Scholar Rock Holding

Scholar Rock Holding

Scholar Rock ist ein Biotechnologieunternehmen mit einer Plattform zur Regulierung der extrazellulären Aktivierung von Wachstumsfaktoren. Das Unternehmen glaubt, dass es die Off­Target­Toxizitäten verhindern kann, mit denen dieser Bereich schon immer zu kämpfen hatte, indem es die Aktivierung der Proform und der latenten Form der Wachstumsfaktoren anstelle des bereits aktivierten/reifen Faktors (wegen des sehr hohen Ähnlichkeitsgrades von Aminosäuresequenzen in den aktiven Zentren der TGF­beta­Superfamilie) mit Hilfe von Antikörpern blockiert. Sein führendes Produkt, SRK­015, ist ein monoklonaler Antikörper gegen Pro­Myostatin und latentes Myostatin – er soll die Myostatinaktivierung verhindern und dadurch Muskelaufbau und ­funktion fördern. Als erste Indikation für SRK­015 strebt Scholar Rock die manifestierte spinale Muskel­atrophie (Typ 2 und 3) in Kombination mit Spinraza und anderen Therapeutika an, da dessen Mechanismus komplementär und nicht kompetitiv wirkt. Vorläufige Phase­II­Daten der Machbarkeitsstudie waren positiv und weitere Ergebnisse werden 2020 vor­gelegt. Darüber hinaus wird die Technologieplattform von Scholar Rock auf TGF­beta 1 in der Immunonkologie und bei Fibrose fokussiert. Die Entwicklung von Therapien zur Behandlung von Fibrose erfolgt in Partnerschaft mit Gilead. Die Studie im Bereich der Onkologie wird 2020 beginnen.