Ein konzentriertes Portfolio mit hoher Überzeugung
43 Positionen, aktualisiert 30. September 2026
Über das Unternehmen
Alnylam Pharmaceuticals ist ein globales Biopharmaunternehmen und Pionier auf dem Gebiet der RNA-Interferenz-(RNAi)-Therapeutika zur gezielten Stilllegung krankheitsverursachender Gene. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), und verfügt über ein etabliertes kommerzielles Portfolio bei Transthyretin-Amyloidose und seltenen genetischen Erkrankungen. Gleichzeitig erweitert Alnylam die RNAi-Technologie auf kardiovaskuläre, neurologische, metabolische und hämatologische Indikationen. Der führende Pipeline-Kandidat Nucresiran ist ein RNAi-Therapeutikum der nächsten Generation zur TTR-Silenzierung und befindet sich in Phase III bei ATTR-Kardiomyopathie und hereditärer ATTR-Polyneuropathie. Die Pipeline umfasst ausserdem Zilebesiran bei Hypertonie, Mivelsiran bei zerebraler Amyloidangiopathie und Alzheimer-Krankheit sowie weitere gewebespezifische RNAi-Programme.
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Alto Neuroscience ist ein klinisches Biopharmaunternehmen, das Präzisionsmedikamente für neuropsychiatrische Erkrankungen entwickelt. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Mountain View, Kalifornien (USA), und nutzt Biomarker sowie Ansätze zur Patientenselektion, um diejenigen Patienten zu identifizieren, die mit höherer Wahrscheinlichkeit von einer bestimmten Therapie profitieren. Das derzeit führende Programm ALTO-207 ist ein D3/D2- und 5-HT3-Modulator in Phase IIb zur Behandlung therapieresistenter Depressionen. Die Pipeline umfasst ausserdem ALTO-300 bei Major Depression, ALTO-100 bei bipolarer Depression, ALTO-101 für kognitive Störungen sowie weitere Programme der Präzisionspsychiatrie.
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Amgen Inc. ist eines der weltweit führenden Biotechnologieunternehmen und entwickelt innovative Therapien in verschiedenen Krankheitsbereichen. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Thousand Oaks, Kalifornien (USA), und verfügt über umfangreiche Expertise in Biologika und Proteintherapien.Zu den Produkten gehören Medikamente in den Bereichen Onkologie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Entzündungskrankheiten. Die Pipeline umfasst zahlreiche Programme in frühen und späten Entwicklungsphasen, darunter Biologika, bispezifische Antikörper und weitere innovative Therapieansätze.
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Argenx ist ein Biotechnologieunternehmen, das mit Hilfe seiner zahlreichen Antikörperplattformen gezielte Antikörpertherapien erforscht und entwickelt. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Belgien und betreibt Niederlassungen in den USA und Japan. Das Hauptprodukt des Unternehmens, Vyvgart (auch bekannt als Efgartimod), wird zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis vermarktet. Efgartigimod könnte zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen eingesetzt werden, die durch pathogene Immunglobulin-G-Antikörper getrieben werden. Argenx verfügt über mehrere Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung und gilt als Unternehmen mit zahlreichen Antikörperplattformen, die auf neuartige klinische Behandlungspfade für Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf abzielen.
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Aura Biosciences, Inc. ist ein Onkologieunternehmen, das Präzisionstherapien entwickelt, die die Organfunktion bei soliden Tumoren erhalten sollen. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Boston, Massachusetts (USA) nutzt seine Virus-like-Drug-Conjugate-Plattform, um zielgerichtete Krebsbehandlungen zu entwickeln, zunächst mit Fokus auf die okuläre und urologische Onkologie. Der führende Kandidat Bel-sar (AU-011) wird vor allem für das frühe Aderhautmelanom entwickelt. Die Pipeline umfasst ausserdem Programme beim nicht-muskelinvasiven Blasenkrebs sowie weitere okuläre Onkologieprogramme.
