Myokardia

Myokardia

Myokardia ist eines der wenigen kleineren Biotechunternehmen, das Wirkstoffe zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen entwickelt. Schwerpunkt der Aktivitäten des Unternehmens ist die Behandlung erblicher Kardiomyopathien, eine Gruppe seltener, genetisch bedingter Erkrankungen des Herzens, die aus biomechanischen Defekten der Herzmuskelkontraktion resultieren. Am weitesten fortgeschritten ist die Entwicklung des Pipeline-Produkts MYK-461 (Mavacamtem), ein allosterischer Hemmer der Beta-Myosin-Funktion des Herzens, dessen Einsatz zur Behandlung der hypertrophischen, obstruktiven Kardiomyopathie (oHCM oder HoCM) gerade untersucht wird. Myokardia legte interessante Phase-II-Ergebnisse vor, die nicht nur eine direkte Verbesserung der Biomarker (Verringerung der Ejektionsfraktion um bis zu 15%, Reduzierung des LVOT-Gradienten um bis zu 90%) zeigen, sondern auch einen Anstieg der Leistungsfähigkeit um bis zu 17% und eine Verbesserung der Symptome (Verbesserung um durchschnittlich eine NYHA-Klasse) belegen. Mit den Ergebnissen einer einarmigen Phase-III-Studie zur Leistungsfähigkeit und Symptomverbesserung wird 2020 gerechnet. Ausserdem läuft eine Phase-II-Studie zu nicht-obstruktiver HCM, und für das 2. Halbjahr 2018 werden Daten einer Dosis-Eskalationsstudie erwartet, in denen der zweite Wirkstoff MYK-491 untersucht wird. Dieser wird zur Behandlung der dilatativen Kardiomyopathie (DCM) entwickelt.