Audentes Therapeutics

Audentes Therapeutics

Audentes ist ein auf klinischer Stufe aktiver Gentherapiespezialist mit Fokus auf seltene Krankheiten. Das Unternehmen verfügt über zwei Programme in der klinischen Entwicklungsphase und zudem über eigene GMP-zertifizierte, grosstechnische Fertigungskapazitäten. Der Leitwirkstoff AT132 befindet sich in der Phase-I/II-Studie zur Behandlung X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM). Der zweite Wirkstoff in der klinischen Entwicklung ist AT342, der gegenwärtig die Phase-I/II-Studie zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms (CN) durchläuft. Die Dosierung des Wirkstoffs muss jedoch erhöht werden, da erste Patientendaten bei niedrigster Dosierung nach einer Reduzierung des Endpunkts einen Rückgang zum Ausgangswert zeigten. Neben diesen zwei klinischen Produktkandidaten befinden sich zwei weitere Wirkstoffe in der vorklinischen Phase. Ausserdem arbeitet Audentes an der Entwicklung eines weiteren Wirkstoffs. In Anbetracht der bisher für seinen führenden Wirkstoff präsentierten Ergebnisse wird das Unternehmen den regulatorischen Zulassungspfad mit der FDA erörtern und die Daten vorlegen, die in unseren Augen bisher den Wirksamkeitsnachweis erbracht haben.