Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics hat als nahezu alleiniger Entwickler von Geneditierungstechnologie auf der Basis von Zinkfinger­Nukleasen (ZFN) eine einzigartige Position inne. Nach anfänglichen Enttäuschungen von ZFN bei Anwendungen in vivo hat das Unternehmen mit ZFN 2.0 den Wiedereintritt in die Klinik für Ende 2020 vorangebracht. Das derzeit führende Produkt von Sangamo ist eine klassische Gentherapie der Hämophilie A (Phase III mit Pfizer begonnen), die auf der Rezepturerfahrung basiert, die das Unternehmen mit ZFN (AAV6­Capsid mit AAV2­Promotor/Genom) gewonnen hat. Es folgt ein komplett firmeneigenes klinisches Programm für Morbus Fabry.  Zu den weiteren Optionalitäten aus Partnerprojekten zählen Gemeinschaftsprojekte ex vivo mit Sanofi (Sichelzellkrankheit und Beta­Thalassämie) und mit Kite (allogene CAR­T), Genregulation ZFP ohne Nukleasen (Shire und Pfizer) sowie das komplett firmeneigene CAR­Treg­Programm Tx­200 bei Nierentransplantationen.