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Avalyn Pharma Inc. ist ein klinisches Biopharmaunternehmen mit Fokus auf inhalative Therapien für schwere, seltene Atemwegserkrankungen. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Boston, Massachusetts (USA) entwickelt eine Pipeline, die darauf abzielt, das Nutzen-Risiko-Profil bewährter Medikamente gegen Lungenfibrose durch die direkte Verabreichung in die Lunge zu verbessern. Der führende Kandidat AP01 ist ein inhalatives Pirfenidon-Programm für die Lungenfibrose. Die Pipeline umfasst ausserdem AP02, ein inhalatives Nintedanib-Programm, sowie AP03, eine präklinische fixdosierte inhalative Kombination aus Pirfenidon und Nintedanib.
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Axsome Therapeutics ist ein kommerziell tätiges Biopharmaunternehmen, das innovative Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf entwickelt und vermarktet. Das Unternehmen mit Hauptsitz in New York City, New York (USA), verfügt über ein breit aufgestelltes Neurowissenschafts-Portfolio in den Bereichen Depression, Agitation bei Alzheimer-Demenz, Migräne, Narkolepsie, übermässige Tagesschläfrigkeit und Fibromyalgie. Der führende Entwicklungskandidat AXS-05 ist ein oraler NMDA-Rezeptor-Antagonist mit multimodaler Wirkung, der zur Behandlung von Agitation bei Alzheimer-Demenz sowie zur Raucherentwöhnung entwickelt wird. Die Pipeline umfasst ausserdem AXS-12 (Reboxetin), einen Phase-III-Kandidaten zur Behandlung von Narkolepsie, sowie AXS-14 (Esreboxetin) für Fibromyalgie, für das eine NDA-Einreichung vorbereitet wird. Darüber hinaus vermarktet Axsome die ZNS-Medikamente Auvelity, Sunosi und Symbravo.
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Bicara Therapeutics ist ein klinisches Biopharmaunternehmen, das bifunktionale Therapien für solide Tumoren entwickelt. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts (USA), und verfolgt den Ansatz, gleichzeitig Tumorzellen und das immunsuppressive Tumormikromilieu zu adressieren. Der führende Kandidat Ficerafusp alfa kombiniert einen gegen EGFR gerichteten monoklonalen Antikörper mit einer TGF-β-Ligandenfalle und befindet sich in Phase III zur Erstlinienbehandlung des HPV-negativen rezidivierten oder metastasierten Plattenepithelkarzinoms im Kopf-Hals-Bereich. Das Entwicklungsprogramm untersucht Ficerafusp alfa zudem in weiteren Kopf-Hals-Tumorpopulationen und bei anderen soliden Tumoren, darunter kolorektaler Krebs.
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Biogen ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das Therapien für schwere neurologische, immunologische und seltene Erkrankungen entwickelt und vermarktet. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), und verbindet ein etabliertes kommerzielles Portfolio in den Bereichen Multiple Sklerose, spinale Muskelatrophie, Alzheimer-Krankheit und seltene Erkrankungen mit einer breiten spätphasigen Pipeline. Zu den wichtigsten Entwicklungskandidaten zählen Litifilimab, ein Anti-BDCA2-Antikörper in Phase III zur Behandlung des systemischen und kutanen Lupus erythematodes, Zorevunersen bei Dravet-Syndrom, Felzartamab bei immunvermittelten Nierenerkrankungen sowie Salanersen bei spinaler Muskelatrophie. Ergänzt wird die Pipeline durch frühere Programme in der Neurologie und Immunologie.
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ridgeBio Pharma, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Erforschung und Entwicklung bahnbrechender Therapien für seltene Erkrankungen spezialisiert hat. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Palo Alto, Kalifornien (USA), verfügt über ein Portfolio aus kommerzialisierten Produkten sowie klinischen Entwicklungsprogrammen in mehreren Indikationsgebieten seltener Erkrankungen. Der wichtigste Umsatztreiber ist Acoramidis (Attruby), ein Transthyretin-Stabilisator zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Darüber hinaus umfasst die Pipeline BBP-418 zur Behandlung der LGMD2I/R9, Encaleret für die autosomal-dominante Hypokalzämie Typ 1, Infigratinib für Achondroplasie sowie weitere Programme im Bereich der Präzisionsmedizin.
