Akcea

Akcea

Akcea ist ein Spin-off von Ionis Pharmaceuticals und entwickelt Antisense-Wirkstoffe zur Behandlung seltener und schwerer Krankheiten. Sein führendes Produkt Tegsedi wurde Ende 2018 zur Behandlung von Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose, einer seltenen Krankheit, auf den Markt gebracht. Akcea erhielt ein vollständiges Antwortschreiben (CRL) von der FDA für seinen Produktkandidaten Waylivra zur Behandlung von familiärem Chylomikronämie-Syndrom, einer seltenen Fettstoffwechselstörung, und bespricht das weitere Vorgehen mit der FDA. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über eine Pipeline von Lipidprodukten der nächsten Generation. Sie basieren auf der LICA-Technologie des Unternehmens, die eine niedrigere Dosierung bei höherer Wirksamkeit ermöglicht. ANGPTL3-Lrx befindet sich in einer Studie der Phase I/II bei Patienten mit seltener Hyperlipidämie. Ausserdem wird untersucht, ob der Wirkstoff auch bei Fettleberentzündungen wie NAFLD und NASH zum Einsatz kommen könnte. Akcea arbeitet gemeinsam mit Novartis an zwei LICA-Programmen für verbreitete Krankheiten, nämlich APO(a)-Lrx und APOCIII-Lrx für Patienten mit erhöhtem kardiovaskulärem Risiko. Ionis bleibt Mehrheitsaktionär von Akcea.