Aree di investimento

Le terapie geniche perseguono l’obiettivo di conseguire una guarigione permanente dei pazienti invece di lenire soltanto il decorso della malattia. Concretamente, l’azione terapeutica è incentrata sulla rimozione di un difetto genetico di carattere ereditario. L’elemento di insorgenza della malattia consiste in un errore nelle informazioni genetiche che inibisce ad esempio il funzionamento di una determinata proteina. Le terapie sostitutive, tra l’altro mediante enzimi, correggono questa carenza.

Le malattie neurologiche comprendono un ampio spettro di disturbi delle funzioni cerebrali e del sistema nervoso periferico. In tale novero rientrano Alzheimer, Parkinson, depressione, emicrania o sclerosi multipla. Il processo di progressivo invecchiamento della popolazione mondiale pone i sistemi sanitari davanti a sfide crescenti, in quanto di pari passo con i costi dei farmaci aumenta anche la spesa per l’assistenza in regime di lungodegenza dei pazienti. Cresce quindi ancora di più il fabbisogno di nuove terapie in grado di influenzare l’andamento della malattia e non solo di attenuarne i sintomi.

L’intelligenza artificiale (IA) è un tema tutt’altro che nuovo, il cui sviluppo ha tuttavia subito un’accelerazione esponenziale nel corso degli ultimi dieci anni. I tool di analisi vocale (Siri) o testuale (Google Translate) sono soltanto alcuni esempi dei successi rivoluzionari già conseguiti grazie all’IA. A tale riguardo, un ruolo di primo piano è svolto sia dai cambiamenti dinamici in campo informatico, sia dalle innovazioni nell’ambito del machine learning. Un aspetto particolarmente interessante è costituito dalle applicazioni IA nel settore sanitario, ad esempio per l’individuazione e lo sviluppo di principi attivi.

Le terapie basate sull’RNA funzionano come un software biologico che blocca la produzione di proteine responsabili della malattia attraverso un meccanismo genetico di ricerca ed eliminazione. I principi attivi prendono di mira l’RNA, ossia la fabbrica endocellulare che fornisce istruzioni alle cellule umane per formare e assemblare le proteine.