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CG Oncology, Inc. ist ein Biopharmaunternehmen im fortgeschrittenen klinischen Entwicklungsstadium, das sich auf Blasenkrebs und blasenerhaltende Immuntherapien spezialisiert hat. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Dallas, Texas (USA), entwickelt eine potenzielle Basistherapie zur Behandlung des nicht muskelinvasiven Blasenkarzinoms. Der führende Wirkstoffkandidat, Cretostimogene Grenadenorepvec, ist eine onkolytische Immuntherapie, die auf eine blasenerhaltende Behandlung von Hochrisiko-Patienten mit nicht muskelinvasivem Blasenkarzinom abzielt. Die Pipeline konzentriert sich auf diesen Wirkstoffkandidaten, der sowohl in Monotherapie als auch in Kombinationstherapien untersucht wird. Darüber hinaus wird die Entwicklung auf weitere Behandlungssettings des Blasenkarzinoms ausgeweitet.
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Disc Medicine, Inc. ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien für hämatologische Erkrankungen konzentriert, insbesondere solche, die mit Eisenstoffwechsel und Erythropoese zusammenhängen. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Watertown, Massachusetts (USA).Die Pipeline umfasst mehrere Wirkstoffkandidaten zur Behandlung seltener Blutkrankheiten, darunter Modulatoren von Hepcidin und anderen zentralen Regulatoren des Eisenstoffwechsels.
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Enliven Therapeutics, Inc. ist ein klinisches Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung zielgerichteter Krebstherapien spezialisiert hat. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Boulder, Colorado (USA), und verfolgt einen rationalen Wirkstoffdesign-Ansatz zur Entwicklung selektiver Kinase-Inhibitoren.Der führende Produktkandidat ELVN-001 ist ein BCR-ABL-Inhibitor zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML). Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen ELVN-002, einen HER2-Inhibitor für bestimmte solide Tumoren.
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Eupraxia Pharmaceuticals ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das mit seiner proprietären Diffusphere-Technologie lokal verabreichte, langwirksame Therapien entwickelt. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Vancouver, British Columbia (Kanada), und verfolgt das Ziel, durch anhaltende Wirkstoffkonzentrationen am Krankheitsort die Wirksamkeit und Verträglichkeit zu verbessern und gleichzeitig die systemische Exposition zu begrenzen. Der führende Kandidat EP-104GI wird zur Behandlung der eosinophilen Ösophagitis entwickelt und im klinischen RESOLVE-Programm untersucht. Die Pipeline umfasst zudem weitere gastrointestinale Anwendungen sowie EP-104IAR bei Arthrose und zusätzliche Einsatzmöglichkeiten der Diffusphere-Plattform.
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Damora Therapeutics, Inc. ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger, krankheitsmodifizierender Therapien für hämatologische Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Waltham, Massachusetts (USA), und entwickelt innovative Biologika mit dem Ziel, die zugrunde liegenden genetischen Krankheitsmechanismen gezielt zu adressieren, insbesondere bei seltenen Blutkrankheiten mit hohem medizinischem Bedarf.Der führende Produktkandidat DMR-001 ist ein monoklonaler Antikörper, der auf mutiertes Calreticulin (mutCALR) abzielt und zur Behandlung von myeloproliferativen Neoplasien wie essentieller Thrombozythämie und Myelofibrose entwickelt wird. Darüber hinaus umfasst die Pipeline weitere mutCALR-gerichtete Programme (z. B. DMR-002, DMR-003) sowie zusätzliche Ansätze, einschließlich kleiner Moleküle für akute myeloische Leukämie. Ziel ist es, erstmals gezielte, krankheitsmodifizierende Therapien für genetisch definierte hämatologische Erkrankungen bereitzustellen.
