Myokardia

Myokardia

Myokardia ist eines der wenigen Biotechunternehmen, das im Bereich der Herz-Kreislauf- Erkrankungen tätig ist. Schwerpunkt der Aktivitäten des Unternehmens ist die Behandlung erblicher Kardiomyopathien, eine Gruppe seltener, genetisch bedingter Erkrankungen des Herzens, die aus biomechanischen Defekten der Herzmuskelkontraktion resultieren. Am weitesten fortgeschritten ist die Entwicklung des Pipeline-Produkts Mavacamtem, ein allosterischer Hemmer der Beta-Moysin-Funktion des Herzens, dessen Einsatz zur Behandlung der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (oHCM oder HoCM) derzeit untersucht wird. Das Unternehmen legte Ergebnisse einer Machbarkeitsstudie vor, die nicht nur eine direkte Verbesserung der Biomarker (Reduktion der kardialen Kontraktilität und Verringerung der Obstruktion), sondern auch einen statistisch signifikanten und klinisch relevanten Anstieg der körperlichen Belastbarkeit und eine Besserung der Symptome zeigen. Mit den Ergebnissen einer einarmigen Phase-III-Studie zur Leistungsfähigkeit und Symptomverbesserung wird 2020 gerechnet. Weitere Studien, deren Daten 2019 vorgelegt werden dürften, umfassen eine Machbarkeitsstudie für Mavacamtem zur Behandlung nicht-obstruktiver HCM und für den sich in der Entwicklungsphase befindlichen zweiten Wirkstoff (MYK-491 als Myosin-Aktivator in Zusammenarbeit mit Sanofi) zur Behandlung phänotypisch definierter Teilsegmente bei systolischem Herzversagen.