Unsere Beteiligungen

0.1%

Achillion Pharmaceuticals

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Achillion Pharmaceuticals

0.1%

Achillion entwickelt neuartige Komplement-Inhibitoren für Indikationen wie etwa die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH), C3-Glomerulopathie (C3G) und andere Krankheiten, bei denen Funktionsstörungen des alternativen Komplementwegs eine Rolle spielen. Der führende Wirkstoffkandidat ist ACH-4471. Dieser Faktor-D-Komplement- Inhibitor hat das Potenzial, zur oral verabreichbaren Alternative zu Alexions Blockbuster Soliris oder zum Medikament für Patienten mit keiner oder einer suboptimalen Ansprechrate auf Soliris zu avancieren. Daten einer anfänglichen Studie der Phase I/II bescheinigten die Aktivität des Wirkstoffs. Weitere Ergebnisse anhaltender Phase-IIVersuche sollten zur besseren Bestimmung seines Potenzials beitragen. Ausserdem entwickelt das Unternehmen ACH-5228, einen Faktor-D-Inhibitor der nächsten Generation, der Ende 2017 in die klinische Phase eingetreten ist.

4.3%

Agios Pharmaceuticals

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Agios Pharmaceuticals

4.3%

Die zwei am weitesten fortgeschrittenen Onkologieprogramme von Agios Pharmaceuticals

 

zielen auf Mutationen in den Isocitrat-Dehydrogenasen 1 und 2 (IDH1- und IDH2-Enzymkomplexe)

 

ab, die bei hämatologischen Malignomen und soliden Tumoren anzutreffen

 

sind. Versuchsdaten zum IDH2-Inhibitor Idhifa (AG-221) konnten überzeugen.

 

Mit Blick auf die hohe Ansprechrate und den genau definierten Patientenkreis, der von

 

dem Wirkstoff profitierte, genehmigte die Zulassungsbehörde im August 2017 ein beschleunigtes

 

Zulassungsverfahren. Wir schätzen das globale Marktpotenzial von Idhifa

 

in akuter myeloischer Leukämie (AML) auf USD 750 Mio. Celgene besitzt die weltweiten

 

Rechte an Idhifa und Agios wird Meilensteinzahlungen und schätzungsweise 15%

 

Lizenzgebühren auf den Umsatz erhalten. Daten zum IDH1-Inhibitor AG-120 bei AML

 

waren ebenfalls aussichtsreich, und der Zulassungsantrag wurde Ende 2017 eingereicht.

 

Die Ergebnisse zu AG-120 bei seltenen soliden Tumoren waren nicht so überzeugend

 

wie gehofft. Wir sehen für diese Indikationen trotz der kontinuierlichen Weiterentwicklung

 

wenig Umsatzpotenzial. Schliesslich entwickelt das Unternehmen noch

 

AG-348, ein neues Präparat zur Behandlung des Pyruvatkinase-Mangels, für das überzeugende

 

Daten zum Machbarkeitsnachweis vorgelegt wurden, so dass 2018 zulassungsrelevante

 

Studien beginnen müssten.

2.1%

Akcea Therapeutics

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Akcea Therapeutics

2.1%

Akcea ist ein Spin-off von Ionis Pharmaceuticals und entwickelt Antisense-Wirkstoffe

zur Behandlung seltener und ernsthafter Fettstoffwechselstörungen. Führendes Produkt

des Unternehmens ist Volanesorsen, das die klinischen Studien der Phase III als

Therapie beim familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) erfolgreich durchlaufen

hat. FCS ist eine seltene, kräftezehrende und durch sehr hohe Triglycerid-Werte geprägte

Krankheit. Akcea hat die Zulassung des Wirkstoffs beantragt und rechnet mit

der baldigen weltweiten Vermarktung des Produkts. Das Unternehmen verfügt darüber

hinaus über eine Pipeline von Lipidprodukten der nächsten Generation. Sie basieren

auf der LICA-Technologie des Unternehmens, die eine niedrigere Dosierung bei höherer

Wirksamkeit ermöglicht. ANGPTL3-Lrx befindet sich in einer Studie der Phase I/II

bei Patienten mit seltener Hyperlipidämie. Ausserdem wird untersucht, ob der Wirkstoff

auch bei Fettleberentzündungen wie etwa NAFLD und NASH zum Einsatz kommen

könnte. Akcea arbeitet gemeinsam mit Novartis an zwei LICA-Programmen für

verbreitete Krankheiten, nämlich APO(a)-Lrx und APOCIII-Lrx für Patienten mit

erhöhtem kardiovaskulärem Risiko. Ionis bleibt Mehrheitsaktionär von Akcea.

1.0%

Alder Biopharmaceuticals

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Alder Biopharmaceuticals

1.0%

Alder verfügt über eine differenzierte Plattform zur Entdeckung und Herstellung von

Antikörpern, die dem Design und der Auswahl von Antikörpern dient, die die Wirksamkeit

bei verschiedenen Anwendungsgebieten wie beispielsweise bei entzündlichen und

neurologischen Erkrankungen steigern können. Sein klinischer Kandidat Eptinezumab

ist ein Antikörper, der das Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP) hemmt, von dem

bekannt ist, dass es Migräneanfälle auslöst. Eptinezumab hat die klinische Prüfungsphase

III zur Prophylaxe von chronischer und häufiger episodischer Migräne vor kurzem

abgeschlossen. Die Daten waren hochsignifikant und sprachen in vielen Fällen für

eine schnelle, solide und anhaltende Wirksamkeit. Alder ist das einzige Unternehmen

mit einem Anti-CGRP-Präparat, das eine lang anhaltende intravenöse Formulierung

für die ambulante Verabreichung durch Neurologen entwickelt. Hierbei handelt es

sich um eine Infusion, die im Gegensatz zu monatlichen oder zweiwöchigen subkutanen

häuslichen Injektionen nur viermal jährlich gegeben werden könnte. Die Gesellschaft

rechnet bis Ende 2018 mit der Einreichung des Zulassungsantrags bei der FDA. Parallel

wird auch eine selbst zu verabreichende Form von Eptinezumab entwickelt, die alle

drei Monate gegeben wird, nebst zwei präklinischen Programmen, die voraussichtlich

in die klinische Entwicklung vorangetrieben werden.

