Unsere Beteiligungen

4.3%

Agios Pharmaceuticals

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Agios Pharmaceuticals

4.3%

Die zwei am weitesten fortgeschrittenen Onkologieprogramme von Agios Pharmaceuticals zielen auf Mutationen in den Isocitrat-Dehydrogenasen 1 und 2 (IDH1- und IDH2-Enzymkomplexe) ab, die bei hämatologischen Malignomen und soliden Tumoren anzutreffen sind. Versuchsdaten zum IDH2-Inhibitor Idhifa (AG-221) konnten überzeugen. Mit Blick auf die hohe Ansprechrate und den genau definierten Patientenkreis, der von dem Wirkstoff profitierte, genehmigte die Zulassungsbehörde im August 2017 ein beschleunigtes Zulassungsverfahren. Wir schätzen das globale Marktpotenzial von Idhifa in akuter myeloischer Leukämie (AML) auf USD  750  Mio. Celgene besitzt die weltweiten Rechte an Idhifa und Agios wird Meilensteinzahlungen und schätzungsweise 15% Lizenzgebühren auf den Umsatz erhalten. Daten zum IDH1-Inhibitor AG-120 bei AML waren ebenfalls aussichtsreich und das Produkt wurde im Juli 2018 zugelassen. Die Ergebnisse zu AG-120 bei seltenen soliden Tumoren waren nicht so überzeugend wie gehofft. Wir sehen für diese Indikationen trotz der kontinuierlichen Weiterentwicklung wenig Umsatzpotenzial. Schliesslich entwickelt das Unternehmen noch AG-348, ein neues Präparat zur Behandlung des Pyruvatkinase-Mangels, für das überzeugende Daten zum Machbarkeitsnachweis vorgelegt wurden, und Phase-III-Studien werden derzeit durchgeführt.

2.3%

Akcea Therapeutics

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Akcea Therapeutics

2.3%

Akcea ist ein Spin-off von Ionis Pharmaceuticals und entwickelt Antisense-Wirkstoffe zur Behandlung seltener und schwerer Krankheiten. Sein führendes Produkt Tegsedi wurde Ende 2018 zur Behandlung von Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose, einer seltenen Krankheit, auf den Markt gebracht. Akcea erhielt ein vollständiges Antwortschreiben (CRL) von der FDA für seinen Produktkandidaten Waylivra zur Behandlung von familiärem Chylomikronämie-Syndrom, einer seltenen Fettstoffwechselstörung, und bespricht das weitere Vorgehen mit der FDA. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über eine Pipeline von Lipidprodukten der nächsten Generation. Sie basieren auf der LICA-Technologie des Unternehmens, die eine niedrigere Dosierung bei höherer Wirksamkeit ermöglicht. ANGPTL3-Lrx befindet sich in einer Studie der Phase I/II bei Patienten mit seltener Hyperlipidämie. Ausserdem wird untersucht, ob der Wirkstoff auch bei Fettleberentzündungen wie NAFLD und NASH zum Einsatz kommen könnte. Akcea arbeitet gemeinsam mit Novartis an zwei LICA-Programmen für verbreitete Krankheiten, nämlich APO(a)-Lrx und APOCIII-Lrx für Patienten mit erhöhtem kardiovaskulärem Risiko. Ionis bleibt Mehrheitsaktionär von Akcea.

0.9%

Alder Biopharmaceuticals

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Alder Biopharmaceuticals

0.9%

Alder ist ein klinisch tätiges Unternehmen mit einer differenzierten Plattform zur Entdeckung und Herstellung von Antikörpern, die dem Design und der Auswahl von Antikörpern dient, die die Wirksamkeit bei verschiedenen Anwendungsgebieten wie beispielsweise bei entzündlichen und neurologischen Erkrankungen steigern können. Sein klinischer Kandidat Eptinezumab ist ein Antikörper, der das Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP) hemmt, von dem bekannt ist, dass es Migräneanfälle auslöst. Eptinezumab hat die klinische Prüfungsphase III zur Prophylaxe von chronischer und häufiger episodischer Migräne vor kurzem abgeschlossen. Die Daten waren hochsignifikant und sprachen in vielen Fällen für eine schnelle, solide und anhaltende Wirksamkeit. Alder ist das einzige Unternehmen mit einem Anti-CGRP-Präparat, das als eine lang anhaltende intravenöse Formulierung für die Verabreichung durch Neurologen auf den Markt gebracht werden könnte. Hierbei handelt es sich um eine Infusion, die im Gegensatz zu monatlichen oder zweiwöchigen subkutanen häuslichen Injektionen nur viermal jährlich gegeben werden könnte. Das Unternehmen rechnet Anfang 2019 mit der Einreichung des Zulassungsantrags bei der FDA.

4.1%

Alexion Pharmaceuticals

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Alexion Pharmaceuticals

4.1%

Alexion entwickelt Arzneimittel für seltene Krankheiten. Sein führendes Produkt Soliris wurde für mehrere Indikationen zugelassen und wir sehen ein Umsatzpotenzial von etwa USD  5.0 bis USD  6.0  Mrd. Zur Aufrechterhaltung seiner dominanten Stellung treibt Alexion die Entwicklung von ALXN-1210 voran, dem Soliris der nächsten Generation, das sich durch eine verbesserte Dosierung auszeichnet und in Phase III positive Ergebnisse erzielt hat. Zur Diversifizierung der Ertragsbasis hat das Unternehmen im März 2015 die Zulassung des neuen Präparats Asfotase Alfa gegen Hypophosphatasie erhalten, dessen Umsatz die Erwartungen bislang übertroffen hat. Darüber hinaus hat Alexion durch die Übernahme von Synageva im Mai 2015 Kanuma für die Behandlung des Mangels an lysosomaler saurer Lipase (LAL) erhalten. Obwohl die Markteinführung schleppend verlief, dürfte das Produkt allmählich mehr zum Umsatz beitragen. Im Jahr 2018 akquirierte das Unternehmen zwei weitere Unternehmen für seltene Krankheiten, Wilson Therapeutics und Syntimmune.

