Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals ist in der Antisense­Therapie führend und erforscht über  30 Wirkstoffkandidaten mit dieser Technik. Antisense ermöglicht die Steuerung der Protein bildung durch gentechnische Verfahren. Unser Hauptaugenmerk und unsere Investmentstrategie kreisen um die Technologieplattform, die erhebliche Fortschritte gemacht hat. Nach zwei positiven Phase­III­Studien wurde Spinraza (gemeinsam mit Biogen entwickelt) Ende 2016 für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie zuge­lassen und die Markteinführung in den letzten drei Jahren verlief sehr erfolgreich. Tegsedi (gemeinsam mit Akcea entwickelt) wurde 2018 zur Behandlung von Patienten mit durch hereditäre Transthyretin­vermittelte Amyloidose verursachter Polyneuropathie in den USA und Europa zugelassen. Nun liegt unser Fokus auf den Technologien der nächsten Generation wie zum Beispiel 2.5 und LICA. Somit stellt Ionis weiterhin eine wichtige Investition in unserem Portfolio dar.