Nostre partecipazioni

0.1%

Achillion Pharmaceuticals

leggi di più

Achillion Pharmaceuticals

0.1%

Achillion concentra le proprie attività nello sviluppo di terapie innovative contro malattie rare quali l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), la glomerulopatia C3 (C3G) e altre patologie in cui un ruolo centrale è svolto da una disfunzione del percorso alternativo del complemento. Il composto di punta dell’azienda è ACH-4471, un inibitore del fattore D del complemento dotato del potenziale per fornire un’alternativa con somministrazione per via orale a Soliris, il campione di vendite di Alexion, oppure per essere impiegato come terapia nei pazienti che evidenziano una risposta subottimale o nulla verso Soliris. I dati provenienti da uno studio iniziale di Fase I/II indicano che il farmaco ha un’efficacia attiva, e ulteriori risultati di studi di Fase II attualmente in corso dovrebbero contribuire a determinarne in modo migliore il potenziale. Achillion sta inoltre lavorando allo sviluppo di ACH-5228, un inibitore di nuova generazione del fattore D, che è entrato nella fase di studio clinico entro la fine del 2017.

5.1%

Agios Pharmaceuticals

leggi di più

Agios Pharmaceuticals

5.1%

Agios Pharmaceuticals ha in fase più avanzata due programmi oncologici focalizzati

 

sulle mutazioni degli enzimi isocitrato deidrogenasi 1 e 2 (IDH1 e IDH2), coinvolti nei

 

meccanismi di formazione dei tumori ematologici e solidi. I dati relativi a Idhifa

 

(AG-221), sono incoraggianti e, in considerazione dell’elevato tasso di risposta e del

 

gruppo ben definito di pazienti che ne traggono beneficio, il farmaco ha ottenuto

 

un’approvazione accelerata ad agosto 2017. Stimiamo per Idhifa un’opportunità di

 

mercato su scala globale pari a USD 750 milioni nel segmento della leucemia mieloide

 

acuta (ALM). Celgene detiene i diritti mondiali sul farmaco e Agios riceverà pagamenti

 

milestone, nonché royalty stimate nel 15% delle vendite del prodotto. Anche i dati per

 

AG-120, sono stati molto promettenti. Anche i dati riguardanti l’inibitore dell’inibitore

 

IDH1 di AML AG-120 erano promettenti e la domanda die registrazione di nuovo farmaco

 

è stata presentata alla fine de 2017. I risultati per AG-120 nei tumori solidi rari non

 

sono stati incoraggianti come auspicato e prevediamo quindi uno scarso potenziale di

 

ricavi per queste indicazioni terapeutiche nonostante la prosecuzione dello sviluppo

 

clinico. Infine, la società sta sviluppando AG-348, che ha evidenziato promettenti dati

 

«proof-of-concept» e per il quale è atteso l’avvio di studi pivotali nel corso del 2018.

1.6%

Akcea Therapeutics

leggi di più

Akcea Therapeutics

1.6%

Akcea è una società scorporata da Ionis Pharmaceuticals specializzata nello sviluppo di farmaci antisense per la terapia di dislipidemie rare e gravi. Il suo prodotto di punta è Volanesorsen, che ha ultimato con successo lo sviluppo di Fase III per la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una patologia rara e debilitante caratterizzata da livelli estremamente alti di trigliceridi. Akcea ha presentato una domanda di autorizzazione per questa indicazione terapeutica e prevede di commercializzare il prodotto su scala globale. Akcea vanta inoltre una pipeline di prodotti lipidici basati sulla sua tecnologia LICA, che consente un dosaggio molto più basso a fronte di una maggiore efficacia. Il preparato ANGPTL3-Lrx è oggetto di uno studio di Fase I/II per la terapia di iperlipidemie rare ed è prevista una valutazione anche per le steatosi epatiche quali NAFLD e NASH. Akcea ha anche due programmi LICA in collaborazione con Novartis per malattie di più ampia diffusione, ossia APO(a)-Lrx e APOCIII-Lrx per i pazienti con fattori di rischio elevato di patologie cardiovascolari. Ionis rimane un azionista di maggioranza nella società.

1.0%

Alder Biopharmaceuticals

leggi di più

Alder Biopharmaceuticals

1.0%

Alder è un’azienda con preparati già in fase di sviluppo clinico, provvista di una piattaforma

ampia e diversificata per la scoperta e la selezione di anticorpi dotati del potenziale

per massimizzare l’efficacia in varie indicazioni terapeutiche. Eptinezumab è un

anticorpo che inibisce il peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP), un target

molecolare ben validato di cui è dimostrata la capacità di indurre attacchi di emicrania.

Eptinezumab ha recentemente ultimato test clinici di Fase III per la prevenzione sia

delle emicranie croniche che di quelle episodiche frequenti. I dati sono stati estremamente

significativi e si distinguono per il conseguimento di un’efficacia rapida, solida

e duratura. Alder è l’unica azienda con un preparato anti-CGRP in fase di sviluppo come

formulazione endovena a lungo termine, da somministrare in regime ambulatoriale

da parte dei neurologi – con una frequenza di somministrazione potenzialmente trimestrale,

a fronte delle iniezioni subcutanee autosomministrate a casa con cadenza

mensile o quindicinale. L’azienda prevede di presentare una richiesta di approvazione

alla FDA entro la fine del 2018. Una strategia di autosomministrazione per Eptinezumab,

con dosaggio specifico ogni tre mesi, è inoltre in via di sviluppo in aggiunta a due

programmi preclinici, che prossimamente dovrebbero entrare nella fase clinica.

4.6%

Alexion Pharmaceuticals

leggi di più

Alexion Pharmaceuticals

4.6%

Alexion è un’azienda specializzata nello sviluppo di farmaci per la terapia di malattie

rare. Il suo prodotto di punta è Soliris per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica

notturna (EPN). Prevediamo vendite attorno a USD 2.0 miliardi per la terapia dell’EPN.