3.7%

Alnylam Pharmaceuticals

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Alnylam Pharmaceuticals

3.7%

Alnylam Pharmaceuticals ist marktführend im Gebiet der RNA-Interferenz-(RNAi-) Therapeutika. Dieser Therapieansatz ermöglicht die spezifische Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Das erste vermarktete Produkt ist Onpattro (Patisiran) zur Behandlung von Patienten mit TTR-Amyloidose, einer seltenen und schwerwiegenden Erkrankung, bei denen eine familiäre Amyloidneuropathie (FAP) diagnostiziert wurde. Onpattro wurde 2018 zugelassen. Nebst Onpattro besitzt Alnylam eine breit gefächerte Pipeline potenzieller Produkte, zu denen auch vier Programme zählen, die ein klinisches Entwicklungsstadium erreicht haben. Dazu zählen Fitusiran, das einen völlig neuen Ansatz bei der Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen verfolgt, Givosiran zur Behandlung von akuten hepatischen Porphyrien sowie Lumisiran, das eine Einstufung als «Breakthrough Therapy» für Patienten mit primärer Hyperoxalurie erhalten hat. Alnylam arbeitet weiterhin mit The Medicines Company zusammen, um Inclisiran in die Studien der Phase III zu bringen. Das Unternehmen untersucht die RNAi-Störung von PCSK9 zur Behandlung der Hypercholesterinämie. Bisher sprechen die Daten für eine viertel- oder möglicherweise halbjährliche subkutane Gabe, die offensichtlich Vorteile gegenüber anderen PCSK9-Antikörperbehandlungen hat.

2.7%

Argenx

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Argenx

2.7%

Argenx ist ein kleinkapitalisiertes und auf klinischer Stufe arbeitendes belgisches Biotechnologieunternehmen, das mit Hilfe seiner zahlreichen Antikörperplattformen gezielte Antikörpertherapien entwickelt. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine Vielzahl an klinischen Produktkandidaten in der mittleren bis späten Entwicklungsphase mit ARGX-113 (Efgartigimod) als Leitwirkstoff. Dieser Wirkstoff hat im Rahmen einer Phase-II-Machbarkeitsstudie seine Wirkung bei der Behandlung von zwei lgG-mediierten Autoimmunkrankheiten (Myasthenia gravis und ITP) unter Beweis gestellt. Ausserdem wird sein Einsatz derzeit bei zwei weiteren Indikationen (Pemphigus vulgaris und CIDP) evaluiert. Mit der Veröffentlichung bedeutender klinischer Versuchsdaten dieses Programms wird in den kommenden 12 bis 18 Monaten gerechnet. Eine solide Bilanz und ein erfahrenes Management runden das Unternehmensprofil ab. Argenx gilt als Unternehmen mit zahlreichen Antikörperplattformen, die auf neuartige klinische Behandlungspfade für Indikationen mit hohem medizinischem Bedarf, geringer Konkurrenz und jahrzehntelangem geringem Innovationserfolg abzielen.

0.5%

Audentes

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Audentes

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Audentes ist ein auf klinischer Stufe aktiver Gentherapiespezialist mit Fokus auf seltene Krankheiten. Das Unternehmen verfügt über zwei Programme in der klinischen Entwicklungsphase und zudem über eigene GMP-zertifizierte, grosstechnische Fertigungskapazitäten. Der Leitwirkstoff AT132 befindet sich in der Phase-I/II-Studie zur Behandlung X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM). Der zweite Wirkstoff in der klinischen Entwicklung ist AT342, der gegenwärtig die Phase-I/II-Studie zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms (CN) durchläuft. Die Dosierung des Wirkstoffs muss jedoch erhöht werden, da erste Patientendaten bei niedrigster Dosierung nach einer Reduzierung des Endpunkts einen Rückgang zum Ausgangswert zeigten. Neben diesen zwei klinischen Produktkandidaten befinden sich zwei weitere Wirkstoffe in der vorklinischen Phase. Ausserdem arbeitet Audentes an der Entwicklung eines weiteren Wirkstoffs. In Anbetracht der bisher für seinen führenden Wirkstoff präsentierten Ergebnisse wird das Unternehmen den regulatorischen Zulassungspfad mit der FDA erörtern und die Daten vorlegen, die in unseren Augen bisher den Wirksamkeitsnachweis erbracht haben.

4.7%

Celgene

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Celgene

4.7%

Celgene ist auf onkologische und entzündliche Erkrankungen spezialisiert und weist dank Produkten wie Revlimid, Pomalyst, Otezla und der soliden Pipeline von Produkten im Frühstadium sehr starke Fundamentaldaten und positive langfristige Aussichten auf. Wir rechnen damit, dass die US-Umsätze von Revlimid bis zum Verlust der Exklusivitätsrechte im Zeitraum 2024/25 dank der erhöhten Prävalenz, Verbreitung und Dauer der Behandlung weiterhin wachsen werden. Durch die Übernahme von Receptos wurde die Entzündungs- und Immunologie-Franchise über Otezla hinaus durch den Zugang zu Ozanimod erweitert. Wir erwarten die Zulassung von Ozanimod zur Behandlung von multipler Sklerose zum Jahresende, während die klinischen Studien zum Einsatz des Wirkstoffs bei chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen fortgeführt werden. Durch die Akquisition von Juno im Jahr 2018 und die strategische Zusammenarbeit mit Bluebird hat sich Celgene zu einem führenden Unternehmen im CAR-T-Bereich entwickelt. Im Januar 2019 haben Bristol-Myers Squibb und Celgene einen endgültigen Fusionsvertrag bekanntgegeben. Demnach wird Bristol-Myers Squibb Celgene in einer Bar- und Aktientransaktion für rund USD 74 Mrd. übernehmen. Mit einem Abschluss der Transaktion wird im 3. Quartal 2019 gerechnet.

0.2%

Cidara Therapeutics

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Cidara Therapeutics

0.2%

Cidara ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Behandlung von schweren und resistenten mikrobiellen Infektionen spezialisiert hat. Sein Hauptprodukt Rezafungin (in einer Phase-III-Studie zur Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis) stammt aus der Echinocandin-Klasse der Antimykotika, wird aber einmal wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht, im Gegensatz zu den derzeit erhältlichen Echinocandinen, die täglich gegeben werden müssen. Somit können Patienten mit dem besten Antimykotikum ambulant behandelt werden, was sowohl für Patienten als auch für das Gesundheitssystem von erheblichem Vorteil ist. Erste Daten der Phase II zeigen ein robustes Sicherheitsprofil sowie eine sehr gute Wirksamkeit und haben die Möglichkeit der einmaligen wöchentlichen Gabe bestätigt. Daten von einer Erweiterung der Phase-II-Studie werden 2019 erwartet. Nach einer konstruktiven Sitzung mit der FDA wurde mit einer kleineren Phase-III-Studie als erwartet begonnen, woraufhin Cidara auch eine Prophylaxestudie zur Knochenmarktransplantation starten konnte. Cidara ist zudem das einzige Unternehmen, das eine immuntherapeutische Plattform für schwere Infektionen entwickelt.

