Agios Pharmaceuticals

Agios Pharmaceuticals

Die zwei am weitesten fortgeschrittenen Onkologieprogramme von Agios Pharmaceuticals zielen auf Mutationen in den Isocitrat­Dehydrogenasen 1 und 2 (IDH1­ und IDH2­Enzymkomplexe) ab, die bei hämatologischen Malignomen und soliden Tumoren anzutreffen sind. Versuchsdaten zum IDH2­Inhibitor Idhifa (AG­221) konnten überzeugen. Mit Blick auf die hohe Ansprechrate und den genau definierten Patientenkreis, der von dem Wirkstoff profitierte, genehmigte die Zulassungsbehörde im August 2017 ein beschleunigtes Zulassungsverfahren. Wir schätzen das globale Marktpotenzial von Idhifa in akuter myeloischer Leukämie (AML) auf USD 750 Mio. Bristol­Myers/Celgene besitzt die weltweiten Rechte an Idhifa und Agios wird Meilensteinzahlungen und schätzungsweise 15% Lizenzgebühren auf den Umsatz erhalten. Daten zum IDH1­Inhi­bitor Tibsovo (AG­120) bei AML waren ebenfalls aussichtsreich und das Produkt wurde im Juli 2018 zugelassen. Studienergebnisse zu Tibsovo bei Cholangiokarzinom, einem seltenen soliden Tumor, waren positiv und die Marktzulassung in dieser Indikation wird bis zum Jahresende 2020 erwartet. Tibsovo wird auch weiterhin für die Behandlung von niedriggradigen Gliomen untersucht. Schliesslich entwickelt das Unternehmen noch AG­348, ein neues Präparat zur Behandlung des Pyruvatkinase­Mangels, für das überzeugende Daten zum Machbarkeitsnachweis vorgelegt wurden, und Phase­III­Daten werden voraussichtlich 2020 vorgelegt.