L’ indicazione del sindrome emolitico-uremica atipica (SEU) potrebbe apportare a Soliris

un’ulteriore opportunità di mercato superiore a USD 2.0 miliardi e stimiamo che le due

indicazioni di miastenia grave e neuromielite ottica possano apportare ulteriori vendite

per USD 1.0 a 2.0 miliardi. Al fine di mantenere il proprio predominio di mercato,

Alexion ha già in fase avanzata di sviluppo ALXN-1210, un Soliris di nuova generazione,

con un profilo di dosaggio migliorato per il quale sono attesi risultati di Fase III nel

primo semestre 2018. Per diversificare la base dei proventi oltre a Soliris, a marzo 2015

la società ha chiesto e ottenuto l’approvazione per Asfotase Alfa, un composto di nuova

generazione per il trattamento dell’ipofosfatasia (HPP), e le vendite finora realizzate

hanno superato le previsioni. Grazie all’acquisizione di Synageva effettuata a maggio

2015 per un importo di USD 8.4 miliardi, Alexion ha inoltre ottenuto il farmaco Kanuma

per il trattamento della deficienza di lipasi acida lisosomiale (LAL) e, sebbene il ritmo di

lancio sia stato piuttosto lento, il prodotto sembra avviato a contribuire in maniera più

incisiva al fatturato complessivo.

3.1%

Alnylam Pharmaceuticals

leggi di più

Alnylam Pharmaceuticals

3.1%

Alnylam Pharmaceuticals è un’azienda leader di mercato nel segmento degli agenti terapeutici basati sull’interferenza dell’RNA (RNAi). Questo approccio consente un blocco specifico della sintesi di determinate proteine patogene. Alnylam vanta una pipeline ampiamente diversificata di candidati all’approvazione, all’interno della quale cinque programmi hanno già raggiunto la fase clinica. Il preparato in fase più avanzata di sviluppo nella pipeline dell’azienda e attualmente in attesa di omologazione normativa è patisiran, specifico per l’amiloidosi TTR, una rara patologia grave nei pazienti a cui è diagnosticata la polineuropatia amiloide familiare (FAP). Altri programmi interessanti comprendono Fitusiran, che adotta un approccio rivoluzionario nella terapia dell’emofilia e di patologie rare di sanguinamento, e Givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta. Entrambi i principi terapeutici basati su RNAi sono attualmente in Fase III di sviluppo clinico. Alnylam continua a portare avanti la collaborazione con The Medicines Company nello sviluppo congiunto di Inclisiran in studi di Fase III volti a indagare il blocco della PCSK9 attraverso l’RNAi nella terapia dell’ipercolesterolemia. I dati finora disponibili supportano un regime di somministrazione subcutanea trimestrale o eventualmente semestrale, con chiari vantaggi rispetto alle terapie anti-PCSK9 basate su anticorpi di recente approvazione.

1.0%

Argenx

leggi di più

Argenx

1.0%

Argenx è una società small cap belga attiva nel comparto biotech con prodotti in fase di sviluppo clinico – segnatamente terapie basate su anticorpi messe a punto attraverso le sue molteplici piattaforme specifiche. L’azienda ha un ventaglio di farmaci candidati all’approvazione in fase clinica medio-avanzata; in particolare, il suo preparato di punta è ARGX-113. La molecola si trova attualmente in fase clinica per tre patologie autoimmuni mediate da anticorpi IgG, e nel corso dei prossimi 12 mesi è attesa la pubblicazione dei risultati di importanti test clinici. ARGX-110, un secondo farmaco candidato all’approvazione di proprietà esclusiva di Argenx, dovrebbe passare allo stadio di studio «proof-of-concept» nel corso del 2018 per l’indicazione della leucemia mieloide acuta.

Cifre di bilancio solide e un management di grande esperienza completano il profilo di Argenx, che può essere considerata un’azienda specializzata in piattaforme basate su anticorpi e focalizzata su target scientifici innovativi per indicazioni con esigenze mediche ampiamente non soddisfatte e scarsi livelli di concorrenza e innovazione negli ultimi decenni.

7.2%

Celgene

leggi di più

Celgene

7.2%

Celgene vanta fondamentali molto solidi e prospettive di lungo termine positive in

virtù sia dei risultati ottenuti da Revlimid nelle indicazioni terapeutiche di mieloma

multiplo, sindrome mielodisplastica (MDS) e altri tumori ematici, da Pomalyst nel mieloma

multiplo e da Otezla nell’artrite psoriasica e nella psoriasi, sia della sua cospicua

pipeline di prodotti in fase iniziale di sviluppo. Prevediamo che i proventi di Revlimid

negli USA continueranno a crescere a un tasso superiore al 15% annuo. L’acquisizione

di Receptos da parte di Celgene ha consentito di ampliare ben oltre Otezla la gamma

di prodotti negli ambiti terapeutici di infiammazioni e immunologia. Per i prossimi

due-tre anni prevediamo flussi di notizie positive provenienti dai prodotti sia di Celgene

che dei suoi partner per un’ampia gamma di innovative combinazioni antitumorali

e di nuovi campi terapeutici. Attualmente Celgene sembra evidenziare un rapido passaggio

di enfasi verso il segmento dell’immuno-oncologia, con la recente acquisizione

da AstraZeneca dei diritti parziali su darvalumab (per l’indicazione terapeutica dei tumori

ematici), nonché in virtù della collaborazione strategica con Juno per la messa

a punto di terapie basate sulle cellule T contro il cancro e le malattie autoimmuni.

L’azienda continua a siglare accordi strategici allo scopo di accrescere la propria pipeline

grazie a opportunità promettenti.

0.3%

Cidara Therapeutics

leggi di più

Cidara Therapeutics

0.3%

Cidara è un’azienda biotecnologica che concentra le proprie attività sulla messa a punto

di farmaci per il trattamento di infezioni microbiche resistenti e acute. Il suo prodotto

di punta, Rezafungin (oggetto di uno studio di Fase II per l’indicazione terapeutica della

candidemia e della candidosi invasiva) appartiene alla classe di antimicotici delle echinocandine,

ma è dosato come un’iniezione monosettimanale, a fronte della frequenza

giornaliera delle attuali echinocandidine. Ciò consentirebbe di trattare i pazienti con i

migliori farmaci antimicotici in regime ambulatoriale, peraltro a fronte di benefici

significativi sia per i pazienti stessi che per il sistema sanitario. I dati iniziali di Fase I

hanno evidenziato un solido profilo di sicurezza, confermando il potenziale del regime

di dosaggio monosettimanale. La pubblicazione dei dati è attesa per l’inizio del 2018. A

seguito di una riunione costruttiva con la FDA, nel 2018 avrà inizio uno studio di Fase III

di portata inferiore alle attese, di pari passo con uno studio di profilassi nei pazienti

che hanno subito un trapianto di midollo osseo. Infine, Cidara è l’unica azienda che

lavora allo sviluppo di una piattaforma immunoterapeutica per il trattamento delle infezioni

acute.