4.7%

Alexion Pharmaceuticals

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Alexion Pharmaceuticals

4.7%

Alexion entwickelt Arzneimittel für seltene Krankheiten. Sein führendes Produkt Soliris

 

wurde 2007 in den USA und in Europa für die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

 

(PNH) zugelassen und wir erwarten in dieser Indikation einen Umsatz von etwa USD

 

2.0 Mrd. Das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS) ist eine weitere Indikation,

 

für die Soliris 2011 in den USA und in Europa zugelassen wurde. Hierdurch ergibt

 

sich ein zusätzliches Marktpotenzial von USD 2.0 Mrd. Weitere Indikationen wie Myasthenia

 

gravis und Neuromyelitis optica könnten mit zusätzlich USD 1.0 bis 2.0 Mrd.

 

zum Umsatz beitragen. Zur Aufrechterhaltung seiner dominanten Stellung treibt

 

Alexion die Entwicklung von ALXN-1210 voran. Ergebnisse einer Phase-III-Studie werden

 

im 1. Halbjahr 2018 erwartet. Im März 2015 hat das Unternehmen die Zulassung des

 

neuen Präparats Asfotase Alfa gegen Hypophosphatasie erhalten, dessen Umsatz die

 

Erwartungen bislang übertroffen hat. Darüber hinaus hat Alexion durch die Übernahme

 

von Synageva für USD 8.4 Mrd. im Mai 2015 Kanuma für die Behandlung des Mangels

 

an lysosomaler saurer Lipase (LAL) erhalten. Obwohl die Markteinführung schleppend

 

verlief, dürfte das Produkt allmählich mehr zum Umsatz beitragen.

3.1%

Alnylam Pharmaceuticals

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Alnylam Pharmaceuticals

3.1%

Alnylam Pharmaceuticals ist marktführend im Gebiet der RNA-Interferenz-(RNAi)-Therapeutika. Dieser Therapieansatz ermöglicht die spezifische Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Alnylam besitzt eine breit gefächerte Pipeline potenzieller Produkte, zu denen auch fünf Programme zählen, die ein klinisches Entwicklungsstadium erreicht haben. In der Pipeline am weitesten vorangeschritten ist Patisiran, das zur Zulassung bereits eingereicht wurde und auf die TTR-Amyloidose abzielt, wobei es sich um eine seltene und schwerwiegende Störung bei Patienten handelt, bei denen eine familiäre Amyloidneuropathie (FAP) diagnostiziert wurde. Weitere interessante Programme sind Fitusiran, das einen völlig neuen Ansatz bei der Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen verfolgt, sowie Givosiran zur Behandlung von akuten hepatischen Porphyrien. Beide RNAi-Therapeutika befinden sich in der klinischen Phase III. Alnylam arbeitet weiterhin mit The Medicines Company zusammen, um Inclisiran in die Studien der Phase III zu bringen. Das Unternehmen untersucht die RNAi-Störung von PCSK9 zur Behandlung der Hypercholesterinämie. Bisher sprechen die Daten für eine viertel- oder möglicherweise halbjährliche subkutane Gabe, die offensichtlich Vorteile gegenüber kürzlich zugelassenen PCSK9-Antikörperbehandlungen hat.

1.4%

Argenx

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Argenx

1.4%

 

 

Argenx ist ein klein kapitalisiertes und auf klinischer

 

Stufe arbeitendes belgisches Biotechnologie-Unternehmen, das mit Hilfe seiner

 

zahlreichen Antikörper-Plattformen gezielte Antikörpertherapien entwickelt. Die

 

Pipeline des Unternehmens umfasst eine Vielzahl an klinischen Produktkandidaten

 

in mittleren bis späten Entwicklungsphasen mit ARGX-113 als Leitwirkstoff.

 

Dieser Wirkstoff wird derzeit als potenzielles Präparat zur Behandlung von drei

 

IgG-mediierten Autoimmunkrankheiten klinischen Studien unterzogen. Mit der

 

Veröffentlichung bedeutender Versuchsdaten wird in den kommenden 12 Monaten

 

gerechnet. Darüber hinaus dürfte für ARGX-110, einen zweiten proprietären

 

Wirkstoffkandidaten des Unternehmens, 2018 eine klinische Machbarkeitsstudie

 

als Medikament bei akuter myeloischer Leukämie initiiert werden.

 

 

 

 

 

 

 

Eine solide Bilanz und ein erfahrenes Management runden das

 

Unternehmensprofil ab. Argenx gilt als Unternehmen mit zahlreichen

 

Antikörper-Plattformen, die auf neuartige klinische Behandlungspfade für

 

Indikationen mit hohem medizinischen Bedarf, geringer Konkurrenz und

 

jahrzehntelangem geringen Innovationserfolg abzielen.

 

 

6.8%

Celgene

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Celgene

6.8%

Celgene ist auf onkologische und entzündliche Erkrankungen spezialisiert und weist dank Produkten wie Revlimid, Pomalyst, Otezla und Psoriasis und der soliden Pipeline von Produkten im Frühstadium sehr starke Fundamentaldaten und positive Aussichten auf. Wir rechnen damit, dass die US-Umsätze von Revlimid durch die erhöhte Prävalenz, Verbreitung und Dauer der Behandlung weiterhin um über 15% pro Jahr wachsen werden. Durch die Übernahme von Receptos wurde die Entzündungs- und Immunologie-Franchise über Otezla hinaus durch den Zugang zu Ozanimod erweitert. Wir erwarten die Zulassung von Ozanimod zur Behandlung von multipler Sklerose 2018 und klinische Studien zu chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen laufen weiter. Wir rechnen in den kommenden zwei bis drei Jahren mit positiven Nachrichten von Celgene und seinen Partnerprodukten bei einer Reihe von neuartigen Krebskombinationstherapien und Behandlungsansätzen. Durch die kürzlich erworbenen Teilrechte an Durvalumab von AstraZeneca für hämatologische Malignome sowie die strategische Zusammenarbeit mit Juno und Bluebird bei der Entwicklung von T-Zell-basierten Therapien gegen Krebs und Autoimmunerkrankungen scheint Celgene sich jetzt rasch in Richtung Immunonkologie zu orientieren. Das Unternehmen tätigt weiterhin strategische Transaktionen, um seine Pipeline mit chancenreichen Produkten zu stärken.

0.3%

Cidara Therapeutics

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Cidara Therapeutics

0.3%

Cidara ist ein Biotechnologie-Unternehmen, das sich auf die Behandlung von schweren

und resistenten mikrobiellen Infektionen spezialisiert hat. Sein Hauptprodukt Rezafungin

(in einer Phase-II-Studie zur Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis)

stammt aus der Echinocandin-Klasse der Antimykotika, wird aber einmal

wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht, im Gegensatz zu den derzeit erhältlichen

Echinocandinen, die täglich gegeben werden müssen. Somit können Patienten

mit dem besten Antimykotikum ambulant behandelt werden, was sowohl für Patienten

als auch für das Gesundheitssystem von erheblichem Vorteil ist. Erste Daten der

Phase I haben ein robustes Sicherheitsprofil ergeben und die Möglichkeit der einmaligen

wöchentlichen Gabe bestätigt. Studienergebnisse dürften Anfang 2018 veröffentlicht

werden. Nach einer konstruktiven Sitzung mit der FDA wird 2018 eine kleinere

Phase-III-Studie als erwartet sowie eine Prophylaxestudie zur Knochenmarktransplantation

beginnen. Cidara ist zudem das einzige Unternehmen, das eine immuntherapeutische

Plattform für schwere Infektionen entwickelt.

