Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics

Voyager ist ein klinisch tätiges Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuen zielgerichteten gentechnischen Therapien zur Behandlung von ZNS­Erkrankungen spezialisiert hat. Das führende Produkt, VY­AADC, ist in Zusammenarbeit mit Neurocrine entstanden. Es handelt sich um eine AAV­basierte Gentherapie, die darauf abzielt, im Gehirn von Parkinson­Patienten die Expression des Enzyms zu erhöhen, das für die Umwandlung von Levodopa in Dopamin verantwortlich ist (AADC, L­Aminosäure­Decarboxylase). Voyager rekrutiert gegenwärtig Patienten für eine Phase­II­Studie zu seinem Leitwirkstoff VY­AADC. Sie stellt die erste von zwei Sham­kontrollierten Studien für die Zulassung dar. 2020 soll eine Phase­III­Studie initiiert werden, die als zweite zulassungsrelevante Studie dienen soll. Das Unternehmen entwickelt darüber hinaus andere proprietäre AAV­Vektoren, die eine Steigerung der Expression eines Schlüsselgens bei Friedreich­Ataxie, die Bereitstellung monoklonaler Antikörper oder das Gen­Silencing beziehungsweise Gen­Knockdown unter Zuhilfe­nahme von MicroRNAs zum Ziel hat bei Krankheiten wie der familiären, monogenetisch vererbten ALS (SOD1) und der Huntington­Krankheit. Die Entwicklungsmaschinerie von Voyager hat Programme bei fünf ZNS­Indikationen generiert. Darüber hinaus hat das Unternehmen eine eigene, moderne Produktionsstätte zur Herstellung von AAV­Vektoren errichtet.