5.0%

Esperion Therapeutics

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Esperion Therapeutics

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Esperion Therapeutics spezialisiert sich auf die Entwicklung von Behandlungen von kardiometabolischen Erkrankungen. Bempedoic Acid ist das einzige klinische Präparat des Unternehmens und hat nun das Phase-III-Zulassungsprogramm abgeschlossen. Das Hauptzielmolekül von ETC-1002 ist die ATP-Citrat-Lyase, die in der Kette vor dem Angriffspunkt der Statine liegt und das LDL-Cholesterin letztendlich durch Hochregulierung des LDL-Rezeptors senkt. Es hat sich gezeigt, dass Bempedoic Acid den LDL-Cholesterinspiegel zusätzlich zu den Statinen um nochmals 20% reduzieren und als Monotherapie um bis zu 30% bzw. um bis zu 50% in Kombination mit Ezetimib senken kann. Im Gegensatz zu den kürzlich zugelassenen, subkutan zu verabreichenden PCSK9-Antikörpern steht Bempedoic Acid als praktische und günstigere Lösung zur einmaligen täglichen oralen Anwendung zur Verfügung. Parallel wird Esperion einen Zulassungsantrag für ein Festdosisregime in Kombination mit Ezetimib einreichen. Hauptmärkte für die Mono- und Festdosis-Kombinationstherapie sind die Patientengruppe mit Statinunverträglichkeit sowie die Zusatzbehandlung bei Patienten, bei denen der LDL-Cholesterinspiegel trotz Maximaldosis Statinen immer noch schlecht eingestellt ist. Die Einreichung der Zulassungsanträge in den USA und in Europa wird für das 1. bzw. 2. Quartal 2019 erwartet.

1.8%

Exelixis

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Exelixis

1.8%

Exelixis ist ein auf Onkologie spezialisiertes Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen verfügt über einen der wirkungsvollsten Tyrosinkinase-Hemmer (TKI) auf dem Markt. Cabozantinib ist für die Behandlung aller Stadien des Nierenzellkarzinoms (RCC, Nierenkrebs) zugelassen. Ausserdem wurde eine Phase-III-Studie für die Zweitlinienbehandlung des hepatozellulären Karzinoms (HCC, Leberkrebs) wegen eines Überlebensvorteils frühzeitig abgeschlossen, und wir erwarten, dass diese neue Indikation die Cabo-Franchise zusätzlich aufwerten wird. Cabo ist auch für das medulläre Schilddrüsenkarzinom zugelassen. Insbesondere wird das Medikament in verschiedenen Tumorsituationen mit immunonkologischen Wirkstoffen getestet, die einen bedeutenden zusätzlichen Mehrwert generieren können. Exelixis hat in Zusammenarbeit mit Roche Cobimetinib entwickelt, einen zweiten TKI, der für die Behandlung des metastasierten Melanoms zugelassen ist. Da Exelixis die Gewinnschwelle nun überschritten hat, befindet sich das Unternehmen an einem Punkt, an dem es aggressiver in die firmeneigene Medikamentenpipeline investieren kann, von der die künftige Wertschöpfung erwartet wird.

0.4%

G1 Therapeutics

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G1 Therapeutics

0.4%

G1 Therapeutics ist ein kleinkapitalisiertes und auf klinischer Stufe arbeitendes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Krebstherapien konzentriert. Die Pipeline des Unternehmens umfasst die zwei unterschiedlichen selektiven Inhibitoren Cyclin-abhängiger Kinasen 4/6 (CDK4/6i), Trilaciclib und G1T38, die in Kombination mit verschiedenen Regime evaluiert werden. Während Trila-ciclib als erstes CDKi als knochenmarkschonender Wirkstoff eingesetzt werden könnte, ist G1T38 ein Fast Follower, dessen Einsatz derzeit bei Indikationen untersucht wird, die von anderen bisher zugelassenen Medikamenten dieser Klasse nicht abgedeckt werden. Die starken wissenschaftlichen Beweggründe, die verfügbaren klinischen Daten und die erwiesene Wirkungsweise stimmen uns zuversichtlich, dass die in den kommenden zwölf Monaten bevorstehenden Ausleseverfahren für verschiedene Indikationen das klinische Profil der Wirkstoffe bestätigen werden.

2.7%

Gilead

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Gilead

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Gilead entwickelt hauptsächlich Arzneimittel gegen Infektionskrankheiten sowie gegen Krebs. Viread wurde 2001 auf den Markt gebracht und zählt zu den tragenden Säulen bei der Behandlung von HIV-Infektionen. Kürzlich hat das Unternehmen Medikamente lanciert, die ein Ersatzpräparat für Viread mit einem besseren langfristigen Sicherheitsprofil beinhalten. Auf diese Weise soll der Führungsanspruch nach Ablauf des Patentschutzes für Viread gewahrt bleiben. Mit Hepsera und Viread hat sich Gilead als wichtiger Player in der Behandlung von Hepatitis B etabliert. Mit der Übernahme von Pharmasset etablierte sich Gilead als Marktführer im Bereich Hepatitis-C-Therapien (HCV). Die Umsätze seiner führenden Produkte Sovaldi und Harvoni sind seit 2016 rasant zurückgegangen und wir erwarten für die kommenden Jahre vor allem aufgrund von Preisgestaltung und Wettbewerb weitere Umsatzeinbussen. Um den rückläufigen Umsatz seines HCV-Geschäfts zu kompensieren, hat Gilead im Oktober 2017 Kite Pharmaceuticals akquiriert, ein tonangebendes Unternehmen im Bereich zellulärer Immuntherapien (CAR-T). Dessen führender Wirkstoff Yescarta wurde im Oktober 2017 zur Behandlung des grosszelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) zugelassen und wir erwarten Labelerweiterungen für weitere hämatologische Indikationen. Zudem werden Phase-III-Daten zu seinen Medikamentenkandidaten zur Behandlung von NASH und der rheumatoiden Arthritis 2019 erwartet.

