Crispr Therapeutics
Key Facts per 30.06.2023
Sektor
Genomeditierung
Führender Produktkandidat
CTX-001
Hauptindikation
Sichelzellanämie, Beta-Thalassämie
Über die Firma
Crispr Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung transformativer, gentechnisch hergestellter Arzneimittel für schwere Krankheiten fokussiert. Hierbei setzt es seine Plattform Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9 für die Genomeditierung ein. Das Unternehmen wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in der Schweiz. Der Grossteil seiner F&E-Aktivitäten befindet sich jedoch in Massachusetts, USA. Die Technologie des Unternehmens ist programmierbar, um in Verbindung mit Erkrankungen Desoxyribonukleinsäure (DNA) aus Patientenzellen zu schneiden, zu editieren und zu korrigieren. Crispr Therapeutics drang unter den CRISPRUnternehmen als erstes in die Klinik vor, wobei es den Schwerpunkt auf Anwendungen ex vivo bei Hämoglobinopathien legte. Erste klinische Daten zur Behandlung von Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie deuten auf Potenzial für eine funktionale Heilung dieser Krankheiten hin. Crispr Therapeutics hat alle Rechte an seinen allogenen CARTProgrammen behalten und treibt vor allem die Entwicklung seiner Produktkandidaten voran, die auf CD19+, BCMA und CD70 abzielen. Im September 2022 gaben Vertex und Crispr die Einreichung von Zulassungsanträgen für ihr gemeinsames Programm zur Behandlung der Sichelzellenanämie und der Beta-Thalassämie bekannt.
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Disclaimer
Alle Kommentare per 31. Dezember 2022 oder Beginn des Investments.
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