Scholar Rock Holding

Scholar Rock Holding

Scholar Rock ist ein Biotechnologieunternehmen mit einer Plattform zur Regulierung der extrazellulären Aktivierung von Wachstumsfaktoren. Das Unternehmen glaubt, dass es die Off-Target-Toxizitäten verhindern kann, mit denen dieser Bereich schon immer zu kämpfen hatte, indem es die Aktivierung der Proform und der latenten Form der Wachstumsfaktoren anstelle des bereits aktivierten/reifen Faktors (wegen des sehr hohen Ähnlichkeitsgrades von Aminosäuresequenzen in den aktiven Zentren der TGF-beta-Superfamilie) mit Hilfe von Antikörpern blockiert. Sein führendes Produkt, SRK-015, ist ein monoklonaler Antikörper gegen proMyostatin und latentes Myostatin – er soll die Myostatinaktivierung verhindern und dadurch Muskelaufbau und -funktion fördern. Als erste Indikation für SRK-015 strebt Scholar Rock die manifestierte spinale Muskelatrophie (Typ 2 und 3) in Kombination mit Spinraza und anderen Therapeutika an, da dessen Mechanismus komplementär und nicht kompetitiv wirkt. Vorläufige Phase-II-Daten der Machbarkeitsstudie werden für das 2. Halbjahr 2019 erwartet. Scholar Rock plant für 2019 zudem die Ankündigung einer zweiten Indikation im Bereich Muskelatrophie für das Medikament. Darüber hinaus wird die Technologieplattform von Scholar Rock auf TGF-beta in der Immunonkologie und bei Fibrose fokussiert. Die Entwicklung von Therapien zur Behandlung von Fibrose erfolgt in Partnerschaft mit Gilead.