3.9%

Halozyme Therapeutics

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Halozyme Therapeutics

3.9%

Halozyme Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Geschäftsmodell auf zwei Plattformen basiert. Enhanze beinhaltet Partnerschaften mit pharmazeutischen Unternehmen, die mit Halozymes Produkt rHuPH20 subkutane Formulierungen von intravenösen Präparaten herstellen. Das Unternehmen erhält dafür Barvorauszahlungen, Meilensteinzahlungen sowie einen konstanten Zufluss von Lizenzeinnahmen. Zu den Partnerprodukten zählen Blockbuster wie Herceptin und Rituxan sowie zukünftige Produkte wie Darzalex, Opdivo und AXLN-1210. Bei der zweiten Plattform handelt es sich um PegPH20, das für die Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs in Kombination mit Chemotherapie sowie von vielen anderen Krebsarten in Kombination mit dem Anti-PD-L1 Tecentriq von Roche getestet wird. Die Patientenrekrutierung für eine Phase-III-Studie bei Bauchspeicheldrüsenkrebs ist fast abgeschlossen und erste Daten bezüglich des Endpunkts Gesamtüberleben werden bis Ende 2019 erwartet.

7.8%

Incyte

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Incyte

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Der Schwerpunkt von Incyte liegt auf hämatologischen und entzündlichen Erkrankungen sowie Krebs. Das Produkt im Markt ist Jakafi, ein oraler JAK-2-Hemmer, der die Zulassung zur Behandlung von Patienten mit Myelofibrose (MF) und Polycythaemia vera (PV) in den Jahren 2011 bzw. 2014 erhalten hat. Wir schätzen das Marktpotenzial für MF und PV in den USA und Europa auf mehr als USD 3 Mrd. Auch die Phase-III-Studien zu Graft-versus-Host-Disease (GvHD) laufen weiter und könnten Incyte im Falle einer Zulassung im Jahr 2019 einen zusätzlichen Umsatz von über USD 500 Mio. bescheren. Im November 2009 hat Novartis die ehemaligen US-Rechte an Jakafi lizenziert. Der JAK-2-Hemmer Baracitinib der zweiten Generation hat in mehreren Phase-III-Studien für rheumatoide Arthritis positive Ergebnisse gezeigt und das Medikament mit Handelsnamen Olumiant wurde im Jahr 2018 zugelassen. Incyte erhält Lizenzgebühren von seinem Partner Eli Lilly. Darüber hinaus werden weitere Fortschritte bei anderen Krebsmitteln in der Pipeline wie dem FGFR-Inhibitor zur Behandlung des Cholangiokarzinoms und Blasenkrebs und dem c-MET-Inhibitor bei Lungenkrebs erzielt.

1.9%

Intercept Pharmaceuticals

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Intercept Pharmaceuticals

1.9%

Intercept Pharmaceuticals ist ein auf die Entwicklung von Gallensäure-Analoga zur Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen fokussiert. Dieses Indikationsgebiet umfasst hauptsächlich die weit verbreitete nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH) sowie die seltenen Krankheiten primäre biliäre Zirrhose (PBC) und primär sklerosierende Cholangitis (PSC). Das führende Produkt ist Ocaliva, ein erstklassiger Agonist des Farnesoid-X-Rezeptors (FXR), das 2016 zur Behandlung der PBC in den USA und Europa zugelassen wurde. Für eine zweite und kommerziell weitaus attraktivere Indikation hat Intercept eine Zulassungsstudie für NASH begonnen, deren Ergebnisse im 1. Halbjahr 2019 erwartet werden. NASH ist eine Erkrankung im Zusammenhang mit Adipositas und metabolischem Syndrom, die in den kommenden Jahren in Gesellschaften der westlichen Länder und in Schwellenländern epidemische Ausmasse annehmen dürfte. Sie wird voraussichtlich 2020 die Hauptursache für teure Lebertransplantationen und Leberkrebs sein. Da derzeit kein Medikament hierfür zugelassen ist, besteht ein eindeutiger medizinischer und gesundheitsökonomischer Bedarf an neuen Behandlungen. Ocaliva von Intercept ist das am weitesten entwickelte Präparat gegen NASH und das erste Präparat, das eine antifibrotische Wirkung auf das Lebergewebe gezeigt hat.

0.8%

Intra-Cellular Therapies

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Intra-Cellular Therapies

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Intra-Cellular Therapies ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Behandlungen für Störungen des zentralen Nervensystems entwickelt. Ein hundertprozentig eigener Produktkandidat ist der 5-HT2A-Serotonin-Rezeptorantagonist Lumateperone, der auch Dopamin- und Serotonin-Transporter moduliert. Ein Zulassungsantrag für Lumateperone zur Behandlung von Schizophrenie wurde Ende 2018 bei der FDA eingereicht. Möglicherweise erweist sich Lumateperone als völlig anders als andere Neuroleptika, da es gleichzeitig mehrere Neurotransmitterpfade modulieren kann. Dies wurde in einer ersten Pivotalstudie der Phase III nachgewiesen, die eine gute Wirksamkeit und eine mit Placebo vergleichbare Sicherheit ergab. Verträglichkeit und Compliance von derzeitigen Behandlungen der Schizophrenie sind aufgrund einer Reihe von motorischen und metabolischen Nebenwirkungen problematisch. In diesen Bereichen hat sich Lumateperone profilieren können. Zudem evaluiert Intra-Cellular Lumateperone in zwei Phase-III-Studien zur Behandlung von bipolarer Depression, die 2019 abgeschlossen werden sollen. Das Unternehmen prüft auch einen PDE-1-Hemmer, ITI-214, in Phase-II-Studien als Therapie- und Behandlungsmöglichkeit bei Parkinson und anderen Krankheiten.

