successo del campione di incassi Eylea costituisce il motore primario di crescita per l’azienda. Riteniamo che il trend di crescita a breve termine sia destinato a proseguire anche nel 2018, in quanto Eylea sta trovando un più ampio impiego nell’indicazione della degenerazione maculare senile umida e si espande nel segmento dell’edema maculare diabetico. Regeneron vanta una partnership con Bayer Healthcare per lo sviluppo, la commercializzazione e la vendita di Eylea al di fuori degli Stati Uniti e con Sanofi, assieme alla quale ha finora commercializzato tre prodotti e, soprattutto, con cui condivide un’ampia pipeline di attività che i due partner stanno sviluppando congiuntamente. Praluent, specifico per il trattamento dei livelli elevati di colesterolo, è omologato dalla FDA americana per la terapia dei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o con malattia cardiovascolare aterosclerotica clinica che necessitano di un’ulteriore riduzione dei livelli di colesterolo LDL. Kevzara e Dupixent sono stati di recente approvati rispettivamente per le indicazioni dell’artrite reumatoide e della dermatite atopica. Assieme a Teva e Mitsubishi Tanabe, l’azienda sta inoltre sviluppando Fasinumab. Regeneron ha inoltre in corso accordi di collaborazione con Intellia Therapeutics per portare avanti la tecnologia CRISPR/Cas di editing genetico.

4.2%

Sage Therapeutics

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Sage Therapeutics

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Sage Therapeutics è un’azienda biofarmaceutica con preparati già in fase di sviluppo clinico specializzata nello sviluppo di terapie per il trattamento di malattie rare del sistema nervoso centrale, per le quali utilizza una piattaforma proprietaria incentrata sul recettore GABA-A. Il programma di punta dell’azienda, brexanolone, si trova attualmente in Fase III di sviluppo come terapia endovenosa per la depressione post-parto (DPP). Brexanolone ha evidenziato un’efficacia rapida e duratura a fronte di un’eccellente tollerabilità, distinguendosi così da tutte le classi di farmaci attualmente utilizzati nel campo della depressione e dei disordini dell’umore. Di recente una versione successiva di brexanolone ad assunzione orale, SAGE-217, ha parimenti conseguito un esito clinico significativo in uno studio di Fase II nella terapia del disturbo depressivo maggiore (MDD), mentre la pubblicazione dei risultati per studio di Fase II nella DPP è attesa nel corso dell’anno. SAGE-217 è inoltre oggetto di indagine per le indicazioni del tremore essenziale e del morbo di Parkinson. Sage ha altresì un programma NMDA con il preparato SAGE-718, attualmente in Fase I e specifico per numerose indicazioni orfane in ambito neurologico.

2.4%

Tesaro

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Tesaro

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Tesaro è una società focalizzata sulle terapie nell’ambito oncologico. Il primo prodotto commercializzato di Tesaro è Rolapitant, un antagonista del recettore della neurochinina- 1 (NK-1) che nel 2014 ha completato studi di Fase III per la prevenzione di nausea e vomito indotti da chemioterapia (NVIC). I risultati dei test clinici condotti sul preparato hanno dato esito positivo, con conseguente approvazione negli USA a settembre 2015. Niraparib è un inibitore della PARP che nei test iniziali aveva evidenziato un’efficacia promettente nel trattamento delle pazienti affette da carcinoma alle ovaie e al seno con mutazione dei geni BRCA+. Nel 2016 l’azienda ha annunciato risultati estremamente positivi per uno studio di Fase III nel carcinoma ovarico platino-sensibile, e la relativa approvazione per un ampio ventaglio di indicazioni terapeutiche è stata concessa nel 2017. Sono inoltre in corso studi multipli aggiuntivi volti ad ampliare il potenziale di Niraparib nel cancro ovarico e in altre forme tumorali, e alcuni dati saranno disponibili già nel 2018. Nel frattempo Tesaro ha acquisito in licenza numerosi preparati che le hanno consentito di accedere al comparto immuno-oncologico; gli studi clinici per i composti specifici per la proteina PD1 e le cellule TIM-3 e LAG-3 stanno facendo registrare progressi e dovrebbero fornire i primi risultati nel 2018.

