Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals è una società biotecnologica specializzata nello sviluppo di farmaci che hanno come bersaglio l’RNA. La piattaforma tecnologica dell’azienda in ambito antisense rende possibile il controllo della produzione e della riduzione proteica a livello genetico. I farmaci antisense di Ionis sono concepiti per interagire esattamente con l’RNA, consentendo di mettere in campo terapie in grado di interrompere il processo patogenetico e di modificarne il corso. In collaborazione con i suoi partner, l’azienda ha già lanciato sul mercato tre farmaci e attualmente vanta oltre dieci preparati candidati all’omologazione nella fase medio-avanzata di sviluppo clinico. I tre farmaci approvati sono Spinraza (in collaborazione con Biogen) per l’indicazione terapeutica dell’atrofia muscolare spinale, Tegsedi per la polineuropatia causata da amiloidosi ereditaria da transtiretina e Waylivra per la sindrome da chilomicronemia familiare. Ionis ha un'ampia gamma di prodotti candidati in fase di sviluppo clinico.