Wave Life Sciences

Wave Life Sciences ist ein klinisches Gentechnikunternehmen, das sich der Entwicklung lebensverändernder Wirkstoffe für Patienten mit schwerwiegenden Krankheiten widmet. Es arbeitet an der Entwicklung erstklassiger Arzneimittel unter Zuhilfenahme von PRISM, der firmeneigenen Forschungs- und Entwicklungsplattform des Unternehmens. Die Plattform ermöglicht die Behandlung genetisch definierter Erkrankungen mit stereopuren Oligonukleotiden in zahlreichen therapeutischen Modalitäten, darunter das Silencing, Splicing und Editing. PRISM kombiniert die Kompetenzen des Unternehmens bei der Herstellung stereopurer Oligonukleotide mit den profunden Kenntnissen über das Zusammenspiel von Oligonukleotidsequenz, Chemie und Stereochemie in der Wirbelsäule und dessen Auswirkungen auf wichtige pharmakologische Eigenschaften. Der Leitwirkstoff des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet sich in der klinischen Phase I/II und richtet sich gegen sehr spezifische Punktmutationen, um das mutierte Protein zu zerstören. Die Daten zur Machbarkeit sprechen für ein sauberes Sicherheitsprofil und eindeutiges Ziel. In der Studie der Phase I/II kommen höhere Dosen hinzu.

Die Huntington-Krankheit ist eine unheilbare Erkrankung, die autosomal-dominant vererbt wird und nicht nur für betroffene Patienten, sondern auch für deren Angehörige sehr belastend ist. Die Krankheit verursacht ein allmähliches Absterben der zerebralen Nervenzellen, was den Verfall kognitiver Fähigkeiten, psychiatrische Störungen und Chorea zur Folge hat. Die Krankheit ist unheilbar und verläuft tödlich.

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Alle Kommentare per 31. Dezember 2020 oder Beginn des Investments.

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Factsheet

BB Biotech AG (SIX) / 09.02.2021

BB Biotech AG (Xetra) / 09.02.2021

BB Biotech AG (STAR) / 09.02.2021