Moderna è stata solo l’inizio
Per l’azione di Alnylam, azienda presente nel portafoglio di BB Biotech, si è trattato del maggior balzo del proprio corso dal debutto in borsa nel giugno 2004. Come reazione alla comunicazione di risultati clinici estremamente promettenti, la quotazione di mercato è infatti schizzata del 60% verso l’alto, toccando un nuovo record. Si tratta infatti di uno studio rilevante ai fini dell’autorizzazione per il principio attivo Patisiran, specifico per il trattamento dei pazienti con amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) affetti da cardiomiopatia. In questa malattia genetica rara, il deposito di proteine amiloidi ripiegate in modo anomalo causa danni irreparabili a carico di organi e tessuti, ad esempio a carico del cuore o del sistema nervoso. L’aspettativa di vita di un paziente al momento della diagnosi si colloca in media al di sotto dei cinque anni.
Dopo la presentazione dei dati dettagliati in occasione di un convegno specialistico in calendario a settembre, Alnylam prevede di depositare entro fine anno la domanda di omologazione per questa indicazione terapeutica.
L’euforia dei mercati finanziari è alimentata dall’aspettativa che Patisiran possa conseguire fatturati annui miliardari per tale indicazione. Il preparato è già approvato da quattro anni con il nome commerciale Onpattro per il trattamento dell’amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) con polineuropatia e nel 2021 ha generato per l’azienda un fatturato annuo di CHF 475 milioni. Mentre a livello mondiale le persone affette da polineuropatia ATTR sono circa 50 000, l’impiego di Onpattro come terapia per l’amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia potrebbe avere un bacino di 300 000 pazienti.
Raggiunta la svolta commerciale
All’interno del settore delle biotecnologie, attualmente Alnylam è ritenuta uno dei bersagli di acquisizione più promettenti e ambiti. L’azienda ha quattro prodotti omologati sul mercato ed entro il 2023 presenterà importanti dati per cinque prodotti candidati in fase di studio clinico, tra cui dati di Fase III per Fitusiran, sviluppato in collaborazione con il gruppo farmaceutico Sanofi per il trattamento dell’emofilia. Dal punto di vista di un potenziale acquirente, il maggiore valore aggiunto deriva dal ruolo di Alnylam come pioniera e azienda leader nel campo della cosiddetta tecnologia Small Interfering RNA (siRNA). Questo approccio terapeutico permette di utilizzare molecole di RNA a doppio filamento per inibire la funzione di proteine specifiche identificate come cause scatenanti di determinate malattie. In parole semplici, la funzionalità dell’RNA messaggero (mRNA), ovvero il precursore genetico che codifica una determinata proteina patogena, viene silenziata con efficacia in modo da evitare la produzione di tale proteina.
L’interferenza dell’RNA (RNAi) è un processo cellulare naturale di silenziamento genico e il siRNA ne costituisce un ambito parziale. Nella tecnologia antisenso vengono invece utilizzati acidi nucleici a singolo filamento a catena breve, i cosiddetti oligonucleotidi antisenso, per individuare e disattivare le proteine rilevanti ai fini dello sviluppo di una patologia. Tra i pionieri in questo ambito è annoverata l’azienda biotecnologica statunitense Ionis Pharma, che da anni costituisce una delle partecipazioni strategiche di BB Biotech. L’impiego del cosiddetto RNA messaggero (mRNA), invece, consente di produrre determinate proteine in modo mirato. La tecnologia mRNA ha conseguito la grande svolta commerciale con lo sviluppo dei vaccini anti-COVID-19 e la loro approvazione sul mercato in un arco temporale inferiore a un anno. Con questa tecnologia, il sistema immunitario viene allenato a individuare le proteine virali e attivare le misure di difesa del corpo stesso. I due preparati messi a punto da Moderna e Pfizer/BioNTech si sono affermati come vaccini di punta per il contenimento della pandemia da coronavirus.
La tecnologia RNA entra in una nuova fase
BB Biotech ha individuato già in una fase precoce il potenziale terapeutico della tecnologia RNA. Quattro aziende specializzate nel segmento RNA, tra cui le nostre posizioni strategiche Moderna e Ionis, costituiscono attualmente circa il 25% del nostro portafoglio di partecipazioni. Gli utili di corso anche a doppia cifra di queste società come riflesso della svolta conseguita da Alnylan hanno consentito anche all’azione di BB Biotech di mettere a segno un progresso del 10% nello stesso arco temporale. Oltre ad Alnylam, la nostra partecipazione Wave Life Sciences ha realizzato utili di corso del 50% grazie all’annuncio che il prossimo anno avranno inizio studi clinici per un principio attivo basato sulla procedura di editing del genoma.
In prospettiva futura, per i prossimi anni prevediamo per i farmaci basati su RNA il passaggio a una nuova fase di mercato. Il ventaglio di impieghi potrà essere allargato a malattie che colpiscono platee di pazienti più ampie, sempre a condizione che i successi finora conseguiti trovino una prosecuzione negli studi clinici di fase avanzata. In tale novero rientrano malattie cardiocircolatorie, disturbi del metabolismo, cancro o fibrosi a carico di organi. In caso di successo, i nuovi prodotti innovativi saranno destinati a conseguire fatturati miliardari.