3.7%

Esperion Therapeutics

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Esperion Therapeutics

3.7%

Esperion Therapeutics spezialisiert sich auf die Entwicklung von Behandlungen gegen

 

kardiometabolische Erkrankungen. ETC-1002 ist Esperions einziges klinisches Präparat.

 

Es hat mehrere klinische Studien durchlaufen und tritt jetzt in das komplette Programm

 

der Phase III ein. Das Hauptzielmolekül von ETC-1002 ist die ATP-Citrat-Lyase,

 

die in der Kette vor dem Angriffspunkt der Statine liegt und das LDL-Cholesterin letztendlich

 

durch Hochregulierung des LDL-Rezeptors senkt. Es hat sich gezeigt, dass ETC-

 

1002 als Monotherapie das LDL-Cholesterin um bis zu 30% und um bis zu 50% in Kombination

 

mit Ezetimib senkt. Im Gegensatz zu den kürzlich zugelassenen, subkutan zu

 

verabreichenden PCSK9-Antikörpern steht ETC-1002 als praktische und günstigere Lösung

 

zur einmaligen täglichen oralen Anwendung zur Verfügung. Bisher hat ETC-1002

 

keine signifikanten Sicherheitssignale wie beispielsweise die für Statine typische Myalgie

 

ausgelöst. Hauptmärkte für ETC-1002 sind die Gruppe mit Statin-Unverträglichkeit

 

sowie die Zusatzbehandlung bei Patienten, bei denen der LDL-Cholesterinspiegel

 

mit Statinen schlecht eingestellt ist. Phase-III-Daten zur Monotherapie und zum

 

Festdosis-Kombinationspräparat dürften während des 2. bis 4. Quartals 2018 vorgelegt

 

werden. Die Einreichung der Zulassungsanträge wird für Ende 2018 bzw. Anfang

 

2019 erwartet.

1.3%

Exelixis

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Exelixis

1.3%

Exelixis ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf Onkologie spezialisiert hat. Das Unternehmen verfügt über einen der wirkungsvollsten Tyrosinkinase-Hemmer (TKI) auf dem Markt. Cabozantinib ist für die Behandlung aller Stadien des Nierenzellkarzinoms (RCC, Nierenkrebs) zugelassen. Zudem wurde eine Phase-III-Studie für die Second-Line-Behandlung des Hepatozellulären Karzinoms (HCC, Leberkrebs) wegen eines Überlebensvorteils früh beendet, und wir erwarten, dass diese neue Indikation die Cabo-Franchise zusätzlich aufwerten wird. Cabo ist auch für das medulläre Schilddrüsenkarzinom zugelassen. Insbesondere wird das Medikament in verschiedenen Tumorsituationen mit immunonkologischen Wirkstoffen getestet, die einen zusätzlichen wesentlichen Beitrag leisten können. Exelixis hat zusammen mit Roche mit Cobimetinib einen zweiten TKI entwickelt, der für die Behandlung des metastasierten Melanoms zugelassen ist. Da Exelixis die Gewinnschwelle nun überschritten hat, befindet sich das Unternehmen an einem Punkt, an dem es aggressiver in die firmeneigene Medikamentenpipeline investieren kann, von der künftige Wertschöpfung erwartet wird.

0.6%

G1 Therapeutics

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G1 Therapeutics

0.6%

G1 Therapeutics ist ein in der klinischen Forschung tätiges Small-Cap-Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und die Entwicklung von Therapeutika für die Krebsbehandlung spezialisiert hat. Das Unternehmen arbeitet in klinischen Studien gerade an zwei unterschiedlichen selektiven Inhibitoren Cyclin-abhängiger Kinasen 4/6 (CDK4/6i), Trilaciclib und G1T38, die in Kombination mit verschiedenen Regimen beurteilt werden. Während Trilaciclib als erstes CDKi als knochenmarkschonender Wirkstoff eingesetzt werden könnte, ist G1T38 ein Fast Follower mit einem potenziellen individuellen PK/PD-Profil im Vergleich zu den anderen bisher zugelassenen Medikamenten dieser Klasse.

Die starken wissenschaftlichen Beweggründe, die verfügbaren klinischen Daten und die erwiesene Wirkungsweise der beiden Wirkstoffe stimmen uns zuversichtlich, dass die in den kommenden 12 Monaten bevorstehenden Ausleseverfahren für verschiedene Indikationen das klinische Profil der Wirkstoffe bestätigen werden.

3.9%

Gilead

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Gilead

3.9%

Gilead entwickelt hauptsächlich Arzneimittel gegen Infektionskrankheiten wie HIV,

 

Hepatitis B und Hepatitis C sowie gegen Krebs. Seine Produkte Viread, Truvada und

 

Atripla zählen heute zu den tragenden Säulen bei der Behandlung von HIV-Infektionen.

 

Kürzlich hat das Unternehmen Medikamente lanciert, die ein Ersatzpräparat

 

für Viread mit einem besseren langfristigen Sicherheitsprofil beinhalten. Auf diese

 

Weise soll der Führungsanspruch nach Ablauf des Patentschutzes für Viread gewahrt

 

bleiben. Mit Hepsera und Viread hat sich Gilead als wichtiger Player in der Behandlung

 

von Hepatitis B etabliert. Gilead hat Anfang 2012 Pharmasset übernommen, wodurch

 

es zum Marktführer auf dem Markt für Hepatitis C (HCV) geworden ist, der über USD

 

20 Mrd. wert ist. Die Umsätze seiner führenden Produkte (Sovaldi und Harvoni) haben

 

in den ersten neun Monaten des Jahres 2016 über USD 12 Mrd. erreicht. Dem folgte

 

jedoch ein rasanter Rückgang und wir erwarten für die kommenden Jahre vor allem

 

aufgrund von Preisgestaltung und Wettbewerb weitere Umsatzeinbussen. Um den

 

rückläufigen Umsatz seines HCV-Geschäfts zu kompensieren, hat Gilead im Oktober

 

2017 Kite Pharmaceuticals akquiriert, ein tonangebendes Unternehmen im Bereich

 

zellulärer Immuntherapien (CAR-T). Dessen führender Wirkstoff Yescarta wurde im Oktober

 

2017 zur Behandlung des grosszelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) zugelassen

 

und wir erwarten Labelerweiterungen für weitere hämatologische Indikationen.