3.4%

Esperion Therapeutics

leggi di più

Esperion Therapeutics

3.4%

Esperion Therapeutics concentra le proprie attività sullo sviluppo di preparati per il

trattamento delle patologie cardio-metaboliche. ETC-1002, l’unico preparato clinico

dell’azienda, ha portato a termine vari studi clinici, avviando ora il proprio

programma completo di Fase III. L’enzima ATP citrato liasi, target principale di ETC-

1002, si colloca a monte del campo di azione delle statine e in definitiva riduce i livelli

di colesterolo LDL aumentando l’espressione del recettore LDL. ETC-1002 ha evidenziato

livelli di riduzione del colesterolo LDL fino al 30% (utilizzo come monoterapia) e fino al

50% (impiego in combinazione con Ezetimibe). A differenza degli anticorpi PCSK9 somministrati

per via sottocutanea di recente approvazione, ETC-1002 offre una pratica

e più economica soluzione orale in un’unica somministrazione giornaliera. Ad oggi

ETC-1002 non ha evidenziato alcun problema significativo di sicurezza. I mercati principali

per ETC-1002 saranno costituiti dalla popolazione intollerante alle statine, nonché

dai pazienti già in terapia con statine i cui livelli di colesterolo LDL non risultano

tuttavia sufficientemente sotto controllo. I risultati relativi allo studio di Fase III come

monoterapia e a dosaggio fisso sono attesi per il secondo al quarto trimestre 2018,

mentre la presentazione delle domande di autorizzazione alle istanze normative competenti

è prevista per fine 2018 / inizio 2019.

0.6%

Exelixis

leggi di più

Exelixis

0.6%

Exelixis è una società del comparto biotech che concentra le proprie attività nel segmento dell’oncologia. L’azienda vanta uno degli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) più efficaci sul mercato. Cabozantinib è approvato per tutti gli stadi del carcinoma a cellule renali (CCR; cancro del rene). Inoltre, uno studio di Fase III sul trattamento di 2a linea del carcinoma epatocellulare (CEC; cancro al fegato) è stato concluso già prima del termine previsto in virtù del vantaggio di sopravvivenza positivo, e prevediamo che questa nuova indicazione apporterà ulteriore valore a Cabozantinib. Il farmaco è approvato anche per il carcinoma midollare della tiroide e, soprattutto, è in attualmente oggetto di valutazione per varie indicazioni tumorali in combinazione con agenti immuno-oncologici – con potenziali ulteriori guadagni sostanziali di valore. Cobimetinib, un secondo TKI sviluppato da Exelixis in collaborazione con Roche, è già approvato per la terapia del melanoma metastatico. Infine, avendo raggiunto la soglia della redditività, Exelixis si trova ora in una situazione in cui può investire in modo più aggressivo nella propria pipeline interna, con creazione di ulteriore valore in prospettiva futura.

0.4%

Five Prime

leggi di più

Five Prime

0.4%

Five Prime dispone di una piattaforma di ricerca dotata di un repertorio di oltre 5 700 proteine extracellulari umane, ottenute attraverso una tecnologia proprietaria e ha inoltre sviluppato un’ampia gamma di screening proprietari e tool di caratterizzazione. Attraverso questa piattaforma, Five Prime ha isolato le 700 proteine alla base delle interazioni cellulari a livello immunitario. Il suo preparato di punta in fase di sviluppo è FPA008, un anticorpo umanizzato IgG4 anti-CSF1R. La principale indicazione terapeutica per FPA008 è la sinovite villonodulare pigmentosa (PVNS). L’azienda ha iniziato uno studio di Fase II a maggio 2016 e prevediamo la pubblicazione di ulteriori dati verso la metà del 2018. In un’ottica più ampia, l’ambito in cui è visto il maggior potenziale di FPA008 è nel ruolo di partner di combinazione con altri agenti immuno-oncologici. A tale riguardo è attualmente in corso uno studio di Fase I/II, teso a valutare FPA008 sia come principio attivo singolo che in combinazione con Opdivo di Bristol- Myers. Ulteriori dati in altre tipologie di tumori solidi sono attesi per il 2018. L’azienda sta inoltre lavorando su FPA144, un anticorpo proprietario ingegnerizzato mediante procedura ADCC che inibisce il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti FGFR2b. Per il 2018 prevediamo l’avvio di uno studio di Fase III nel tumore dello stomaco.

0.4%

G1 Therapeutics

leggi di più

G1 Therapeutics

0.4%

G1 Therapeutics è una società biotecnologica a piccola capitalizzazione con preparati in fase clinica che concentra le proprie attività sulla scoperta e lo sviluppo di principi attivi per la terapia del cancro. L’azienda vanta nella propria pipeline trilaciclib e G1T38, entrambi in fase di sviluppo clinico, due distinti inibitori selettivi delle chinasi 4/6 dipendenti da ciclina valutati entrambi in combinazione con regimi multipli di somministrazione. Mentre trilaciclib potrebbe affermarsi come il primo CDKi a essere utilizzato come principio attivo privo di effetti negativi a carico del midollo, il secondo preparato (G1T38) è un “fast follower” con un potenziale profilo farmacocinetico/farmacodinamico differenziato rispetto ai farmaci attualmente approvati nella sua classe di riferimento. Le solida fondamenta scientifiche, abbinate ai dati clinici disponibili e al comprovato meccanismo di efficacia, ci rendono fiduciosi che le prossime molteplici pubblicazioni di dati attese nei prossimi 12 mesi in numerose indicazioni per entrambi i preparati ne confermeranno il rispettivo profilo clinico.

4.6%

Gilead

leggi di più

Gilead

4.6%

Gilead sviluppa prevalentemente farmaci sia per il trattamento di malattie infettive

(HIV, epatite B e C), sia in ambito oncologico. I suoi prodotti Viread, Truvada e Atripla,

oggi sono componenti chiavi dei regimi terapeutici. Più recentemente, Gilead ha introdotto

regimi terapeutici che comprendono la sostituzione di Viread con un migliore

profilo di sicurezza a lungo termine. Il lancio di Hepsera e Viread ha consentito a Gilead

di affermarsi come un protagonista di primo livello nel trattamento delle infezioni da

epatite B. Grazie all’acquisto di Pharmasset, perfezionato a inizio 2012, Gilead ha potuto

imporsi come leader di mercato in un segmento da oltre USD 20 miliardi come

quello dell’epatite C (HCV). Nei primi nove mesi del 2016 le vendite dei suoi prodotti di

punta, Sovaldi e Harvoni, hanno in effetti superato la soglia di USD 12 miliardi; questo

dato è stato tuttavia seguito da una brusca flessione e per i prossimi anni prevediamo

un trend in ulteriore calo prevalentemente a causa del livello dei prezzi e della concorrenza.

