Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals ist Marktführer auf dem Gebiet der RNA­Interferenz(RNAi)­Therapeutika. Dieser Therapieansatz ermöglicht die spezifische Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Das erste Produkt des Unternehmens auf dem Markt war Onpattro (Patisiran). Es wurde 2018 für die hATTR­Amyloidose mit Polyneuropathie zugelassen. Mit Givlaari (Givosiran) wurde 2019 ein weiteres RNAi­Therapeutikum für die Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie zugelassen.  Alnylam besitzt eine breit gefächerte Pipeline potenzieller Produkte, zu denen auch vier Programme zählen, die ein fortgeschrittenes klinisches Entwicklungsstadium erreicht haben oder zur Zulassung anstehen. Hierzu zählen auch Fitusiran, das einen völlig neuen Ansatz bei der Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen verfolgt, Lumasiran, das bei der primären Hyperoxalurie einen Durchbruch erzielte, und Vutrisiran, ein subkutan verabreichtes RNAi­Therapeutikum für die hATTR­Amyloidose, das das firmeneigene Applikationssystem Enhanced Stabilization Chemistry (ESC) GalNAc nutzt. Alnylam arbeitet weiterhin mit The Medicines Company (kürzlich von Novartis übernommen) zusammen, um Inclisiran voranzubringen, das die RNAi­Störung von PCSK9 zur Behandlung der Hypercholesterinämie untersucht und beispiellose Vorteile gegenüber anderen PCSK9­Antikörpertherapien bietet.