Crispr Therapeutics

Crispr Therapeutics

Crispr Therapeutics AG ist eine Beteiligungsgesellschaft, deren operatives Geschäft hauptsächlich in Boston, MA, stattfindet. Das Unternehmen entwickelt hauptsächlich transformative, gentechnische Arzneimittel für schwere Krankheiten und setzt dabei seine Plattform Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9 für die Genom-Editierung ein. CRISPR/Cas9 ist programmierbar, um in Verbindung mit Erkrankungen Desoxyribonukleinsäure (DNA) der Patientenzelle zu schneiden, editieren und korrigieren. Die Stelle, an der die Cas9-Molekülschere die zu bearbeitende DNA schneidet, wird durch die Führungs-Ribonukleinsäure (RNA) vorgegeben, die aus einer crRNA-Komponente und einer tracrRNA-Komponente besteht, die einzeln oder gemeinsam als einzelne Führungs-RNA vorhanden sind. Das Unternehmen hat Geschäftsbetriebe in London, dem Vereinigten Königreich sowie einen Forschungs- und Entwicklungsbetrieb in Cambridge (USA). Unter den CRISPR-Unternehmen nimmt CRISPR Therapeutics eine Sonderstellung ein, da es als erstes Unternehmen (gegen Ende 2018) in die Klinik vorgedrungen ist und den Schwerpunkt auf Anwendungen ex vivo legt. CTX-001 befindet sich in Europa für die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie und in den USA für die Sichelzellanämie in der klinischen Anwendung (Gewinnbeteiligung von VRTX bei beiden Programmen). CRISPR Therapeutics ist das einzige Gen-Editierungsunternehmen, das alle Rechte für seine allogenen CAR-T-Programme behalten hat. Es hat speziell CD19, BCMA und CD70 als initiale Ziele im Auge und kommt Anfang 2019 in die Klinik. Darüber hinaus wurde unter dem Namen Casebia ein Joint Venture mit Bayer mit dem Schwerpunkt auf In-vivo-Anwendungen gegründet (Bereitstellung von USD 300 Mio. durch Bayer) sowie ein Abkommen für regenerative Arzneimittel mit ViaCyte zur Entimmunisierung seiner künstlichen Bauchspeicheldrüse durch Gen-Editierung geschlossen.