15.1%

Ionis Pharmaceuticals

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Ionis Pharmaceuticals

15.1%

Ionis Pharmaceuticals ist in der Antisense-Therapie führend und erforscht über 40 Wirkstoffkandidaten mit dieser Technik. Antisense ermöglicht die Steuerung der Proteinbildung durch gentechnische Verfahren. Unser Hauptaugenmerk und unsere Investmentstrategie kreisen um die Technologieplattform, die erhebliche Fortschritte gemacht hat. Nach zwei positiven Phase-III-Studien wurde Spinraza (gemeinsam mit Biogen ent- wickelt) Ende 2016 für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen und die Markteinführung verlief erfolgreich über das ganze Jahr 2017 und 2018 hinweg. Tegsedi (gemeinsam mit Akcea entwickelt) wurde 2018 zur Behandlung von Patienten mit durch hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose verursachter Polyneuropathie in den USA und Europa zugelassen. Nun liegt unser Fokus auf den Technologien der nächsten Generation wie z.B. 2.5 und LICA. Somit stellt Ionis weiterhin eine wichtige und wirklich innovative Investition in unserem Portfolio dar.

0.6%

Kezar Life Sciences

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Kezar Life Sciences

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Kezar Life Sciences ist ein junges Biotechunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Kleinmolekültherapien zur Blockierung des Immunproteasoms bei der Behandlung von Autoimmunkrankheiten konzentriert. KZR-616, der führende Produktkandidat des Unternehmens, befindet sich derzeit in Studienphase Ib, bei der Patienten mit systemischem Lupus erythematodes (SLE) mit oder ohne aktive Lupus-Nephritis eine Dosiseskalation durchlaufen. Nach Abschluss dieses Versuchs im 1. Halbjahr 2019 plant das Unternehmen die Initiierung von vier Phase-II-Versuchen zu Autoimmunerkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf, bei denen sich die Gabe von Proteasominhibitoren wie Velcade zur dauerhaften Behandlung zwar als wirksam, aber zu toxisch erwiesen hat.

1.3%

Macrogenics

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Macrogenics

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Macrogenics hat mehrere Präparate in der klinischen Entwicklungsphase, die mit Hilfe der firmeneigenen Fc-Optimierungstechnologie, die gleichzeitig die Bindung an inhibitorische bzw. aktivierende FcyRs reduziert bzw. verbessert und auf diese Weise die antikörperabhängige zellvermittelte Toxizität (ADCC) drastisch verbessert, und der DART-Plattform (Dual-Affinity Re-Targeting) entwickelt wurden. Laut Unternehmen treten bei der DART-Plattform die Probleme der Konstruktinstabilität und die kurzen Halbwertszeiten anderer doppelt spezifischer Antikörper nicht auf, da firmeneigene kovalente Disulfidbrücken und spezielle Aminosäuresequenzen eingebaut werden, die eine effiziente paarweise Anordnung der Ketten des DART-Moleküls bewirken. Auf diese Weise entsteht eine Struktur mit besserer Herstellbarkeit, Langzeitstabilität der Struktur und einer Anpassungsmöglichkeit der Halbwertszeiten der DART an die klinischen Erfordernisse. Daten aus klinischen Studien mit mehreren Produkten werden im Verlauf des Jahres 2019 erwartet.

2.3%

Moderna Therapeutics

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Moderna Therapeutics

2.3%

Moderna Therapeutics leistet Pionierarbeit in der Entwicklung einer neuen, aus mRNA bestehenden Substanzklasse. Moderna zog viel Aufmerksamkeit auf sich mit seinem rekordverdächtigen Börsengang im Dezember 2018, der zu einem Mittelzufluss von über USD 600 Mio. führte. Das Unternehmen hat einen beträchtlichen Teil der insgesamt USD 3 Mrd., die seit seiner Gründung im Jahr 2011 aufgenommen wurden, in seine inzwischen führende mRNA-Technologie-Plattform investiert, um Entwicklungskandidaten im Bereich therapeutischer und prophylaktischer Anwendungen den schnellen Eintritt in die klinische Phase zu ermöglichen. Die Pipeline von Moderna umfasst mittlerweile 21 Entwicklungskandidaten. Davon durchlaufen 10 Kandidaten, die als mRNA-basierte Impfstoffe sowie als Therapien zum Einsatz in verschiedenen Krankheitsfeldern eingesetzt werden sollen, klinische Versuche. Unserer Ansicht nach wird Moderna in den kommenden Jahren klinische Daten zu wichtigen Programmen vorlegen. Dazu zählen das Programm zur Behandlung der seltenen Lebererkrankungen MMA und PPA, die firmeneigenen Impfstoffe bei angeborener CMV und hMPV+PIV3, der intratumoral injizierte Zytokin-Cocktail OX40L+IL23+IL36 Gamma, personalisierte Krebsimpfstoffe und frühe Phase-II-Daten zur VEGF-Therapie bei aortokoronaren Bypass-Operationen.

1.9%

Myovant Sciences

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Myovant Sciences

1.9%

Myovant ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf Endokrinologie bei Frauen und Männern spezialisiert ist. Sein führender Kandidat ist der orale GnRH-Antagonist Relugolix, der für die drei Indikationen Endometriose, Uterusmyome und fortgeschrittener Prostatakrebs in Phase-III-Studien geprüft wird. Die Endometriose ist eine Erkrankung, bei der ein Teil des Endometriums ausserhalb der Gebärmutter wächst, was zu starken Schmerzen, schmerzhaftem Geschlechtsverkehr und Blutungen führt. Uterusmyome ist eine Erkrankung, die zu schmerzhaften Menstruationen und starken Blutungen und, in schweren Fällen, zur chirurgischen Entfernung der Gebärmutter führen kann. Bei fortgeschrittenem Prostatakrebs wächst der Tumor trotz Kastration und/oder Bestrahlung. Myovant-Partner Takeda meldete positive Daten aus zwei Phase-III-Studien bei japanischen Patientinnen mit Uterusmyomen, was den Wirkmechanismus von Relugolix zusätzlich validiert. Wir rechnen für 2019 mit Daten aus allen drei Phase-III-Studien in den USA. Myovant ist im Besitz der weltweiten Rechte ausserhalb Asiens.