Per compensare la flessione delle vendite nel segmento HCV, a ottobre 2017

l’azienda ha acquistato Kite Pharmaceuticals, leader nella terapia CAR-T. Il primo prodotto,

Yescarta, è stato approvato a ottobre 2017 per il linfoma diffuso a grandi cellule

B (DLBCL) e prevediamo un’estensione delle indicazioni terapeutiche per altre patologie

ematologiche.

3.8%

Halozyme Therapeutics

leggi di più

Halozyme Therapeutics

3.8%

Halozyme Therapeutics è un’azienda biofarmaceutica con due piattaforme nel proprio

modello di business: da un lato ha in corso un ventaglio diversificato di partnership

con aziende farmaceutiche che utilizzano il suo prodotto rHuPH20 per la produzione

di formulazioni sottocutanee di terapie intravenose. Da questo ramo di attività l’azienda

percepisce un flusso costante di royalty. Nel novero dei prodotti di partnership si trovano

campioni di vendite come Avastin, Rituxan nonché nuovi principi attivi quali PCSK9 e

Daratumumab. La seconda piattaforma è costituita da PegPH20, testato per il trattamento

del carcinoma pancreatico e di quello polmonare. Nel primo semestre 2016 ha

preso il via il reclutamento per uno studio di Fase III per l’indicazione del cancro al

pancreas, e sono attesi risultati circa la sopravvivenza senza progressione (PFS) entro la

fine del 2018. PegPH20 viene inoltre testato in diversi regimi terapeutici in combinazione

con Keytruda nella terapia del carcinoma polmonare non microcitoma trattato con

gemcitabina e carboplatino (NSCLC/GC), nonché in vari tipi di tumore in combinazione

con Tecentriq di Roche.

6.9%

Incyte

leggi di più

Incyte

6.9%

Il prodotto di punta di Incyte è Jakafi, un inibitore della chinasi JAK-2 ad assunzione

orale. Stimiamo che le indicazioni di mielofibrosi e policitemia vera (PV) rappresentino

un’opportunità di mercato superiore a USD 3 miliardi negli USA e in Europa. Sono inoltre

in corso studi di Fase III nella malattia del trapianto contro l’ospite (Graft versus

Host Disease – GvHD), i quali potrebbero apportare nel 2018 un fatturato aggiuntivo

superiore a USD 500 milioni in caso di esito positivo. A novembre 2009 Novartis ha rilevato

la licenza per i diritti di Jakafi al di fuori degli USA. Nel corso del 2015 Baracitinib,

un inibitore di seconda generazione della JAK-2, ha evidenziato dati positivi in numerosi

test clinici di Fase III per il trattamento dell’artrite reumatoide. Il lancio su questo

ampio mercato è atteso per il 2019 e Incyte inizierà a percepire royalty dal suo partner

Eli Lilly. Proseguono inoltre i progressi su altre molecole anticancro presenti nella pipeline

dell’azienda, tra cui Epacadostat (un inibitore IDO). A tale riguardo sono stati pubblicati

risultati iniziali incoraggianti sulla combinazione di Epacadostat con Keytruda e

Opdivo (inibitori PD-1 di Merck e Bristol-Myers) per il trattamento di molteplici tipi di

tumore. I dati di uno studio di Fase III nei pazienti affetti da melanoma sono attesi nel

primo semestre del 2018. L’azienda ha iniziato ulteriori studi di Fase III per indicazioni

terapeutiche quali il cancro al polmone e i tumori di testa e collo alla fine del 2017.

1.3%

Intercept Pharmaceuticals

leggi di più

Intercept Pharmaceuticals

1.3%

Intercept Pharmaceuticals è un’azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di analoghi sintetici dell’acido biliare per la terapia delle epatopatie colestatiche. Questa classe di patologie comprende la steatosi epatica non alcolica (NAFLD) altamente prevalente e la steatoepatite non alcolica (NASH), nonché malattie orfane quali la cirrosi biliare primitiva (PBC) e la colangite sclerosante primitiva (PSC). Il prodotto di punta di Intercept è l’acido obeticolico (OCA), un innovativo agonista del recettore nucleare farnesoide X (FXR). OCA è stato approvato negli USA e in Europa nel 2016. Intercept ha altresì avviato uno studio pivotale per la steatoepatite non alcolica – NASH, una seconda indicazione terapeutica peraltro molto più interessante sotto il profilo commerciale. La pubblicazione dei risultati per questo studio è attesa nel corso del primo semestre del 2019. NASH presenta il potenziale per assumere proporzioni epidemiche nelle società occidentali ed emergenti nel corso dei prossimi anni; è previsto che entro il 2020 costituirà la principale causa di costosi trapianti di fegato e di cancro epatico. Poiché attualmente non è disponibile alcun farmaco approvato per questa patologia, sussiste una palese esigenza medica e farmacoeconomica non soddisfatta di nuove terapie. OCA di Intercept è il farmaco in fase di sviluppo più avanzata per la terapia della NASH, nonché il primo a evidenziare un effetto antifibrotico nel fegato.

1.1%

Intra-Cellular Therapies

leggi di più

Intra-Cellular Therapies

1.1%

Intra-Cellular Therapies è un’azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di

terapie per patologie a carico del sistema nervoso centrale. Il suo prodotto di punta

candidato all’approvazione e di proprietà esclusiva è ITI-007 (o Lumateperone), un antagonista

del recettore 5-HT2A della serotonina che modula altresì i trasportatori della

dopamina e della serotonina, il quale ha recentemente ultimato due studi clinici di

Fase III per il trattamento della schizofrenia. Lumateperone potrebbe evidenziare un

profilo altamente differenziato rispetto ad altri antipsicotici in virtù della sua capacità

di modulare simultaneamente pathway multipli dei neurotrasmettitori. Tale efficacia

è stata dimostrata nel primo studio pivotale di Fase III dell’azienda, il quale ha evidenziato

una solida efficacia e una sicurezza pari al placebo. Tollerabilità e compliance

nelle attuali terapie per la schizofrenia sono fattori impegnativi a causa di un’ampia

gamma di effetti collaterali a livello motorio e metabolico, verso i quali Lumateperone

ha evidenziato le proprie caratteristiche di differenziazione. Intra-Cellular sta inoltre

valutando Lumateperone in due studi di Fase III per il trattamento della depressione

bipolare, la cui conclusione è attesa nel corso del secondo semestre 2018. I risultati di

un altro studio pivotale per la terapia dell’agitazione nei pazienti affetti da demenza,

ivi incluso il morbo di Alzheimer, saranno invece diffusi entro la fine del 2018. La società

ha anche un inibitore PDE, ITI-214, in studi di Fase I al fine di valutarne l’efficacia nel

morbo di Parkinson e in altre indicazioni terapeutiche.

