Homology Medicines

Homology Medicines è un’azienda attiva nel segmento della medicina genetica, impegnata nel cambiamento delle vite dei pazienti affetti da malattie genetiche rare con esigenze terapeutiche significative finora non soddisfatte. L’azienda fonda le proprie attività su una gamma innovativa di vettori basati su virus adeno-associati derivati da cellule staminali emopoietiche umane (AAVHSC) concepiti per veicolare in vivo farmaci genetici in modo preciso ed efficiente attraverso una terapia genica oppure potenziando la ricombinazione omologa, ossia il processo naturale di riparazione del DNA messo in atto dall’organismo, attraverso l’editing genico senza nucleasi. Homology dispone di un team direttivo che vanta un track record di successo nella scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di principi terapeutici, con un’enfasi particolare sulle malattie rare; l’azienda è inoltre titolare della proprietà intellettuale sulla sua gamma di 15 AAVHSC. Il suo programma di punta è HMI-102, un vettore AAVHSC15 sviluppato per i pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU) classica. La PKU è un errore congenito del metabolismo in cui mutazioni del gene PAH comportano l’incapacità di metabolizzare l’aminoacido fenilalanina, con gravi conseguenze a livello neurologico. I dati proof-of-concept iniziali provenienti da uno studio di Fase I/II hanno evidenziato una relazione dose-risposta nella riduzione della fenilalanina. Il primo programma di editing genico, HMI-103, si basa sullo stesso vettore di trasporto (AAVHSC) della terapia genica relativa a HMI-102, ma esclude un promotore e affianca il transgene con due braccia di omologia per portare l’integrazione del transgene in una regione specifica mediante ricombinazione omologa.

Questo approccio offre un vantaggio intrinseco in termini di sicurezza rispetto ad altre tecnologie di editing genico che devono creare rotture singole o doppie del filamento di DNA dei pazienti operando un taglio con un’endonucleasi (Cas9 o Fok-I), che innesca ricombinazioni non omologhe (NHEJ) suscettibili di errori di riparazione, oltre a presentare rischi più elevati di tagli fuori obiettivo e di effetti on-target indesiderati (riarrangiamenti o delezioni genici di ampia portata). Lo svantaggio consiste in una minore efficienza di editing dovuta a un mancato taglio endonucleolitico.

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BB Biotech AG (SIX) / 09.03.2021

BB Biotech AG (Xetra) / 09.03.2021

BB Biotech AG (STAR) / 09.03.2021