3.8%

Halozyme Therapeutics

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Halozyme Therapeutics

3.8%

Halozyme Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Geschäftsmodell

zwei Plattformen beinhaltet. Die erste basiert auf Partnerschaften mit pharmazeutischen

Unternehmen, die mit dem Produkt rHuPH20 von Radius subkutane

Formulierungen von intravenösen Präparaten herstellen. Aus diesem Bereich erhält

das Unternehmen einen konstanten Zufluss von Lizenzgebühren. Zu den Partnerprodukten

zählen Blockbuster wie Avastin und Rituxan sowie neuere Produkte wie PCSK9

und Daratumumab. Bei der zweiten Plattform handelt es sich um PegPH20, das für die

Behandlung von Pankreaskarzinom und Lungenkarzinom getestet wird. Die Phase-IIIStudie

bei Pankreaskarzinom hat in der ersten Hälfte 2016 begonnen. Erste Daten zum

progressionsfreien Überleben (PFS) werden bis Ende 2018 erwartet. PegPH20 wird

auch in verschiedenen Kombinationstherapien getestet, so etwa mit Keytruda von

Merck bei NSCLC/GC und in Kombination mit Tecentriq von Roche bei unterschiedlichen

Tumoren.

6.7%

Incyte

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Incyte

6.7%

Der Schwerpunkt von Incyte liegt auf hämatologischen und entzündlichen Erkrankungen

 

sowie Krebs. Jakafi, ein oraler JAK-2-Hemmer, wurde 2011 bzw. 2014 zugelassen. Wir

 

schätzen das Marktpotenzial von Jakafi für Myelofibrose und Polyzythämia vera in den

 

USA und Europa auf mehr als USD 3 Mrd. Auch die Phase-III-Studien zu Graft-versus-

 

Host-Disease (GvHD) laufen weiter und könnten im Falle positiver Versuchsergebnisse

 

im Jahr 2018 einen zusätzlichen Umsatz von über USD 500 Mio. erzielen. Im November

 

2009 hat Novartis die ehemaligen US-Rechte an Jakafi lizenziert. Der JAK-2-Hemmer

 

Baracitinib der zweiten Generation hat 2015 in mehreren Phase-III-Studien für rheumatoide

 

Arthritis positive Ergebnisse gezeigt. Wir erwarten dessen Lancierung auf diesem

 

grossen Markt für 2019. Incyte wird dabei Lizenzgebühren von seinem Partner Eli

 

Lilly erhalten. Darüber hinaus sind weitere Fortschritte bei anderen Krebsmitteln in

 

der Pipeline wie dem IDO-Inhibitor Epacadostat zu verzeichnen. Es wurden vielversprechende

 

erste Ergebnisse der Kombination von Epacadostat und den PD1-Inhibitoren

 

Keytruda von Merck und Opdivo von Bristol-Myers bei mehreren Tumorarten veröffentlicht.

 

Daten einer Phase-III-Studie bei Melanom-Patienten sind im 1. Halbjahr 2018

 

fällig. Ende 2017 begann das Unternehmen mit Phase-III-Studien zu Indikationen wie

 

Lungen-, Kopf- und Halskrebs.

1.8%

Intercept Pharmaceuticals

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Intercept Pharmaceuticals

1.8%

Intercept Pharmaceuticals setzt den Schwerpunkt auf der Entwicklung von synthetischen

Gallensäure-Analoga zur Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen.

Dieses Indikationsgebiet umfasst hauptsächlich die nichtalkoholische Fettleber (NAFLD)

und die nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH) sowie seltene Krankheiten wie die

primäre biliäre Zirrhose (PBC) und die primär sklerosierende Cholangitis (PSC). Das

führende Produkt ist Obeticholsäure (OCA), ein erstklassiger Agonist des Farnesoid-XRezeptors

(FXR). OCA wurde 2016 in den USA und Europa zugelassen. Für eine zweite

und kommerziell wesentlich attraktivere Indikation hat Intercept eine Zulassungsstudie

für NASH begonnen. Ergebnisse dieser Studie werden im 1. Halbjahr 2019 erwartet.

NASH ist eine Erkrankung im Zusammenhang mit Adipositas und metabolischem Syndrom,

die in den kommenden Jahren in Gesellschaften der westlichen Länder und

Schwellenländer epidemische Ausmasse annehmen kann. Sie wird voraussichtlich im

Jahr 2020 die Hauptursache für teure Lebertransplantationen und Leberkrebs sein. Da

derzeit kein Medikament hierfür zugelassen ist, besteht ein eindeutiger medizinischer

und gesundheitsökonomischer Bedarf an neuen Behandlungen. OCA von Intercept ist

das am weitesten entwickelte Präparat gegen NASH und das erste Präparat, das eine

antifibrotische Wirkung in der Leber gezeigt hat.

1.2%

Intra-Cellular Therapies

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Intra-Cellular Therapies

1.2%

Intra-Cellular Therapies ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Behandlungen

 

für Störungen des zentralen Nervensystems entwickelt. Ein hundertprozentig eigener

 

Produktkandidat ist der 5-HT2A-Serotonin-Rezeptorantagonist ITI-007 oder Lumateperone,

 

der auch Dopamin- und Serotonin-Transporter moduliert und zwei Phase-IIIStudien

 

für die Behandlung der Schizophrenie abgeschlossen hat. Möglicherweise erweist

 

sich Lumateperone als völlig anders als andere Neuroleptika, da es gleichzeitig

 

mehrere Neurotransmitterpfade modulieren kann. Dies wurde in einer ersten Pivotalstudie

 

der Phase III nachgewiesen, die eine gute Wirksamkeit und eine mit Placebo

 

vergleichbare Sicherheit ergab. Verträglichkeit und Compliance von derzeitigen Behandlungen

 

der Schizophrenie sind aufgrund einer Reihe von motorischen und metabolischen

 

Nebenwirkungen problematisch. In diesen Bereichen hat sich Lumateperone

 

profilieren können. Darüber hinaus prüft Intra-Cellular Lumateperon zur Behandlung

 

der bipolaren Depression in zwei Phase-III-Studien, die voraussichtlich in der 2. Jahreshälfte

 

2018 abgeschlossen werden. Daten einer weiteren zulassungsrelevanten Phase-

 

III-Studie für die Behandlung von Unruhe bei Patienten mit Demenz (einschliesslich

 

der Alzheimer-Krankheit) werden bis Ende 2018 erwartet. Das Unternehmen prüft auch

 

einen PDE-Hemmer, ITI-214, in Phase-I-Studien als mögliche Therapie bei Parkinson

 

und anderen Krankheiten.