9.9%

Ionis Pharmaceuticals

leggi di più

Ionis Pharmaceuticals

9.9%

Ionis Pharmaceuticals è l’azienda leader nell’ambito dell’antisense, con oltre 30 principi

 

attivi in fase di sviluppo che utilizzano questa tecnologia, la quale consente il controllo

 

della produzione di proteine a livello genetico. La nostra attenzione e la nostra strategia

 

di investimento sono infatti focalizzate sulla sua piattaforma tecnologica, che nel 2017

 

ha conseguito progressi significativi grazie a prodotti sia proprietari che sviluppati in

 

partnership per il trattamento di numerose patologie gravi. Spinraza (in collaborazione

 

con Biogen) è stato approvato a fine 2016 a seguito dell’esito positivo di due studi di

 

Fase III nell’atrofia muscolare spinale e ha registrato una solida commercializzazione

 

nel 2017. Inotersen, specifico per la polineuropatia amiloide familiare, ha prodotto dati

 

positivi di Fase III, con conseguente presentazione di una richiesta di approvazione negli

 

USA e nell’UE. Inoltre Akcea, controllata integralmente da Ionis, ha completato con

 

successo la propria IPO e ha avviato la procedura di omologazione di Volanesorsen

 

negli USA e in Europa per la sindrome da chilomicronemia familiare. In prospettiva

 

futura, la nostra attenzione è focalizzata sulle tecnologie di nuova generazione dell’

 

azienda, quali 2.5 e LICA. Ionis si riconferma pertanto come un investimento importante

 

e realmente innovativo all’interno del nostro portafoglio.

1.5%

Macrogenics

leggi di più

Macrogenics

1.5%

Macrogenics detiene un portafoglio con vari composti in fase di sviluppo clinico, generati

grazie alla tecnologia proprietaria di ottimizzazione del Fc. Quest’ultima consente

contemporaneamente di ridurre/incrementare il legame con i recettori FcyRs

attivatori/inibitori, accrescendo così in misura sensibile la citotossicità cellulo-mediata

anticorpo-dipendente (ADCC) e di conseguenza la relativa piattaforma DART (dualaffinity

re-targeting). L’azienda ritiene che tale piattaforma abbia superato le sfide

imputabili all’instabilità dei composti e alle brevi emivite incontrate da altri anticorpi

a duplice specificità (dual-specific) grazie all’incorporazione di legami disolfuro covalenti

e sequenze di amminoacidi particolari che consentono l’accoppiamento efficiente

delle catene della molecola DART. Ciò si traduce in una struttura che si contraddistingue

per una migliore realizzabilità sul piano produttivo e una migliore stabilità

strutturale a lungo termine, nonché per la capacità di personalizzazione delle emivite

delle molecole DART in funzione delle esigenze cliniche. I dati degli studi clinici su

molteplici prodotti, tra cui l’agente immuno-oncologico MGA271, sono attesi nel corso

del 2018.

1.9%

Moderna Therapeutics

leggi di più

Moderna Therapeutics

1.9%

Moderna Therapeutics è una società biotecnologica non quotata con sede a Boston, all’avanguardia nello sviluppo di una nuova classe di farmaci basati su RNA messaggero. Dalla sua fondazione, Moderna è stata in grado di raccogliere finanziamenti per oltre USD 2.5 miliardi da investitori e partner. Una parte considerevole di tale capitale è stata investita in una piattaforma tecnologica mRNA oggi leader di mercato, utilizzata per portare in tempi rapidi i farmaci candidati all’approvazione nella fase di sviluppo clinico su un ampio fronte di applicazioni terapeutiche e profilattiche. La pipeline comprende attualmente 19 candidati in via di sviluppo, di cui 10 in fase clinica, per vaccini e terapie basati su mRNA in vari ambiti terapeutici. I programmi che a nostro parere sono di rilevanza fondamentale e che diffonderanno i relativi dati clinici nel corso dei prossimi anni comprendono rare patologie a carico del fegato (acidemia metilmalonica (MMA) e acidemia propionica (PPA)), vaccini proprietari per infezioni congenite da citomegalovirus (CMV), metapneumovirus umano (hMPV) e virus parainfluenzale di tipo 3 (PIV3), il cocktail di citochine OX40L+IL23+IL36 gamma somministrato con iniezione intratumorale, nonché un vaccino personalizzato contro il cancro. Sono inoltre attesi dati iniziali di Fase II per il fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF) durante gli interventi chirurgici di bypass aortocoronarico (CABG). 

2.2%

Myovant Sciences

leggi di più

Myovant Sciences

2.2%

Myovant è una società biofarmaceutica le cui attività sono incentrate sull’endocrinologia

nella salute femminile e maschile. Il suo candidato di punta, Relugolix, è un antagonista

dell’ormone GnRH ad assunzione orale attualmente in Fase III, in corso di sviluppo per

tre indicazioni terapeutiche (endometriosi, fibroma uterino e cancro della prostata in

stadio avanzato). L’endometriosi è una patologia in cui parte dell’endometrio cresce al

di fuori dell’utero e può essere accompagnata da dolore acuto, dispareunia e sanguinamento.

I fibromi uterini sono una condizione medica che può comportare mestruazioni

dolorose e sanguinamento eccessivo, con potenziale asportazione chirurgica dell’utero.

Il cancro prostatico in stadio avanzato è un tumore della prostata che continua a proliferare

nonostante la castrazione e/o la radioterapia. Il partner di Myovant, Takeda, ha

annunciato dati positivi per due studi di Fase III nella terapia del fibroma uterino nelle

donne giapponesi, a ulteriore riprova del meccanismo di efficacia di Relugolix. Prevediamo

che i dati di tutti i tre studi di Fase III saranno pubblicati negli USA nel 2019.