1.4%

Myokardia

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Myokardia

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Myokardia ist eines der wenigen Biotechunternehmen, das im Bereich der Herz-Kreislauf-Erkrankungen tätig ist. Schwerpunkt der Aktivitäten des Unternehmens ist die Behandlung erblicher Kardiomyopathien, eine Gruppe seltener, genetisch bedingter Erkrankungen des Herzens, die aus biomechanischen Defekten der Herzmuskelkontraktion resultieren. Am weitesten fortgeschritten ist die Entwicklung des Pipeline-Produkts Mavacamtem, ein allosterischer Hemmer der Beta-Moysin-Funktion des Herzens, dessen Einsatz zur Behandlung der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (oHCM oder HoCM) derzeit untersucht wird. Das Unternehmen legte Ergebnisse einer Machbarkeitsstudie vor, die nicht nur eine direkte Verbesserung der Biomarker (Reduktion der kardialen Kontraktilität und Verringerung der Obstruktion), sondern auch einen statistisch signifikanten und klinisch relevanten Anstieg der körperlichen Belastbarkeit und eine Besserung der Symptome zeigen. Mit den Ergebnissen einer einarmigen Phase-III-Studie zur Leistungsfähigkeit und Symptomverbesserung wird 2020 gerechnet. Weitere Studien, deren Daten 2019 vorgelegt werden dürften, umfassen eine Machbarkeitsstudie für Mavacamtem zur Behandlung nicht-obstruktiver HCM und für den sich in der Entwicklungsphase befindlichen zweiten Wirkstoff (MYK-491 als Myosin-Aktivator in Zusammenarbeit mit Sanofi) zur Behandlung phänotypisch definierter Teilsegmente bei systolischem Herzversagen.

1.5%

Nektar Therapeutics

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Nektar Therapeutics

1.5%

Nektar Therapeutics entwickelt vorwiegend neuartige Wirkstoffe zur Behandlung von onkologischen und Autoimmunerkrankungen und chronischen Schmerzen. Das wichtigste Pipeline-Produkt ist NKTR-214, ein CD122-Agonist, der mit Hilfe seines Prodrug-Designs und seiner nachhaltigen Signalwege eine bessere Wirksamkeit, eine höhere Sicherheit und eine vereinfachte Dosierung als IL-2 erreichen möchte. Erste Ergebnisse der Dosiseskalation im Rahmen der klinischen Phase-I/II-Studie zu NKTR-214 in Kombination mit dem PD1-Inhibitor Opdivo sowie Daten einer Verlängerungskohorte von Melanompatienten zeigten Hinweise auf eine Wirkung und auf ein vorteilhaftes Sicherheitsprofil. Nach Erstlinienbehandlung mit der Kombinationstherapie betrug die objektive Ansprechrate der entsprechenden Melanompatienten 53% und die vollständige Ansprechrate 24%. Ermutigende Ergebnisse bot der Wirkstoff auch bei Nieren-, Lungen- und Blasenkrebs. Daten grösserer Patientenkohorten mit diesen Tumorarten werden für 2019 erwartet. Unterdessen führt Nektar Therapeutics gemeinsam mit Partner Bristol-Myers ein umfassendes zulassungsrelevantes Programm zur Bekämpfung dieser und weiterer Tumore durch. Das Partnerschaftsabkommen umfasst Vorabzahlungen in Höhe von insgesamt USD 1.85 Mrd., mögliche Meilensteinzahlungen im Umfang von USD 1.8 Mrd. sowie eine Kosten- und Gewinnbeteiligungsvereinbarung.

7.6%

Neurocrine Biosciences

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Neurocrine Biosciences

7.6%

Neurocrine ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf Frauenkrankheiten und Erkrankungen des ZNS spezialisiert ist. Neurocrine hat Mitte 2017 die Zulassung für Ingrezza (Valbenazine) bei Patienten mit Spätdyskinesie erhalten und das Präparat in den USA lanciert, wo es dank hoher Nachfrage auf Patienten- und Ärzteseite ein anhaltendes Umsatzwachstum generiert. Bei Spätdyskinesien handelt es sich um unwillkürliche Bewegungsstörungen, die der Betroffene nicht kontrollieren kann. Sein zweites Produkt ist Elagolix, ein oraler GnRH-Antagonist, der zur Behandlung von Endometriose-bedingten Schmerzen und Uterusmyomen zugelassen wurde. Die Endometriose ist eine Erkrankung, bei der ein Teil des Endometriums ausserhalb der Gebärmutter wächst, was zu starken Schmerzen, schmerzhaftem Geschlechtsverkehr und Blutungen führt. Uterus-myome können zu schmerzhaften Menstruationen und starken Blutungen und, in schweren Fällen, zur chirurgischen Entfernung der Gebärmutter führen. Partner AbbVie wird 2019 den Zulassungsantrag in der Indikation Uterusmyome einreichen.

0.5%

Novavax

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Novavax

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Novavax ist ein Unternehmen, das auf die Entwicklung neuartiger Impfstoffe spezialisiert ist. Das am weitesten fortgeschrittene Programm ist ein Impfstoff zur Prävention von RSV-Infektionen bei Kleinkindern und älteren Menschen. Das respiratorische Synzytial-Virus (RSV) ist eine Infektion der Atemwege, die bei Kleinkindern, älteren Menschen und Menschen mit geschwächtem Immunsystem unter Umständen lebensgefährlich sein kann. Eine Phase-II-Studie bei älteren Menschen hat gezeigt, dass die Impfung mit dem Wirkstoff symptomatische RSV-Infektionen um 44% und schwere RSV-Infektionen um mehr als 60% verringert. 2016 erklärte das Unternehmen jedoch die Phase-III-Studie bei älteren Menschen für gescheitert aufgrund einer deutlich geringeren Ereignisrate als erwartet. Eine Phase-II-Studie hat ergeben, dass bei der Impfung Schwangerer schützende Antikörper wirksam auf die Kleinkinder übertragen werden. Es wurde eine entsprechende Phase-III-Studie mit Schwangeren initiiert. Ergebnisse werden Anfang 2019 erwartet. Die Pipeline von Novavax umfasst ausserdem jeweils einen Impfstoff gegen saisonale Influenza, Ebola und pandemische Grippeerreger.

