Akcea

Akcea

Akcea ist ein Spin­off von Ionis Pharmaceuticals und entwickelt Antisense­Wirkstoffe zur Behandlung seltener und ernsthafter Krankheiten. Sein führendes Produkt Tegsedi wurde Ende 2018 zur Behandlung von Patienten mit hereditärer Transthyretin­vermittelter Amyloidose, einer seltenen und ernsthaften Krankheit, auf den Markt gebracht. Akcea erhielt ein vollständiges Antwortschreiben (CRL) von der FDA für seinen Produktkandidaten Waylivra zur Behandlung von familiärem Chylomikronämie­Syndrom, einer seltenen Fettstoffwechselstörung, und bespricht das weitere Vorgehen mit der FDA. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über eine Pipeline von Lipidprodukten der nächsten Generation. Sie basieren auf der LICA­Technologie des Unternehmens, welche eine niedrigere Dosierung bei höherer Wirksamkeit ermöglicht. ANGPTL3­Lrx wird, in Zusammenarbeit mit Pfizer, im Rahmen einer Phase­II­Studie bei Hypertriglyceridämie getestet und auch bei Fettlebererkrankungen wie NAFLD. Akcea arbeitet an zwei LICA­Programmen, einem davon in Zusammenarbeit mit Novartis für verbreitete kardiovaskuläre Erkrankungen: APO(a)­Lrx. Das andere, APOCIII­Lrx, ist ein komplett firmeneigenes Programm von Akcea für Patienten mit erhöhten Risikofaktoren für kardiovaskuläre Erkrankungen. Ionis bleibt Mehrheitsaktionär von Akcea.