Myovant detiene i diritti mondiali sul farmaco (Asia esclusa).

0.7%

Myokardia

leggi di più

Myokardia

0.7%

Myokardia è una delle poche aziende biotech di piccole dimensioni attive nel segmento delle malattie cardiovascolari. L’azienda sta inizialmente concentrando le proprie attività sulla terapia delle cardiomiopatie ereditarie, un gruppo di forme rare a origine genetica di insuffcienze cardiache derivanti da difetti biomeccanici nella contrazione del miocardio. Il preparato in fase più avanzata di sviluppo nella pipeline di Myokardia è MYK-461 (mavacamtem), un inibitore allosterico della funzione cardiaca beta-miosina attualmente studiato nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM o HoCM). L’azienda ha pubblicato interessanti risultati di Fase II, che mostrano non solo un miglioramento diretto dei marker biologici (riduzione fino al 15% nella frazione di eiezione, riduzione fino al 90% nel gradiente LVOT), ma anche un incremento fino al 17% nella capacità di esercizio e un miglioramento dei sintomi (in media, incremento di una classe NYHA). Un singolo studio di Fase III incentrato sulla capacità di esercizio e sul miglioramento dei sintomi è stato avviato e la diffusione dei rispettivi risultati è attesa per il 2020. Ulteriori indagini comprendono uno studio di Fase II sulla cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva e, nel corso del secondo semestre 2018, dati iniziali sulla gradazione di dosaggio per il secondo preparato dell’azienda (MYK-491), attualmente in via disviluppo per la cardiomiopatia dilatativa (DCM).

0.7%

Nektar Therapeutics

leggi di più

Nektar Therapeutics

0.7%

Nektar Therapeutics concentra le proprie attività sullo sviluppo di farmaci innovativi nei campi dell’oncologia, delle malattie autoimmuni e della terapia del dolore cronico. Il prodotto di maggiore rilievo nella sua pipeline è NKTR-214, un agonista CD122 concepito per stimolare il sistema immunitario del paziente a contrastare il cancro. NKTR-214 supporta la crescita delle cellule T specifiche anticancro (CD8+) e la popolazione di linfociti natural killer (NK) nel corpo umano. CD122, noto anche come la sub-unità beta del recettore dell’interleuchina-2, è un recettore chiave di segnalazione, di cui è nota la capacità di accrescere la proliferazione di queste cellule T a funzione effettrice. Negli studi clinici iniziali, la terapia con NKTR-214 evidenzia una rapida espansione di queste cellule e una mobilitazione all’interno del microambiente tumorale. BB Biotech ha iniziato a costituire una posizione in Nektar Therapeutics dopo un’iniziale delusione degli investitori a seguito di aggiornamenti non ottimali dei dati in occasione del convegno ASCO. BB Biotech attende ora la pubblicazione di ulteriori dati, che dovrebbero attestare il vantaggio terapeutico decisivo per questa tecnologia promettente e innovativa.

8.9%

Neurocrine Biosciences

leggi di più

Neurocrine Biosciences

8.9%

Neurocrine è una società biofarmaceutica le cui attività sono incentrate sulla salute

della donna e sulle patologie legate al sistema nervoso centrale (SNC). Il suo candidato

di punta Elagolix è un antagonista dell’ormone GnRH ad assunzione orale, in corso di

sviluppo per due indicazioni terapeutiche (endometriosi e fibroma uterino). L’endometriosi

è una patologia in cui parte dell’endometrio cresce al di fuori dell’utero e può

essere accompagnata da dolore acuto, dispareunia e sanguinamento. I fibromi uterini

sono una condizione potenzialmente caratterizzata da mestruazioni dolorose e sanguinamento

eccessivo e possono portare all’asportazione chirurgica dell’utero. AbbVie,

partner di Neurocrine, ha presentato una domanda di approvazione per il trattamento

dell’endometriosi. AbbVie sta inoltre conducendo un programma di Fase III nei fibromi

uterini, i cui dati sono attesi per l’inizio del 2018. A metà 2017 Neurocrine ha ottenuto

l’approvazione per Ingressa (Valbenazine) per la discinesia tardiva e ha già effettuato il

lancio del prodotto negli USA. L’azienda ha inoltre intrapreso uno studio di Fase II di

escalation del dosaggio nella sindrome di Tourette in età pediatrica, i cui dati sono

attesi nel 2018.

0.3%

Novavax

leggi di più

Novavax

0.3%

Novavax è un’azienda specializzata nello sviluppo di vaccini innovativi. Il programma in

fase più avanzata è un vaccino per la prevenzione delle infezioni da virus respiratorio

sinciziale (RSV) nei neonati e negli anziani. L’RSV è un’infezione a carico delle vie respiratorie

che nelle suddette categorie di pazienti e nelle persone con sistema immunitario

depresso può avere conseguenze fatali. In uno studio di Fase II in una platea di

anziani, Novavax ha evidenziato che il suo vaccino riduce del 44% le infezioni sintomatiche

e di oltre il 60% le infezioni gravi da RSV. Nel 2016 l’azienda ha tuttavia annunciato

che lo studio di Fase III condotto su pazienti anziani ha avuto un esito negativo a causa

di un tasso di eventi molto inferiore alle attese. Nello studio di Fase II nelle donne in

gravidanza, Novavax ha dimostrato che gli anticorpi vengono trasmessi con efficacia

dalla madre al feto. Un apposito studio di Fase III è stato avviato in un’ulteriore platea

di donne in gravidanza e i primi dati sono attesi nel secondo semestre del 2018. Nella

propria pipeline, Novavax ha inoltre vaccini per l’influenza stagionale, l’ebola e l’influenza

pandemica.

