Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals è una società biotecnologica specializzata nello sviluppo di farmaci che hanno come bersaglio l’RNA. La piattaforma tecnologica dell’azienda in ambito antisense rende possibile il controllo della produzione e della riduzione proteica a livello genetico. I farmaci antisense di Ionis sono concepiti per interagire esattamente con l’RNA, consentendo di mettere in campo terapie in grado di interrompere il processo patogenetico e di invertirne il corso. In collaborazione con i suoi partner, l’azienda ha già lanciato sul mercato tre farmaci e attualmente vanta oltre dieci preparati candidati all’omologazione nella fase medio-avanzata di sviluppo clinico. I tre farmaci approvati sono Spinraza (in collaborazione con Biogen) per l’indicazione terapeutica dell’atrofia muscolare spinale, Tegsedi per la polineuropatia causata da amiloidosi ereditaria da transtiretina e Waylivra per la sindrome da chilomicronemia familiare. Le terapie antisense intervengono sul processo di produzione delle proteine prima del relativo inizio. Per costruire una proteina, una cellula deve effettuare una copia del DNA, il quale contiene istruzioni specifiche per l’allestimento della proteina in questione. Tale copia, chiamata RNA messaggero (mRNA), porta le istruzioni alla parte della cellula deputata alla produzione della proteina. Le terapie antisense sono concepite per individuare, legare e distruggere un determinato mRNA in maniera estremamente specifica, consentendo una drastica riduzione dei livelli della proteina patogena. Le terapie antisense possono inoltre curare le patologie causate da una carenza di determinate proteine accrescendone la produzione e quindi riportandone i livelli alla normalità.

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Tutti i commenti al 31 dicembre 2020 o dall'inizio del investimento.

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Factsheet

BB Biotech AG (SIX) / 09.03.2021

BB Biotech AG (Xetra) / 09.03.2021

BB Biotech AG (STAR) / 09.03.2021