6.3%

Vertex Pharmaceuticals

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Vertex Pharmaceuticals

6.3%

Vertex concentra le proprie attività di ricerca e sviluppo nell’ambito del trattamento della fibrosi cistica. Il potenziatore Kalydeco della proteina CFTR è stato lanciato sul mercato nel corso del 2012 sia negli USA che in Europa per un sottogruppo di pazienti con fibrosi cistica. Sebbene l’opportunità di mercato iniziale sia limitata a circa il 5% della popolazione di pazienti, riteniamo che le vendite potrebbero superare la soglia di USD 1.0 miliardo con l’inclusione nel portafoglio di indicazioni terapeutiche anche di altri piccoli gruppi di pazienti. I risultati positivi pubblicati a giugno 2014 per gli studi di Fase III condotti sulla combinazione di Kalydeco e VX-809 hanno consentito a Vertex di iniziare nel 2015 a rivolgersi negli USA e in Europa a circa il 45% dei pazienti omozigoti per la forma più comune di mutazione. Con l’inclusione di questa indicazione terapeutica, prevediamo che le vendite di Kalydeco e della combinazione Kalydeco/VX-809 si attesteranno attorno a USD 4.0 miliardi. L’azienda sta inoltre mettendo a punto dei correttori che possono essere a loro volta combinati con Kalydeco e VX-661, un correttore di prima generazione con un profilo migliorato rispetto a VX-809, al fine di soddisfare i restanti pazienti eterozigoti per la mutazione. I dati relativi agli studi di Fase II annunciati nel 2017 sono stati estremamente positivi e prevediamo che test di Fase III saranno avviati nel primo semestre 2018, con successiva approvazione entro il 2020.

1.0%

Voyager Therapeutics

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Voyager Therapeutics

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Voyager è una società biotecnologica con preparati in fase clinica, specializzata nello sviluppo di innovative terapie genetiche mirate per le patologie del sistema nervoso centrale (SNC). Il preparato di punta dell’azienda, VY-AADC, è una terapia genica basata su virus adeno-associati (AAV) finalizzata a migliorare l’espressione dell’enzima responsabile per la conversione della levodopa in dopamina (AADC, decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici) nel cervello dei pazienti con morbo di Parkinson in stadio avanzato. VY-AADC si trova attualmente in Fase Ib, con l’inizio di studi pivotali in programma per il 2018. L’azienda sta inoltre sviluppando altri vettori AAV che perseguono un ampio ventaglio di effetti, quali il miglioramento dell’espressione di un gene chiave nell’atassia di Friedreich, la veicolazione di anticorpi monoclonali o il silenziamento/ la soppressione di geni attraverso l’impiego di veicolazione microRNA in malattie come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) familiare monogenica SOD1 e la malattia di Huntington. Il motore di scoperta di Voyager ha generato programmi in cinque indicazioni per il sistema nervoso centrale e nei prossimi 18 a 24 mesi è previsto l’avvio di almeno tre altri programmi clinici.

0.9%

Wave Life Sciences

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Wave Life Sciences

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Wave è un’azienda leader nel segmento della stereochimica e pone la propria enfasi in via prioritaria sugli oligonucleotidi antisenso (ASO) e sul salto dell’esone (exon skipping). Semplificando, la stereochimica verte sulla struttura tridimensionale di una molecola e sul modo in cui ciò influenza le sue proprietà chimiche. Gli attuali ASO possono contenere da centinaia fino a centinaia di migliaia di enantiomeri (stereoisomeri), molti dei quali non solo non contribuiscono all’efficacia, ma possono essere anche causa di tossicità. Wave è in grado di ingegnerizzarne in modo specifico le molecole individuali (stereopure) affinché contengano le proprietà desiderate, in modo da accrescere l’efficacia e minimizzare la tossicità. Il prodotto di punta dell’azienda si trova attualmente in Fase I/II per la malattia di Huntington, concentrandosi su un punto di mutazione molto specifico per sopprimere la proteina mutante. La presentazione di dati a riguardo è attesa a inizio 2019. Il secondo programma di sviluppo di Wave ha recentemente iniziato la Fase I di sviluppo per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e agisce saltando l’esone 51. I dati iniziali sono previsti per il terzo trimestre 2018.

Tutti i commenti al 31 dicembre 2017 o dall'inizio del investimento.

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