Vertex Pharmaceuticals

Vertex è una società biotecnologica che concentra le proprie attività prevalentemente sulle terapie per la malattia genetica della fibrosi cistica, nonché per altre esigenze terapeutiche non soddisfatte. Fondata nel 1989, l’azienda ha sede principale a Cambridge, Massachusetts (Stati Uniti), con filiali operative in Europa, Australia e America Latina Vertex vanta un’ampia gamma di farmaci approvati per la terapia della causa sottostante della fibrosi cistica, una patologia genetica rara e potenzialmente mortale. Il novero dei suoi farmaci approvati comprende Kalydeco, Orkambi, Symdeko e Trikafta. Oltre al campo della fibrosi cistica, Vertex ha una pipeline di farmaci micromolecolari in fase sperimentale per altre gravi malattie per le quali è necessaria una profonda comprensione della biologia umana causale, tra cui il deficit di alfa-1-antitripsina, le nefropatie mediate da APOL1 e la terapia del dolore. L’azienda dispone inoltre di una pipeline sempre più gremita di terapie genetiche e cellulari per malattie quali anemia drepanocitica, beta talassemia, distrofia muscolare di Duchenne e diabete di tipo 1. Nel 2019 Vertex ha avviato una collaborazione strategica con Crispr, azienda specializzata nell’editing genico e parimenti. Le due aziende stanno sviluppando congiuntamente il preparato candidato all’omologazione CTX001, specifico per l’anemia drepanocitica e la beta talassemia.