3.5%

Radius Health

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Radius Health

3.5%

Radius Health ist ein Unternehmen, das sich auf Onkologie und die Behandlung von Frauenkrankheiten fokussiert. Das Unternehmen vermarktet derzeit Tymlos (Abaloparatid), ein humanes PTHrP-Analogon. Tymlos unterscheidet sich von Eli Lillys Forteo durch seine schnellere Wirkung und geringere Inzidenz nicht-vertebraler Frakturen, wie etwa von Hüfte und Handgelenk, was dem Wirkstoff den Gewinn beachtlicher Marktanteile ermöglichen sollte. Radius Health hat 2017 die Zulassung für Tymlos erhalten. Der Fokus dürfte 2019 weiterhin dem Wachstum und der Kostenerstattung des Medikaments sowie der Weiterentwicklung von Wirkstoffkandidaten in der Pipeline gelten. Das Unternehmen entwickelt darüber hinaus eine Formulierung als transdermales Pflaster, das die Behandlungsergebnisse bei Frauen mit Osteoporose erheblich verbessern könnte. Die für das transdermale Pflaster bisher vorgelegten Daten zeigten eine bedeutende Verbesserung des Produktprofils. Wir rechnen Mitte 2019 mit der Initiierung einer zulassungsrelevanten Studie. Ausserdem befindet sich Elacestrant, ein selektiver Wirkstoff des Unternehmens zur Degradierung von Östrogenrezeptoren (SERD) bei Östrogenrezeptor-positivem Brustkrebs, in einer klinischen Phase-III-Studie. Elacestrant trägt zur Diversifikation des Produktportfolios von Radius bei und stärkt dessen Ausrichtung auf frauenspezifische Erkrankungen.

0.8%

Regeneron Pharmaceuticals

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Regeneron Pharmaceuticals

0.8%

Der Blockbuster-Erfolg des VEGF-Inhibitors Eylea war bisher der primäre Wachstumsmotor des Unternehmens. Wir rechnen mit einer kurzfristigen Fortsetzung des Wachstums in 2019, da Eylea bei feuchter AMD häufiger und jetzt auch bei DME eingesetzt wird. Es besteht eine Partnerschaft zwischen Regeneron und Bayer Healthcare für Entwicklung, Marketing und Vertrieb von Eylea ausserhalb der USA. Darüber hinaus besteht eine Partnerschaft mit dem Pharmaunternehmen Sanofi, mit dem Regeneron bisher gemeinsam vier Produkte vermarktet hat. Vor allem besitzen beide Partner jedoch eine umfangreiche Pipeline von Produkten, die sie gemeinsam entwickeln. Praluent wurde durch die FDA für die heterozygote familiäre Hypercholesterinämie oder Patienten mit klinischen atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankungen zugelassen. Darüber hinaus hat Kevzara die Zulassung als Therapie rheumatoider Arthritis erhalten, wird Dupixent als Medikament bei atopischer Dermatitis und für erwachsene Asthmapatienten vermarktet und erfolgte vor kurzem die Lancierung von Libtayo als Mittel zur Behandlung von fortgeschrittenem kutanem Plattenepithelkarzinom. Regeneron hat ferner Kooperationsvereinbarungen mit Intellia Therapeutics geschlossen, um die Entwicklung der CRISPR/Cas-Technologie zur Genom-Editierung voranzutreiben.

4.2%

Sage Therapeutics

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Sage Therapeutics

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Sage Therapeutics ist ein klinisch tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das mit seiner firmeneigenen Plattform, die auf GABA-A-Rezeptoren abzielt, auf die Entwicklung von Therapien gegen ZNS-Erkrankungen spezialisiert ist. Der führende Wirkstoff des Unternehmens ist Zulresso (Brexanolon), dessen Zulassung als Präparat zur intravenösen Behandlung von postpartaler Depression (PPD) für März 2019 erwartet wird. Zulresso zeigte eine rasche und dauerhafte Wirksamkeit, womit es sich von allen Wirkstoffklassen absetzt, die gegenwärtig im Bereich der Depressionen und Gemütsstörungen eingesetzt werden. Sage Therapeutics entwickelt mit SAGE-217 darüber hinaus eine orale Nachfolgeversion von Zulresso, für die das Unternehmen vor kurzem positive Daten einer Phase-III-Studie bei PPD und zudem erfolgreiche Ergebnisse einer Phase-II-Studie bei schweren depressiven Störungen (MDD) vorlegte. Resultate der laufenden Phase-III-Studie bei MDD werden für 2020 erwartet. Im Anschluss plant das Unternehmen die Einreichung eines vollständigen Zulassungsantrags für den Einsatz des Wirk-stoffs bei PPB und MDD. Ferner untersucht Sage Therapeutics den Einsatz von SAGE-217 bei essenziellem Tremor und der Parkinson-Krankheit und betreibt zudem ein NMDA-Programm mit SAGE-718, das auf mehrere seltene neurologische Indikationen abzielt.

0.5%

Sangamo Therapeutics

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Sangamo Therapeutics

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Sangamo Therapeutics hat als vorherrschender und nahezu alleiniger Halter und Entwickler von geistigem Eigentum der Genomchirurgie auf der Basis von Zinkfinger-Nukleasen (ZFN) eine besondere Position inne. Eine der wichtigsten Leistungen des neuen CEO im pharmakologischen Bereich war die mehrfache Verbesserung der Selektivität der ZFN-Plattform (100 x), wodurch fehlerhafte Schnitte unter die Nachweisgrenze gedrückt werden konnten. Auf dieser Grundlage konnte das Unternehmen die erste klinische genomchirurgische Studie in vivo durchführen (MPS II). Darüber hinaus verfolgt das Unternehmen über Formulierungsexpertise (erworben im Rahmen der ZNF) und geistiges Eigentum im Zusammenhang mit AAV2/6 (AAV6-Kapsid mit AAV2-Promotor/ Genom), klassische Ansätze der Gentherapie, beispielsweise bei Hämophilie A (laufende Phase I/II) oder Morbus Fabry (IND). Die erfolgreiche Entwicklung der ZFN-Plattform ist für Sangamo bei den ersten eigenen Projekten (MPS I, MPS II, Hämophilie B) und dem Einsatz dieser oder zukünftiger Generationen der ZFN bei weiteren, auf Leberalbumin gerichteten Anwendungen von entscheidender Bedeutung, wobei die Option auf Partnerprojekte (Hämophilie A mit Pfizer, Zusammenarbeit bei Ex-vivo-Projekten mit Bioverativ und Kite, Genregulierung-ZFP ohne Nukleasen mit Shire und Pfizer) erhalten bleibt.

