Crispr Therapeutics

Crispr Therapeutics

Crispr Therapeutics entwickelt hauptsächlich transformative, gentechnisch hergestellte Arzneimittel für schwere Krankheiten und setzt dabei seine Plattform Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9 für die Genomeditierung ein. CRISPR/Cas9 ist programmierbar, um in Verbindung mit Erkrankungen Desoxyribonukleinsäure (DNA) der Patientenzelle zu schneiden, editieren und korrigieren. Unter den CRISPR­Unternehmen nimmt Crispr Therapeutics eine Sonderstellung ein, da es als erstes Unternehmen (gegen Ende 2018) in die Klinik vorgedrungen ist und zunächst den Schwerpunkt auf Anwendungen ex vivo gelegt hat. CTX­001 befindet sich in Europa für die transfusionsabhängige Beta­Thalassämie und in den USA für die Sichelzellanämie in der klinischen Anwendung (Gewinnbeteiligung mit Vertex bei beiden Programmen). Es wurden aussichtsreiche Daten der ersten Patienten vorgestellt, die eine erfolgreiche Editierung, Transplantation und klinische Besserung belegen. Crispr Therapeutics hat alle Rechte für seine allogenen CAR­T­Programme be­halten. Es hat speziell CD19, BCMA und CD70 als initiale Ziele im Auge und ist Ende 2019 in die Klinik gekommen. Crispr verfolgt in Zusammenarbeit mit Vertex (DMD, DM­1, CF) zwei In­vivo­Programme, eines in Eigenregie über das ehemalige Bayer­Joint­Venture Casebia sowie eine Vereinbarung mit Viacyte über regenerative Arzneimittel zur Deimmunisierung eines synthetischen Pankreas mit Geneditierungstechnologie.