Malattie neurologiche
Lo sviluppo di nuovi farmaci contro malattie come depressione, schizofrenia o Alzheimer richiede spesso delle serie di test clinici con ampie platee di pazienti. A causa degli elevati costi correlati, queste indicazioni costituiscono in prima battuta un ambito di pertinenza dei grandi gruppi farmaceutici e biotecnologici. Nel novero delle eccezioni a tale regola rientrano tre aziende presenti nel portafoglio di BB Biotech. Intra-Cellular Therapies sviluppa farmaci contro le malattie neurodegenerative e il suo primo prodotto lanciato sul mercato è Caplyta, approvato a dicembre 2019 negli Stati Uniti per il trattamento della schizofrenia acuta. Attualmente si trova in fase di omologazione un secondo farmaco, Lumateperone, specifico per la terapia della depressione bipolare e per i disturbi comportamentali che si verificano in relazione a stati di demenza come la malattia di Alzheimer. Biogen ha ottenuto nel 2021 l’omologazione per il farmaco anticorpale Aduhelm per il trattamento dell’Alzheimer. Questo principio attivo è il primo farmaco autorizzato negli ultimi 20 anni per tale indicazione terapeutica. Aduhelm riduce la formazione di placche di beta-amiloide nel cervello e nell’ambito di vari studi clinici ha evidenziato la capacità di rallentare la progressione dei disturbi cognitivi nei pazienti con Alzheimer in fase precoce. Sebbene l’approvazione sia avvenuta subordinatamente a varie condizioni, nei prossimi anni il fabbisogno medico immensamente elevato sospingerà lo sviluppo di nuove terapie contro questa malattia finora incurabile. Neurocrine Biosciences commercializza due prodotti: da un lato Ingrezza, specifico per la discinesia tardiva, ossia disturbi del movimento involontari e non controllabili dal paziente; dall’altro lato Ongentys, utilizzato per i disturbi del movimento nei pazienti affetti da malattia di Parkinson.
Nel futuro prossimo Neurocrine potrebbe ampliare il proprio portafoglio di prodotti con un farmaco contro un’ulteriore patologia neurologica, la malattia di Huntington. La condizione preliminare per tale svolta è costituita dall’ottenimento di dati clinici di Fase III convincenti per il preparato Valbenazine, specifico per questa malattia genetica neurodegenerativa con esito mortale, per la quale non esistono finora possibilità di cura valide. Sage Therapeutics potrebbe ampliare le opzioni terapeutiche per il proprio prodotto Zuranolone al co-trattamento di disturbi depressivi gravi in caso di esito positivo di studi rilevanti ai fini dell’omologazione. Il farmaco è finora approvato per la terapia della depressione post-parto.
Con il progressivo invecchiamento della popolazione mondiale, i disturbi neurologici sono destinati ad affermarsi come una sfida di portata planetaria sul piano medico ed economico. Secondo i rilevamenti attuali dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), in tutto il mondo soltanto le persone affette da demenza sono 55 milioni. La malattia di Alzheimer è diagnosticata in una quota di questi pazienti che sfiora il 70% e il numero delle nuove diagnosi aumenta di quasi 10 milioni all’anno. In considerazione dei costi di trattamento in rapido e costante aumento, appare urgentemente necessaria una strategia concreta per ridurre gli oneri finanziari correlati. Nei soli Stati Uniti, il mercato sanitario più grande a livello mondiale, circa un quarto della popolazione è interessata da malattie neurologiche, con costi di cura annuali superiori a USD 800 miliardi. A livello mondiale, circa il 15% di tutte le persone soffre di malattie neurologiche nel corso della propria vita. Risulta quindi particolarmente elevato il fabbisogno di terapie innovative in grado di arrivare alla fase di commercializzazione nel corso dei prossimi anni.
