Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals ist marktführend im Gebiet der RNA-Interferenz-(RNAi-) Therapeutika. Dieser Therapieansatz ermöglicht die spezifische Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Das erste vermarktete Produkt ist Onpattro (Patisiran) zur Behandlung von Patienten mit TTR-Amyloidose, einer seltenen und schwerwiegenden Erkrankung, bei denen eine familiäre Amyloidneuropathie (FAP) diagnostiziert wurde. Onpattro wurde 2018 zugelassen. Nebst Onpattro besitzt Alnylam eine breit gefächerte Pipeline potenzieller Produkte, zu denen auch vier Programme zählen, die ein klinisches Entwicklungsstadium erreicht haben. Dazu zählen Fitusiran, das einen völlig neuen Ansatz bei der Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen verfolgt, Givosiran zur Behandlung von akuten hepatischen Porphyrien sowie Lumisiran, das eine Einstufung als «Breakthrough Therapy» für Patienten mit primärer Hyperoxalurie erhalten hat. Alnylam arbeitet weiterhin mit The Medicines Company zusammen, um Inclisiran in die Studien der Phase III zu bringen. Das Unternehmen untersucht die RNAi-Störung von PCSK9 zur Behandlung der Hypercholesterinämie. Bisher sprechen die Daten für eine viertel- oder möglicherweise halbjährliche subkutane Gabe, die offensichtlich Vorteile gegenüber anderen PCSK9-Antikörperbehandlungen hat.