11.4%

Ionis Pharmaceuticals

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Ionis Pharmaceuticals

11.4%

Ionis Pharmaceuticals ist in der Antisense-Therapie führend und erforscht über

 

30 Wirkstoffandidaten mit dieser Technik. Antisense ermöglicht die Steuerung der

 

Proteinbildung durch gentechnische Verfahren. Unser Hauptaugenmerk und unsere

 

Investmentstrategie kreisen um die Technologieplattform, die 2016 sowohl bei gemeinschaftlich

 

entwickelten als auch bei firmeneigenen Präparaten für verschiedene

 

schwere Erkrankungen erhebliche Fortschritte gemacht hat. Nach zwei positiven

 

Phase-III-Studien wurde Spinraza Ende 2016 für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie

 

zugelassen. Ionis arbeitet hier zusammen mit Biogen Idec. 2017 gilt als Jahr

 

der Transformation mit den Ergebnissen von zwei wichtigen Phase-III- sowie mehreren

 

Phase-II-Studien und dem Eintritt weiterer Präparate in die klinischen Testphasen.

 

Wir gehen davon aus, dass die Wertentwicklung von Ionis erst begonnen hat und auf

 

absehbare Zeit rasch voranschreitet. Somit stellt Ionis weiterhin eine wichtige und

 

wirklich innovative Investition in unserem Portfolio dar.

1.6%

Macrogenics

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Macrogenics

1.6%

Macrogenics hat mehrere Präparate in der klinischen Entwicklungsphase, die mit Hilfe der firmeneigenen Fc-Optimierungstechnologie, die gleichzeitig die Bindung an inhibitorische/aktivierende FcyRs reduziert bzw. verbessert und auf diese Weise die antikörperabhängige zellvermittelte Toxizität (ADCC) drastisch verbessert, und der DARTPlattform (Dual-Affinity Re-Targeting) entwickelt wurden. Laut Unternehmen treten bei der DART-Plattform die Probleme der Konstruktinstabilität und die kurzen Halbwertszeiten anderer doppelt spezifischer Antikörper nicht auf, da firmeneigene kovalente Disulfidbrücken und spezielle Aminosäuresequenzen eingebaut werden, die eine effiziente paarweise Anordnung der Ketten des DART-Moleküls bewirken. Auf diese Weise entsteht eine Struktur mit besserer Herstellbarkeit, Langzeitstabilität der Struktur und einer Anpassungsmöglichkeit der Halbwertszeiten der DART an die klinischen Erfordernisse. Daten aus klinischen Studien mit mehreren Produkten, darunter MGA271 im Bereich der Krebsimmuntherapie, werden im Verlauf des Jahres 2018 erwartet.

1.8%

Moderna Therapeutics

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Moderna Therapeutics

1.8%

Moderna Therapeutics ist ein privates Biotechnologie-Unternehmen mit Sitz in Boston, das Pionierarbeit in der Entwicklung einer neuen aus Boten-RNA bestehenden Substanzklasse leistet. Seit seiner Gründung hat das Unternehmen finanzielle Mittel in Höhe von über USD 2.5 Mrd. von Investoren und Partnern eingesammelt. Ein beträchtlicher Teil dieses Kapitals wurde in die inzwischen führende mRNA-Technologie-Plattform investiert, um Entwicklungskandidaten im Bereich therapeutischer und prophylaktischer Anwendungen den schnellen Eintritt in die klinische Phase zu ermöglichen. Die Pipeline von Moderna umfasst mittlerweile 19 Entwicklungskandidaten. Davon durchlaufen 10 Kandidaten, die als mRNA-basierte Impfstoffe und Therapien zum Einsatz in verschiedenen Therapiebereichen eingesetzt werden sollen, klinische Versuche. Das Unternehmen wird in den kommenden Jahren klinische Daten zu wichtigen Programmen vorlegen. Dazu zählen unseres Erachtens das Programm zur Behandlung der seltenen Lebererkrankungen MMA und PPA, die firmeneigenen Impfstoffe bei angeborener CMV und HMPV+PIV3, der intratumoral injizierte Zytokin-Cocktail OX40L+IL23+IL36 Gamma, personalisierte Krebsimpfstoffe und frühe Phase-II-Daten zur VEGF-Therapie bei aortokoronaren Bypass-Operationen.

2.4%

Myovant Sciences

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Myovant Sciences

2.4%

Myovant ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf Endokrinologie bei

 

Frauen und Männern spezialisiert ist. Sein führender Kandidat ist der orale GnRH-

 

Antagonist Relugolix, der für die drei Indikationen Endometriose, Uterusmyome und

 

fortgeschrittener Prostatakrebs geprüft wird. Die Endometriose ist eine Erkrankung,

 

bei der ein Teil des Endometriums ausserhalb der Gebärmutter wächst, was zu starken

 

Schmerzen, schmerzhaftem Geschlechtsverkehr und Blutungen führt. Gebärmuttermyome

 

sind gutartige Geschwülste, die zu schmerzhaften Menstruationen und

 

starken Blutungen und, in schweren Fällen, zur chirurgischen Entfernung der Gebärmutter

 

führen können. Bei fortgeschrittenem Prostatakrebs wächst der Tumor trotz

 

Kastration und/oder Bestrahlung. Myovant-Partner Takeda meldete bereits für alle

 

drei Indikationen positive Phase-II-Daten und erwartet den Beginn von Phase-III-

 

Studien zu allen Indikationen im 1. Halbjahr 2017. Darüber hinaus geht Takeda davon

 

aus, in der zweiten Jahreshälfte 2017 Phase-III-Daten aus seinen japanischen Studien

 

zu Uterusmyomen veröffentlichen zu können. Myovant ist im Besitz der weltweiten

 

Rechte ausserhalb Asiens.

