Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von RNA-Wirkstoffen spezialisiert hat. Die Technologieplattform des Unternehmens im Antisense-Bereich ermöglicht die Steuerung der Proteinbildung und -reduktion durch genetische Verfahren. Die Antisense-Wirkstoffe von Ionis zielen auf die präzise Interaktion mit der RNA ab, was die Entwicklung von Behandlungsmethoden erlaubt, die den Krankheitsprozess unterbrechen oder verändern. Ionis hat – gemeinsam mit seinen Partnern – bereits drei Wirkstoffe lanciert und sein Portfolio umfasst derzeit mehr als zehn Wirkstoffkandidaten in der mittleren bis frühen klinischen Entwicklungsphase. Bei den drei zugelassenen Medikamenten handelt es sich um Spinraza (in Zusammenarbeit mit Biogen) bei spinaler Muskelatrophie, Tegsedi zur Behandlung von Patienten mit durch hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose verursachte Polyneuropathie und Waylivra bei familiärem Chylomikronämie-Syndrom. Antisense-Therapien beeinflussen den Prozess der Proteinbildung noch vor deren Beginn. Zur Bildung eines Proteins muss eine Zelle eine Kopie eines DNA-Abschnitts anfertigen, der die spezifischen Anleitungen für den Bau des gewünschten Proteins enthält. Diese Kopie, die so genannte Boten-RNA (mRNA), transportiert die Bauanleitungen zu dem für die Proteinbildung zuständigen Zellbereich. Die sehr spezifische Wirkungsweise von Antisense-Therapien basiert darauf, dass sie eine mRNA erkennen, binden und letztendlich abbauen, was dazu führt, dass die Menge des krankheitsverursachenden Proteins deutlich verringert wird. Antisense-Therapien dienen zudem der Behandlung von Erkrankungen, die auf Proteinmangel beruhen. Sie regen die Produktion von Proteinen an, deren Werte dadurch wieder auf normale Niveaus steigen. 

Disclaimer

Alle Kommentare per 31. Dezember 2020 oder Beginn des Investments.

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Factsheet

BB Biotech AG (SIX) / 09.02.2021

BB Biotech AG (Xetra) / 09.02.2021

BB Biotech AG (STAR) / 09.02.2021