2.9%

Novo Nordisk

leggi di più

Novo Nordisk

2.9%

Novo Nordisk è un’azienda leader sul mercato globale del diabete. Ozempic (semaglutide

 

 

 

SQ), l’analogo della GLP-1 ad assunzione monosettimanale di Novo approvato negli USA

 

 

 

a dicembre 2017 per il diabete di tipo 2, è destinato a imporsi come un primario fattore di

 

 

 

crescita per l’azienda. Indicazioni terapeutiche ben definite e dati di livello superiore

 

 

 

dovrebbero conferire al farmaco un profilo competitivo. Prevediamo inoltre che il preparato

 

 

 

semaglutide ad assunzione orale sia destinato ad acquisire una maggiore visibilità, in

 

 

 

vista dei primi dati di Fase III attesi per il 2018. In caso di esito positivo, il composto sarebbe

 

 

 

il farmaco antidiabetico ad assunzione orale più efficace mai approvato. Il lancio di Tresiba

 

 

 

ha evidenziato un buon andamento e dovrebbe contribuire alla penetrazione di Novo

 

 

 

Nordisk nel mercato dell’insulina moderna. Victoza (GLP-1 subcutaneo ad assunzione

 

 

 

giornaliera) continua a crescere. Nel 2016 Novo ha rivisto al ribasso le proprie aspettative

 

 

 

di crescita a lungo termine in quanto l’intero mercato dell’insulina negli USA è esposto

 

 

 

a condizioni avverse sul versante dei prezzi, e tali fattori trovano ora espressione nelle

 

 

 

stime attuali.

0.1%

Probiodrug

leggi di più

Probiodrug

0.1%

Probiodrug è una società biotecnologica con sede in Germania che concentra le proprie

attività sullo sviluppo di innovativi farmaci micromolecolari per il trattamento del

morbo di Alzheimer (MA). L’azienda riveste una posizione di leadership nel campo

dell’inibizione della glutaminil-ciclasi (GC). Il ruolo della GC nella terapia del MA e di

altre patologie infiammatorie è stato individuato da Probiodrug, che ne possiede la

protezione integrale della proprietà intellettuale (IP). Uno studio di Fase I ultimato sul

composto di punta dell’azienda, PQ912, ha evidenziato un profilo di sicurezza ben delineato

del farmaco a fronte di un’iniziale inibizione del target. Uno studio di Fase II nei

pazienti con MA moderato ha recentemente dimostrato il coinvolgimento del target

unitamente ad altri segnali di biomarker. Fondata nel 1997, la società ha svolto un

ruolo pionieristico nel campo degli inibitori della DPP4 per il trattamento del diabete

di tipo 2. Probiodrug ha ceduto le proprie attività per DPP4 a OSI Pharmaceuticals nel

2004. L’approccio scientifico pionieristico dell’azienda verso l’impiego delle GC per il

MA presenta il potenziale per ottenere una terapia rivoluzionaria in questo ambito

terapeutico, caratterizzato da un grande fabbisogno non soddisfatto.

5.0%

Radius Health

leggi di più

Radius Health

5.0%

Radius Health è un’azienda che concentra le proprie attività sulla salute della donna

e sull’oncologia. Il suo principale prodotto candidato all’approvazione è Abaloparatide,

un analogo sintetico della PTHrP umana somministrato per via sottocutanea. L’azione

più rapida del farmaco e la riduzione della percentuale di fratture in distretti diversi

dalla colonna vertebrale, quali l’anca e il polso, conferiscono ad Abaloparatide una

differenziazione da Forteo e dovrebbero dunque consentirgli di conquistare significative

quote di mercato. Radius ha ricevuto l’approvazione per questo farmaco a inizio 2017

e per il 2018 prevediamo una forte focalizzazione sull’accesso al mercato e sulla rimborsabilità.

Soprattutto, Radius sta sviluppando una formulazione somministrabile tramite

cerotto transdermico, la quale potrebbe migliorare notevolmente risultati ottenuti

nelle donne con questa patologia. I dati della formulazione transdermica

presentati nel 2016 hanno evidenziato un miglioramento significativo in termini di

profilo e prevediamo l’avvio di uno studio pivotale nel 2018. L’azienda lavora inoltre su

RAD1901, un degradatore selettivo del recettore degli estrogeni (SERD) in fase di sviluppo

per l’indicazione terapeutica del carcinoma mammario positivo al recettore degli

estrogeni. A seguito di un incontro con la FDA, un potenziale studio registrativo prenderà

il via nel 2018.

2.6%

Regeneron Pharmaceuticals

leggi di più

Regeneron Pharmaceuticals

2.6%

Regeneron è specializzata nello sviluppo di anticorpi monoclonali. Il successo del campione

di incassi Eylea costituisce il motore primario di crescita per l’azienda. Riteniamo

che il trend di crescita a breve termine sia destinato a proseguire anche nel 2018, in

quanto Eylea sta trovando un più ampio impiego nell’indicazione della degenerazione

maculare senile umida e si espande nel segmento dell’edema maculare diabetico.

Regeneron vanta una partnership con Bayer Healthcare per lo sviluppo, la commercializzazione

e la vendita di Eylea al di fuori degli Stati Uniti e con Sanofi, assieme alla

quale ha finora commercializzato tre prodotti e, soprattutto, con cui condivide un’ampia

pipeline di attività che i due partner stanno sviluppando congiuntamente. Praluent,

specifico per il trattamento dei livelli elevati di colesterolo, è omologato dalla FDA americana

per la terapia dei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o con

malattia cardiovascolare aterosclerotica clinica che necessitano di un’ulteriore riduzione

dei livelli di colesterolo LDL. Kevzara e Dupixent sono stati di recente approvati rispettivamente

per le indicazioni dell’artrite reumatoide e della dermatite atopica. Assieme

a Teva e Mitsubishi Tanabe, l’azienda sta inoltre sviluppando Fasinumab. Regeneron ha

inoltre in corso accordi di collaborazione con Intellia Therapeutics per portare avanti la

tecnologia CRISPR/Cas di editing genetico.

4.6%

Sage Therapeutics

leggi di più

Sage Therapeutics

4.6%

Sage Therapeutics è un’azienda biofarmaceutica con preparati già in fase di sviluppo

clinico specializzata nello sviluppo di terapie per il trattamento di malattie rare del

sistema nervoso centrale, per le quali utilizza una piattaforma proprietaria incentrata

sul recettore GABA-A. Il programma di punta dell’azienda, brexanolone, si trova attualmente

in Fase III di sviluppo come terapia endovenosa per la depressione post-parto

(DPP). Brexanolone ha evidenziato un’efficacia rapida e duratura a fronte di un’eccellente

tollerabilità, distinguendosi così da tutte le classi di farmaci attualmente utilizzati

nel campo della depressione e dei disordini dell’umore. Di recente una versione

successiva di brexanolone ad assunzione orale, SAGE-217, ha parimenti conseguito un

esito clinico significativo in uno studio di Fase II nella terapia del disturbo depressivo

maggiore (MDD), mentre la pubblicazione dei risultati per studio di Fase II nella DPP

è attesa nel corso dell’anno. SAGE-217 è inoltre oggetto di indagine per le indicazioni

del tremore essenziale e del morbo di Parkinson. Sage ha altresì un programma NMDA

con il preparato SAGE-718, attualmente in Fase I e specifico per numerose indicazioni

orfane in ambito neurologico.

