Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics hat als vorherrschender und nahezu alleiniger Halter und Entwickler von geistigem Eigentum der Genomchirurgie auf der Basis von Zinkfinger-Nukleasen (ZFN) eine besondere Position inne. Eine der wichtigsten Leistungen des neuen CEO im pharmakologischen Bereich war die mehrfache Verbesserung der Selektivität der ZFN-Plattform (100 x), wodurch fehlerhafte Schnitte unter die Nachweisgrenze gedrückt werden konnten. Auf dieser Grundlage konnte das Unternehmen die erste klinische genomchirurgische Studie in vivo durchführen (MPS II). Darüber hinaus verfolgt das Unternehmen über Formulierungsexpertise (erworben im Rahmen der ZNF) und geistiges Eigentum im Zusammenhang mit AAV2/6 (AAV6-Kapsid mit AAV2-Promotor/ Genom), klassische Ansätze der Gentherapie, beispielsweise bei Hämophilie A (laufende Phase I/II) oder Morbus Fabry (IND). Die erfolgreiche Entwicklung der ZFN-Plattform ist für Sangamo bei den ersten eigenen Projekten (MPS I, MPS II, Hämophilie B) und dem Einsatz dieser oder zukünftiger Generationen der ZFN bei weiteren, auf Leberalbumin gerichteten Anwendungen von entscheidender Bedeutung, wobei die Option auf Partnerprojekte (Hämophilie A mit Pfizer, Zusammenarbeit bei Ex-vivo-Projekten mit Bioverativ und Kite, Genregulierung-ZFP ohne Nukleasen mit Shire und Pfizer) erhalten bleibt.