Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics ist ein klinisch tätiges Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuen zielgerichteten gentechnischen Therapien zur Behandlung von ZNS­Erkrankungen spezialisiert hat. Das führende Produkt, VY­AADC, ist in Zusammenarbeit mit Neurocrine entstanden. Es handelt sich um eine AAV­basierte Gentherapie, die darauf abzielt, im Gehirn von Parkinson­Patienten die Expression des Enzyms zu erhöhen, das für die Umwandlung von Levodopa in Dopamin verantwortlich ist. Dopamin ist ein chemischer Botenstoff («messenger»), der im Gehirn produziert wird und an der Bewegungssteuerung beteiligt ist. Das Unternehmen führt Phase-II- und Phase-III-Versuche zu VY-AADC bei fortgeschrittener Parkinson-Erkrankung durch. Die Veröffentlichung von Toplinedaten wird für 2021 bzw. 2022 erwartet. Durch die Verabreichung von VY-AADC steigt im Gehirn der Spiegel an endogenem AADC. Zudem verbessert sich die Expression des Enzyms, das zur Umwandlung des Wirkstoffs in Dopamin erforderlich ist. Mit Hilfe dieses Ansatzes lassen sich die Bewegungsstörungen von Parkinson-Patienten möglicherweise um 5 bis 10 Jahre zurückdrehen.

Das Unternehmen entwickelt darüber hinaus andere proprietäre AAV­Vektoren, die eine Steigerung der Expression eines Schlüsselgens bei Friedreich­Ataxie, die Bereitstellung monoklonaler Antikörper oder das Gen­Silencing beziehungsweise Gen­Knockdown unter Zuhilfenahme von MicroRNAs zum Ziel hat bei Krankheiten wie der familiären, monogenetisch vererbten ALS (SOD1) und der Huntington­Krankheit.

Die Entwicklungsmaschinerie von Voyager hat Programme bei fünf ZNS­Indikationen generiert. Darüber hinaus hat das Unternehmen eine eigene, moderne Produktionsstätte zur Herstellung von AAV­Vektoren errichtet.

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Alle Kommentare per 31. Dezember 2020 oder Beginn des Investments.

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Factsheet

BB Biotech AG (SIX) / 09.02.2021

BB Biotech AG (Xetra) / 09.02.2021

BB Biotech AG (STAR) / 09.02.2021