0.9%

Scholar Rock

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Scholar Rock

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Scholar Rock ist ein Biotechnologieunternehmen mit einer Plattform zur Regulierung der extrazellulären Aktivierung von Wachstumsfaktoren. Das Unternehmen glaubt, dass es die Off-Target-Toxizitäten verhindern kann, mit denen dieser Bereich schon immer zu kämpfen hatte, indem es die Aktivierung der Proform und der latenten Form der Wachstumsfaktoren anstelle des bereits aktivierten/reifen Faktors (wegen des sehr hohen Ähnlichkeitsgrades von Aminosäuresequenzen in den aktiven Zentren der TGF-beta-Superfamilie) mit Hilfe von Antikörpern blockiert. Sein führendes Produkt, SRK-015, ist ein monoklonaler Antikörper gegen proMyostatin und latentes Myostatin – er soll die Myostatinaktivierung verhindern und dadurch Muskelaufbau und -funktion fördern. Als erste Indikation für SRK-015 strebt Scholar Rock die manifestierte spinale Muskelatrophie (Typ 2 und 3) in Kombination mit Spinraza und anderen Therapeutika an, da dessen Mechanismus komplementär und nicht kompetitiv wirkt. Vorläufige Phase-II-Daten der Machbarkeitsstudie werden für das 2. Halbjahr 2019 erwartet. Scholar Rock plant für 2019 zudem die Ankündigung einer zweiten Indikation im Bereich Muskelatrophie für das Medikament. Darüber hinaus wird die Technologieplattform von Scholar Rock auf TGF-beta in der Immunonkologie und bei Fibrose fokussiert. Die Entwicklung von Therapien zur Behandlung von Fibrose erfolgt in Partnerschaft mit Gilead.

7.3%

Vertex Pharmaceuticals

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Vertex Pharmaceuticals

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Schwerpunkt von Vertex Pharmaceuticals ist die zystische Fibrose. 2012 wurde der CFTR-Potentiator Kalydeco in den USA und in Europa für eine Untergruppe von Patienten mit zystischer Fibrose zugelassen. Trotz der anfänglichen Beschränkung des Marktpotenzials auf ca. 5% der Patientenzahlen sind wir der Meinung, dass der Umsatz durch die Einbeziehung weiterer kleiner Patientenpopulationen in den zugelassenen Indikationen USD 1.0 Mrd. erreichen könnte. Aufgrund der positiven Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit der Kombination von Kalydeco und dem CFTR-Korrektor VX-809, die im Juni 2014 veröffentlicht wurden, kann mit Vertex die Behandlung von etwa 45% der Patienten, die in den USA und Europa hinsichtlich der häufigsten Mutation homozygot sind, erfolgen. Mit dieser Ausweitung des Labels erwarten wir, dass die Umsätze von Kalydeco und der Kombination Kalydeco/VX-809 etwa USD  4.0  Mrd. erreichen dürften. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Korrektoren, die in Kombination mit Kalydeco und VX-661 zur zielgerichteten Behandlung der übrigen Patienten eingesetzt werden können, die hinsichtlich der Mutation heterozygot sind. Die im November veröffentlichten Ergebnisse von Phase-III-Studien fielen äusserst positiv aus. Wir erwarten die Zulassung 2019.

0.9%

Voyager Therapeutics

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Voyager Therapeutics

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Voyager ist ein auf klinischer Stufe arbeitendes Biotechunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Gentherapien zur Behandlung von ZNS-Erkrankungen fokussiert. Leitwirkstoff des Unternehmens ist VY-AADC, eine AAV-basierte Gentherapie, die eine Steigerung der Expression des Enzyms anstrebt, das für die Umwandlung von Levodopa in Dopamin (AADC, L-Aminosäuren-Decarboxylase) im Gehirn von Patienten mit Parkinson-Erkrankung verantwortlich ist. Voyager rekrutiert gegenwärtig Patienten für eine Phase-II-Studie zu seinem Leitwirkstoff VY-AADC. Sie stellt die erste von zwei Sham-kontrollierten Studien für die Zulassung dar. 2020 soll eine Phase-III-Studie initiiert werden, die als zweite zulassungsrelevante Studie dienen soll. Das Unternehmen entwickelt darüber hinaus andere AAV-Vektoren, die eine Steigerung der Expression eines Schlüsselgens bei Friedreich-Ataxie, die Bereitstellung monoklonaler Antikörper oder das Gen-Silencing beziehungsweise -Knockdown unter Zuhilfenahme von Micro-RNAs zum Ziel hat bei Krankheiten wie der familiären, monogenetisch vererbten ALS (SOD1) und der Huntington-Krankheit. Voyagers Forschungsplattform hat Programme zu fünf ZNS-Erkrankungen generiert. In den kommenden 18 bis 24 Monaten möchte das Unternehmen mindestens drei weitere klinische Programme initiieren.

2.0%

Wave Life Sciences

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Wave Life Sciences

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Wave ist ein führendes Unternehmen im Bereich der Stereochemie, das sich vor allem auf Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und Exon-Skipping fokussiert. Einfach ausgedrückt behandelt die Stereochemie den dreidimensionalen Aufbau der Moleküle und dessen Auswirkungen auf deren chemische Eigenschaften. Derzeitige ASOs können hunderttausende unterschiedliche Enantiomere enthalten («stereomixture»), von denen viele keine positive Wirkung zeigen, aber toxisch wirken können. Wave ist in der Lage, spezielle Einzelmoleküle zu entwickeln («stereopure»), die die vom Unternehmen gewünschten Eigenschaften aufweisen. Auf diese Weise lässt sich unter Umständen die Wirkstärke (von Medikamenten) verbessern und die Toxizität minimieren. Der Leitwirkstoff des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet sich in Phase I/II der klinischen Entwicklung und richtet sich gegen sehr spezifische Punktmutationen mit dem Ziel, das mutierte Protein zu zerstören. Entsprechende Studiendaten werden für Anfang 2019 erwartet. Für sein zweites Programm zum Skipping von Exon 51 bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD) hat Wave vor kurzem eine klinische Studie der Phase  I initiiert.

Alle Kommentare per 31. Dezember 2018 oder Beginn des Investments.

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