Generation Bio Co.

Generation Bio ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien zur Behandlung seltener und weit verbreiteter Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen wurde 2016 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Massachusetts, USA. Es verwendet firmeneigene zellgerichtete Lipid-Nanopartikel (ctLNPs), um seine proprietären, in sich geschlossenen DNA-Moleküle (ceDNA) zu transportieren. Generation Bio hat ceDNA-Konstrukte mit einer Länge von 12 Kilobasen (kb) hergestellt, die damit deutlich länger als die maximale AAV-Kapazität von 4.7 kb ist, was es dem Design der Therapien ermöglicht, genetische Payloads, die grosse und mehrere Gene umfassen, zielgerichtet in ein breites Gewebespektrum einzubringen und deren Dosierung sich nachträglich an die individualisierte und erweiterte Behandlung im Verlauf eines Patientenlebens anpassen lässt. Diese Technologieplattform lässt sich auch bei der Behandlung von Krankheiten einsetzen, bei denen eine AAV-Therapie möglicherweise nicht anschlägt oder deren Patienten bereits Antikörper gegen das virale Capsid gebildet haben. Der proprietäre Capsid-freie Herstellungsprozess nutzt die Infrastruktur von Standard-Biologika, die je nach Prävalenz der Krankheit skalierbar ist. Die aktuelle Pipeline des Unternehmens priorisiert acht seltene, monogene Krankheiten, für die etablierte Biomarker und regulatorische Pfade vorliegen. Die zwei führenden Produktkandidaten zielen auf die Behandlung von Phenylketonurie und Hämophilie A ab. Mit dem Beginn klinischer Versuche wird 2022 gerechnet. 

Disclaimer

Alle Kommentare per 31. Dezember 2020 oder Beginn des Investments.

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Factsheet

BB Biotech AG (SIX) / 09.02.2021

BB Biotech AG (Xetra) / 09.02.2021

BB Biotech AG (STAR) / 09.02.2021