Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals

Schwerpunkt von Vertex Pharmaceuticals ist die zystische Fibrose. 2012 wurde der CFTR­Potentiator Kalydeco in den USA und in Europa für eine Untergruppe von Patien­ten mit zystischer Fibrose zugelassen. Trotz der anfänglichen Beschränkung des Marktpotenzials auf etwa 5% der Patientenzahlen sind wir der Meinung, dass der Umsatz durch die Einbeziehung weiterer kleiner Patientenpopulationen in den zugelassenen Indikationen USD 1.0 Mrd. erreichen könnte. Aufgrund der positiven Ergebnisse einer Phase­III­Studie mit der Kombination von Kalydeco und dem CFTR­Korrektor VX­809, die im Juni 2014 veröffentlicht wurden, kann mit Vertex die Behandlung von etwa 45% der Patienten, die in USA und Europa hinsichtlich der häufigsten Mutation homozygot sind, erfolgen. Mit dieser Ausweitung des Labels erwarten wir, dass die Umsätze von Kalydeco und der Kombination Kalydeco/VX­809 etwa USD 4.0 Mrd. erreichen dürften. Darüber hinaus hat das Unternehmen Korrektoren entwickelt, die in Kombination mit Kalydeco und VX­661 zur zielgerichteten Behandlung der übrigen Patienten ein­gesetzt werden können, die hinsichtlich der Mutation heterozygot sind. Daten aus Studien der Phase III waren positiv, und im Jahr 2019 wurde eine Dreifachkombination zugelassen, sodass das Marktpotenzial für die Produkte des Unternehmens gegen die zystische Fibrose (CF) auf über USD 10.0 Mrd. gestiegen ist.