0.8%

Myokardia

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Myokardia

0.8%

Myokardia ist eines der wenigen kleineren Biotechunternehmen, das Wirkstoffe zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen entwickelt. Schwerpunkt der Aktivitäten des Unternehmens ist die Behandlung erblicher Kardiomyopathien, eine Gruppe seltener, genetisch bedingter Erkrankungen des Herzens, die aus biomechanischen Defekten der Herzmuskelkontraktion resultieren. Am weitesten fortgeschritten ist die Entwicklung des Pipeline-Produkts MYK-461 (Mavacamtem), ein allosterischer Hemmer der Beta-Myosin-Funktion des Herzens, dessen Einsatz zur Behandlung der hypertrophischen, obstruktiven Kardiomyopathie (oHCM oder HoCM) gerade untersucht wird. Myokardia legte interessante Phase-II-Ergebnisse vor, die nicht nur eine direkte Verbesserung der Biomarker (Verringerung der Ejektionsfraktion um bis zu 15%, Reduzierung des LVOT-Gradienten um bis zu 90%) zeigen, sondern auch einen Anstieg der Leistungsfähigkeit um bis zu 17% und eine Verbesserung der Symptome (Verbesserung um durchschnittlich eine NYHA-Klasse) belegen. Mit den Ergebnissen einer einarmigen Phase-III-Studie zur Leistungsfähigkeit und Symptomverbesserung wird 2020 gerechnet. Ausserdem läuft eine Phase-II-Studie zu nichtobstruktiver HCM, und für das 2. Halbjahr 2018 werden Daten einer Dosis-Eskalationsstudie erwartet, in denen der zweite Wirkstoff MYK-491 untersucht wird. Dieser wird zur Behandlung der dilatativen Kardiomyopathie (DCM) entwickelt.

1.3%

Nektar Therapeutics

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Nektar Therapeutics

1.3%

Nektar Therapeutics entwickelt vorwiegend neuartige Wirkstoffe zur Behandlung von onkologischen und Autoimmunerkrankungen und chronischen Schmerzen. Das wichtigste Pipeline-Produkt ist NKTR-214, ein CD122-Agonist zur Stimulation des körpereigenen Immunsystems im Kampf gegen die Krebserkrankung. NKTR-214 zielt darauf ab, das Wachstum von Populationen spezieller krebszerstörender T-Zellen (CD8+) und natürlicher Killerzellen (NK) im menschlichen Körper zu fördern. CD122, eine ß-Untereinheit des Interleukin-2-Rezeptors, ist ein wichtiger Signalrezeptor, der nachweislich die Proliferation dieser Effektor-T-Zellen steigert. In frühklinischen Versuchen führte die Behandlung mit NKTR-214 zu einer raschen Vermehrung dieser Zellen und zur Mobilisierung in der Mikroumgebung des Tumors. BB Biotech hat eine Position auf die Aktie aufgebaut, nachdem die auf der ASCO-Konferenz bekanntgegebenen unbefriedigenden aktualisierten Daten von der Börse anfangs auf Enttäuschung gestossen waren. Jetzt hofft das Unternehmen auf weitere Ergebnisse, die seiner Ansicht nach Aufschluss über den langfristigen Nutzen dieser vielversprechenden, neuartigen Behandlung geben werden.

9.9%

Neurocrine Biosciences

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Neurocrine Biosciences

9.9%

Neurocrine ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf Frauenkrankheiten

 

und Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) spezialisiert ist. Sein führender

 

Kandidat ist der orale GnRH-Antagonist Elagolix, der für die beiden Indikationen Endometriose

 

und Uterusmyome geprüft wird. Die Endometriose ist eine Erkrankung, bei

 

der ein Teil des Endometriums ausserhalb der Gebärmutter wächst, was zu starken

 

Schmerzen, schmerzhaftem Geschlechtsverkehr und Blutungen führt. Uterusmyome

 

ist eine Erkrankung, die zu schmerzhaften Menstruationen und starken Blutungen

 

und, in schweren Fällen, zur chirurgischen Entfernung der Gebärmutter führen kann.

 

Partner AbbVie hat bereits den Zulassungsantrag für Elagolix zur Behandlung von Endometriose

 

eingereicht. AbbVie führt darüber hinaus ein Phase-III-Studienprogramm

 

zu Elagolix bei Uterusmyomen durch. Ergebnisse werden Anfang 2018 erwartet.

 

Neurocrine hat Mitte 2017 die Zulassung für Ingressa (Valbenazine) bei Patienten mit

 

Spätdyskinesie erhalten und das Präparat in den USA lanciert. Darüber hinaus hat das

 

Unternehmen eine Phase-II-Dosis-Eskalationsstudie bei Kindern mit Tourette-Syndrom

 

begonnen, deren Daten für 2018 erwartet werden.

0.4%

Novavax

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Novavax

0.4%

Novavax ist ein Unternehmen, das auf die Entwicklung neuartiger Impfstoffe spezialisiert

 

ist. Das am weitesten fortgeschrittene Programm ist ein Impfstoff zur Prävention

 

von RSV-Infektionen bei Kleinkindern und älteren Menschen. Das Respiratorische Synzytial-

 

Virus (RSV) ist eine Infektion der Atemwege, die bei Kleinkindern, älteren Menschen

 

und Menschen mit geschwächtem Immunsystem unter Umständen lebensgefährlich

 

sein kann. Eine Phase-II-Studie bei älteren Menschen hat gezeigt, dass die

 

Impfung mit dem Wirkstoff symptomatische RSV-Infektionen um 44% und schwere

 

RSV-Infektionen um mehr als 60% verringert. 2016 erklärte das Unternehmen jedoch

 

die Phase-III-Studie bei älteren Menschen für gescheitert aufgrund einer deutlich geringeren

 

Ereignisrate als erwartet. Eine Phase-II-Studie hat ergeben, dass bei der Impfung

 

Schwangerer schützende Antikörper wirksam auf den Fötus übertragen werden.

 

Es wurde eine entsprechende Phase-III-Studie mit Schwangeren initiiert. Ergebnisse

 

werden im 2. Halbjahr 2018 erwartet. Die Pipeline von Novavax umfasst ausserdem jeweils

 

einen Impfstoff gegen saisonale Influenza, Ebola und pandemische Grippeerreger.

1.7%

Novo Nordisk

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Novo Nordisk

1.7%

Novo Nordisk ist führend im weltweiten Diabetesmarkt. Sein einmal wöchentlich subkutan

 

verabreichtes GLP-1-Analogon Ozempic (Semaglutid) wurde im Dezember 2017 in

 

den USA zur Behandlung von Typ-2-Diabetes zugelassen und dürfte zu einem bedeutenden

 

Wachstumstreiber für das Unternehmen avancieren. Ein Clean-Label-Status

 

und hervorragende Studienergebnisse sprechen für ein sehr starkes Wettbewerbsprofil.

 

Ausserdem nehmen wir an, dass die orale Formulierung von Semaglutid mehr Aufmerksamkeit

 

erregen wird, da 2018 erste Phase-III-Daten veröffentlicht werden. Im

 

Falle ihrer Zulassung wäre diese Version des Präparats das wirksamste je zugelassene

 

Antidiabetikum. Tresibas Lancierung verläuft erfolgreich und sollte die langfristige

 

Durchdringung des modernen Insulinmarktsegments durch Novo Nordisk vorantreiben.