3.0%

Tesaro

leggi di più

Tesaro

3.0%

Tesaro è una società focalizzata sulle terapie nell’ambito oncologico. Il primo prodotto

commercializzato di Tesaro è Rolapitant, un antagonista del recettore della neurochinina-

1 (NK-1) che nel 2014 ha completato studi di Fase III per la prevenzione di nausea

e vomito indotti da chemioterapia (NVIC). I risultati dei test clinici condotti sul preparato

hanno dato esito positivo, con conseguente approvazione negli USA a settembre

2015. Niraparib è un inibitore della PARP che nei test iniziali aveva evidenziato un’efficacia

promettente nel trattamento delle pazienti affette da carcinoma alle ovaie e al

seno con mutazione dei geni BRCA+. Nel 2016 l’azienda ha annunciato risultati estremamente

positivi per uno studio di Fase III nel carcinoma ovarico platino-sensibile, e la

relativa approvazione per un ampio ventaglio di indicazioni terapeutiche è stata concessa

nel 2017. Sono inoltre in corso studi multipli aggiuntivi volti ad ampliare il potenziale

di Niraparib nel cancro ovarico e in altre forme tumorali, e alcuni dati saranno

disponibili già nel 2018. Nel frattempo Tesaro ha acquisito in licenza numerosi preparati

che le hanno consentito di accedere al comparto immuno-oncologico; gli studi

clinici per i composti specifici per la proteina PD1 e le cellule TIM-3 e LAG-3 stanno facendo

registrare progressi e dovrebbero fornire i primi risultati nel 2018.

6.5%

Vertex Pharmaceuticals

leggi di più

Vertex Pharmaceuticals

6.5%

Vertex concentra le proprie attività di ricerca e sviluppo nell’ambito del trattamento

della fibrosi cistica. Il potenziatore Kalydeco della proteina CFTR è stato lanciato sul

mercato nel corso del 2012 sia negli USA che in Europa per un sottogruppo di pazienti

con fibrosi cistica. Sebbene l’opportunità di mercato iniziale sia limitata a circa il 5%

della popolazione di pazienti, riteniamo che le vendite potrebbero superare la soglia di

USD 1.0 miliardo con l’inclusione nel portafoglio di indicazioni terapeutiche anche

di altri piccoli gruppi di pazienti. I risultati positivi pubblicati a giugno 2014 per gli studi

di Fase III condotti sulla combinazione di Kalydeco e VX-809 hanno consentito a Vertex

di iniziare nel 2015 a rivolgersi negli USA e in Europa a circa il 45% dei pazienti omozigoti

per la forma più comune di mutazione. Con l’inclusione di questa indicazione terapeutica,

prevediamo che le vendite di Kalydeco e della combinazione Kalydeco/VX-809 si

attesteranno attorno a USD 4.0 miliardi. L’azienda sta inoltre mettendo a punto dei

correttori che possono essere a loro volta combinati con Kalydeco e VX-661, un correttore

di prima generazione con un profilo migliorato rispetto a VX-809, al fine di soddisfare

i restanti pazienti eterozigoti per la mutazione. I dati relativi agli studi di Fase II

annunciati nel 2017 sono stati estremamente positivi e prevediamo che test di Fase III

saranno avviati nel primo semestre 2018, con successiva approvazione entro il 2020.

1.4%

Voyager Therapeutics

leggi di più

Voyager Therapeutics

1.4%

Voyager è una società biotecnologica con preparati in fase clinica, specializzata nello

sviluppo di innovative terapie genetiche mirate per le patologie del sistema nervoso

centrale (SNC). Il preparato di punta dell’azienda, VY-AADC, è una terapia genica

basata su virus adeno-associati (AAV) finalizzata a migliorare l’espressione dell’enzima

responsabile per la conversione della levodopa in dopamina (AADC, decarbossilasi degli

L-aminoacidi aromatici) nel cervello dei pazienti con morbo di Parkinson in stadio

avanzato. VY-AADC si trova attualmente in Fase Ib, con l’inizio di studi pivotali in programma

per il 2018. L’azienda sta inoltre sviluppando altri vettori AAV che perseguono

un ampio ventaglio di effetti, quali il miglioramento dell’espressione di un gene chiave

nell’atassia di Friedreich, la veicolazione di anticorpi monoclonali o il silenziamento/

la soppressione di geni attraverso l’impiego di veicolazione microRNA in malattie

come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) familiare monogenica SOD1 e la malattia di

Huntington. Il motore di scoperta di Voyager ha generato programmi in cinque indicazioni

per il sistema nervoso centrale e nei prossimi 18 a 24 mesi è previsto l’avvio di

almeno tre altri programmi clinici.

1.2%

Wave Life Sciences

leggi di più

Wave Life Sciences

1.2%

Wave è un’azienda leader nel segmento della stereochimica e pone la propria enfasi in

via prioritaria sugli oligonucleotidi antisenso (ASO) e sul salto dell’esone (exon skipping).

Semplificando, la stereochimica verte sulla struttura tridimensionale di una molecola

e sul modo in cui ciò influenza le sue proprietà chimiche. Gli attuali ASO possono

contenere da centinaia fino a centinaia di migliaia di enantiomeri (stereoisomeri), molti

dei quali non solo non contribuiscono all’efficacia, ma possono essere anche causa di

tossicità. Wave è in grado di ingegnerizzarne in modo specifico le molecole individuali

(stereopure) affinché contengano le proprietà desiderate, in modo da accrescere l’efficacia

e minimizzare la tossicità. Il prodotto di punta dell’azienda si trova attualmente

in Fase I/II per la malattia di Huntington, concentrandosi su un punto di mutazione

molto specifico per sopprimere la proteina mutante. La presentazione di dati a riguardo

è attesa a inizio 2019. Il secondo programma di sviluppo di Wave ha recentemente iniziato

la Fase I di sviluppo per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e agisce saltando

l’esone 51. I dati iniziali sono previsti per il terzo trimestre 2018.

Tutti i commenti al 31 dicembre 2017 o dall'inizio del investimento.

Latest News

Communicati di stampa / 20.07.2018

Azione di BB Biotech pressoché invariata nel secondo trimestre 2018