 

Anhaltendes Wachstum verbucht das Unternehmen für Victoza, seinen

 

täglich subkutan verabreichbaren GLP-1. Novo Nordisk hat seine langfristigen

 

Wachstumserwartungen 2016 nach unten korrigiert, da der gesamte US-Insulinmarkt

 

in puncto Preisbildung Gegenwind verspürt, was sich mittlerweile in den aktuellen

 

Schätzungen widerspiegelt.

3.0%

Radius Health

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Radius Health

3.0%

Radius Health ist ein Unternehmen, das sich auf Frauengesundheit und Onkologie fokussiert.

 

Sein führender Produktkandidat ist das subkutan verabreichte Abaloparatid,

 

ein humanes PTHrP-Analogon. Abaloparatid unterscheidet sich von Eli Lillys Forteo

 

durch seine schnellere Wirkung und geringere Inzidenz nicht-vertebraler Frakturen,

 

wie etwa von Hüfte und Handgelenk, und sollte dem Wirkstoff den Gewinn beachtlicher

 

Marktanteile ermöglichen. Radius hat Anfang 2017 die Zulassung erhalten. Der

 

Fokus dürfte 2018 vorrangig dem Marktzugang und der Kostenerstattung gelten. Zudem

 

entwickelt Radius eine Formulierung als transdermales Pflaster, das die Ergebnisse

 

bei Frauen mit dieser Erkrankung erheblich verbessern könnte. Die für das transdermale

 

Pflaster im Jahr 2016 vorgelegten Daten zeigten eine bedeutende Verbesserung

 

des Produktprofils. Wir rechnen 2018 mit der Initiierung einer zulassungsrelevanten

 

Studie. Das Unternehmen entwickelt ausserdem RAD1901, einen selektiven Wirkstoff

 

zur Degradierung von Östrogenrezeptoren (SERD) bei Östrogen-rezeptor-positivem

 

Brustkrebs. Ein Treffen mit der FDA lässt darauf schliessen, dass 2018 möglicherweise

 

eine Zulassungsstudie initiiert wird.

2.1%

Regeneron Pharmaceuticals

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Regeneron Pharmaceuticals

2.1%

Regeneron ist auf die Entwicklung monoklonaler Antikörper spezialisiert. Wachstumsmotor

 

des Unternehmens ist der VEGF-Inhibitor Eylea, der bei Augenerkrankungen

 

indiziert ist. Wir rechnen mit einer kurzfristigen Fortsetzung des Wachstums 2018, da

 

Eylea bei feuchter Makuladegeneration häufiger und jetzt auch bei diabetischem Makulaödem

 

eingesetzt wird. Es besteht eine Partnerschaft zwischen Regeneron und

 

Bayer Healthcare für Entwicklung, Marketing und Vertrieb von Eylea ausserhalb der

 

USA sowie mit Sanofi, mit dem Regeneron bisher gemeinsam drei Produkte vermarktet

 

hat. Vor allem besitzen beide Partner jedoch eine umfangreiche Pipeline von Produkten,

 

die sie gemeinsam entwickeln. Praluent wurde durch die FDA für die heterozygote

 

familiäre Hypercholesterinämie oder Patienten mit klinischen atherosklerotischen

 

Herz-Kreislauf-Erkrankungen zugelassen, bei denen eine weitere Senkung von LDL

 

erforderlich ist. Kevzara und Dupixent erhielten kürzlich die Zulassung zur Behandlung

 

rheumatoider Arthritis bzw. atopischer Dermatitis. Gemeinsam mit Teva und

 

Mitsubishi Tanabe entwickelt das Unternehmen darüber hinaus Fasinumab, einen

 

Antikörper gegen den Nervenwachstumsfaktor zur Schmerzbehandlung. Regeneron

 

hat ferner Kooperationsvereinbarungen mit Intellia Therapeutics geschlossen, um die

 

Entwicklung der CRISPR/Cas-Technologie zur Genom-Editierung voranzutreiben.

3.9%

Sage Therapeutics

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Sage Therapeutics

3.9%

Sage Therapeutics ist ein klinisch tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das mit

 

seiner firmeneigenen Plattform, die auf GABA-A-Rezeptoren abzielt, auf die Entwicklung

 

von Therapien gegen seltene Erkrankungen des Zentralen Nervensystems spezialisiert

 

ist. Das führende Programm von Sage Therapeutics ist Brexanolon. Es befindet

 

sich in der Entwicklungsphase III als Präparat zur intravenösen Behandlung von postpartaler

 

Depression (PPD). Brexanolon zeigte eine rasche und dauerhafte Wirksamkeit

 

bei ausgezeichneter Verträglichkeit, womit es sich von allen Wirkstoffklassen absetzt,

 

die gegenwärtig im Bereich der Depressionen und Gemütsstörungen eingesetzt

 

werden. Für SAGE-217, eine orale Nachfolgeversion von Brexanolon, verzeichnete Sage

 

Therapeutics vor kurzem einen signifikanten Erfolg in einer frühklinischen Phase-IIStudie

 

bei schweren depressiven Störungen (MDD), während Ergebnisse einer Phase-

 

II-Studie bei PPD im Laufe des Jahres erwartet werden. Zudem wird der Einsatz von

 

SAGE-217 bei essenziellem Tremor und der Parkinson-Krankheit untersucht. Darüber

 

hinaus betreibt Sage Therapeutics ein NMDA-Programm mit SAGE-718 in der klinischen

 

Versuchsphase I, das auf mehrere seltene neurologische Indikationen abzielt.

0.1%

Scholar Rock

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Scholar Rock

0.1%

Scholar Rock fokussiert sich auf die Entwicklung von Wirkstoffen zur extrazellulären Aktivierung von Wachstumsfaktoren wie etwa die TGFbeta-Superfamilie. Sein führendes Produkt, SRK-015, ist ein monoklonaler Antikörper gegen proMyostatin und latentes Myostatin – er soll die Myostatinaktivierung verhindern und dadurch Muskelaufbau und -funktion fördern. Als erste Indikation für SRK-015 gelten die adulten Formen der spinalen Muskelatrophien (Typ 2 und 3) in Kombination mit Spinraza und anderen Therapeutika, da dessen Mechanismus komplementär und nicht kompetitiv wirkt. Darüber hinaus wird die Technologieplattform von Scholar Rock auf TGFβ fokussiert. Hier erwarten wir, dass eine Ziel- und Leitindikation im Verlauf von 2019 vorgelegt wird. Scholar Rock entwickelt auch ein BMP6-Antikörper-Programm (knochenmorphogenetisches Peptid-6) zur Regulierung des Eisengehalts im Blut und dürfte ebenfalls im 2019 eine Leitindikation bei Anämie präsentieren.

2.9%

Tesaro

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Tesaro

2.9%

Das erste zugelassene Produkt von Tesaro, Rolapitant, ist ein Neurokinin-1- (NK-1)-

 

Rezeptorantagonist,

 

der die Phase-III-Studien zur Prävention von Chemotherapieinduzierter

 

Übelkeit und Erbrechen (CINV) 2014 abgeschlossen hat. Die Ergebnisse waren

 

positiv, und das Produkt wurde im September 2015 in den USA zugelassen. Niraparib

 

ist ein PARP-Inhibitor, der bei Patienten mit BRCA+-Brust- und Ovarialkarzinom in ersten

 

Studien eine vielversprechende Wirksamkeit gezeigt hat. 2016 hat das Unternehmen

 

äusserst positive Ergebnisse aus einer Phase-III-Studie bei Platin-empfindlichem Ovarialkarzinom

 

verkündet. Die Zulassung für eine erweiterte Indikation wurde 2017 erteilt.

 

Es werden zahlreiche zusätzliche Studien durchgeführt mit dem Ziel, Niraparibs

 

Potenzial bei Ovarialkarzinom und anderen Krebsarten zu erweitern. Erste Daten dürften

 

2018 vorliegen. Mittlerweile hat das Unternehmen einige Wirkstoffe einlizenziert,

 

die ihm den Zugang zum Bereich der Immunonkologie ermöglichen. Die Substanzen

 

gegen PD1, TIM-3 und LAG-3 befinden sich in der klinischen Prüfungsphase und Ergebnisse

 

werden 2018 erwartet.

6.7%

Vertex Pharmaceuticals

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Vertex Pharmaceuticals

6.7%

Schwerpunkt von Vertex Pharmaceuticals ist die zystische Fibrose. 2012 wurde der CFTRPotenziator

 

Kalydeco in den USA und in Europa für eine Untergruppe von Patienten mit

 

zystischer Fibrose zugelassen. Trotz der anfänglichen Beschränkung des Marktpotenzials

 

auf ca. 5% der Erkrankten sind wir der Meinung, dass der Umsatz durch die Einbeziehung

 

weiterer kleiner Patientenpopulationen in den zugelassenen Indikationen

 

USD 1 Mrd. erreichen könnte. Aufgrund der positiven Ergebnisse einer Phase-III-Studie

 

mit der Kombination von Kalydeco und dem CFTR-Korrektor VX-809, die im Juni 2014

 

veröffentlicht wurden, kann mit Vertex die Behandlung von etwa 45% der Patienten,

 

die in den USA und Europa hinsichtlich der häufigsten Mutation homozygot sind, erfolgen.

 

Mit dieser Ausweitung des Labels erwarten wir, dass die Umsätze von Kalydeco

 

und der Kombination Kalydeco/VX-809 etwa USD 4 Mrd. erreichen dürften. Darüber

 

hinaus entwickelt das Unternehmen Korrektoren, die in Kombination mit Kalydeco

 

und VX-661 zur zielgerichteten Behandlung der übrigen Patienten eingesetzt werden

 

können, die hinsichtlich der Mutation heterozygot sind. Die 2017 veröffentlichten Ergebnisse

 

von Phase-II-Studien fielen äusserst positiv aus. Für das 1. Halbjahr 2018 wird der

 

Beginn von Phase-III-Studien erwartet. Die Zulassung dürfte im Jahr 2020 erfolgen.

1.4%

Voyager Therapeutics

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Voyager Therapeutics

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Voyager ist ein auf klinischer Stufe arbeitendes Biotech-Unternehmen, das sich auf

die Entwicklung neuartiger Gentherapien zur Behandlung von ZNS-Erkrankungen

fokussiert. Leitwirkstoff des Unternehmens ist VY-AADC, eine AAV-basierte Gentherapie,

die eine Steigerung der Expression des Enzyms anstrebt, das für die Umwandlung

von Levodopa in Dopamin (AADC, L-Aminosäuren-Decarboxylase) im Gehirn

von Patienten mit fortgeschrittener Parkinson-Erkrankung verantwortlich ist.

VY-AADC durchläuft

gegenwärtig eine Phase-Ib-Studie. Zulassungsrelevante Studien

sollen 2018 beginnen. Das Unternehmen entwickelt darüber hinaus andere AAVVektoren,

die eine Steigerung der Expression eines Schlüsselgens bei Friedreich-

Ataxie, die Bereitstellung monoklonaler Antikörper oder das Gen-Silencing bzw.

-Knockdown unter Zuhilfenahme von MicroRNAs zum Ziel hat bei Krankheiten wie

der familiären, monogenetisch vererbten ALS (SOD1) und der Huntington-Krankheit.

Voyagers Forschungsplattform hat Programme zu fünf ZNS-Erkrankungen generiert.

In den kommenden 18 bis 24 Monaten möchte das Unternehmen drei weitere klinische

Programme initiieren.

1.8%

Wave Life Sciences

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Wave Life Sciences

1.8%

Wave ist ein führendes Unternehmen im Bereich der Stereochemie, das sich vor allem

 

auf Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und Exon-Skipping fokussiert. Einfach ausgedrückt

 

behandelt die Stereochemie den dreidimensionalen Aufbau der Moleküle und

 

dessen Auswirkungen auf deren chemische Eigenschaften. Derzeitige ASOs können

 

hunderttausende unterschiedliche Enantiomere enthalten («stereomixture»), von

 

denen viele keine positive Wirkung zeigen, aber toxisch wirken können. Wave ist in der

 

Lage, spezielle Einzelmoleküle zu entwickeln («stereopure»), die die vom Unternehmen

 

gewünschten Eigenschaften aufweisen. Auf diese Weise lässt sich unter Umständen

 

die Wirkstärke (von Medikamenten) verbessern und die Toxizität minimieren. Der Leitwirkstoff

 

des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet sich

 

in Phase I/II der klinischen Entwicklung und richtet sich gegen sehr spezifische Punktmutationen

 

mit dem Ziel, das mutierte Protein zu zerstören. Entsprechende Studiendaten

 

werden für Anfang 2019 erwartet. Für sein zweites Programm zum Skipping von

 

Exon 51 bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD) hat Wave vor Kurzem eine klinische

 

Studie der Phase I initiiert. Erste Ergebnisse dürften im 3. Quartal 2018 vorgelegt werden.

Alle Kommentare per 31. Dezember 2017 oder Beginn des Investments.

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