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Gilead Sciences, Inc. ist ein globales Biopharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf antiviralen Therapien und innovativen Behandlungen für schwerwiegende Erkrankungen. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Foster City, Kalifornien (USA).Zu den wichtigsten Produkten gehören HIV-Therapien sowie Zelltherapien wie Yescarta und Tecartus. Die Pipeline umfasst Programme in Virologie, Onkologie und entzündlichen Erkrankungen.
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Hemab Therapeutics Holdings, Inc. mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), und weiteren operativen Standorten in Kopenhagen (Dänemark), ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das sich der Neugestaltung der Behandlung seltener Blutungs- und thrombotischer Erkrankungen widmet. Der führende Wirkstoffkandidat, Sutacimig (ehemals HMB-001), wird zur Behandlung der Glanzmann-Thrombasthenie sowie des Faktor-VII-Mangels entwickelt. Darüber hinaus umfasst die Pipeline HMB-002 zur Behandlung des Von-Willebrand-Syndroms sowie weitere Programme für Gerinnungsstörungen.
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Immunocore ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von T-Zell-Rezeptor-Therapien für ungedeckte medizinische Bedürfnisse in den Bereichen Krebs, Infektionskrankheiten und Autoimmunkrankheiten konzentriert. Das Unternehmen wurde 2008 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Oxfordshire, im Vereinigten Königreich. Immunocore verbessert menschliche T-Zell-Rezeptoren, um die Grenzen des natürlichen Immunsystems und der derzeitigen therapeutischen Ansätze zu überwinden, indem es neuartige bispezifische Medikamente, so genannte ImmTAX-Moleküle, entwickelt. Anfang 2022 wurde ihr Produkt Kimmtrak für die Behandlung des metastasierten Aderhautmelanoms zugelassen. Das Unternehmen hat mehrere Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung, darunter IMC-F106C, das bei verschiedenen Krebsarten getestet wird.
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Incyte ist ein globales Biopharmaunternehmen mit Fokus auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten in der Hämatologie/Onkologie sowie bei Entzündungs- und Autoimmunerkrankungen. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Wilmington, Delaware (USA), und verfügt über etablierte Produktfranchises rund um die JAK-Inhibition sowie eine diversifizierte Pipeline aus zielgerichteten niedermolekularen Wirkstoffen und Biologika. Zu den priorisierten Pipeline-Programmen zählt Povorcitinib, ein oraler selektiver JAK1-Inhibitor, der bei verschiedenen chronischen immunvermittelten Hauterkrankungen entwickelt wird. Weitere Programme umfassen mutationsspezifische Therapien für myeloproliferative Neoplasien, einen mutCALR-Antikörper, einen JAK2V617F-Inhibitor, einen TGFβR2xPD-1-bispezifischen Antikörper, einen KRAS-G12D-Inhibitor, einen CDK2-Inhibitor sowie Latarcibart bei von-Willebrand-Syndrom
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Insmed Incorporated ist ein global tätiges Biopharmaunternehmen, das innovative Therapien für Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen entwickelt. Der Schwerpunkt liegt auf Erkrankungen der Lunge sowie auf Entzündungserkrankungen. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Bridgewater, New Jersey (USA) verfügt über kommerzielle Erfahrung und eine fortgeschrittene Entwicklungspipeline. as führende Produkt, Brinsupri (Brensocatib), ist ein oraler DPP1-Inhibitor, der zur Behandlung von Patienten mit Bronchiektasen ohne zystische Fibrose (NCFB) zugelassen ist. Die Pipeline umfasst darüber hinaus TPIP, ein inhalativ verabreichtes Treprostinil-Prodrug zur Behandlung der pulmonal-arteriellen Hypertonie sowie der pulmonalen Hypertonie im Zusammenhang mit interstitiellen Lungenerkrankungen, sowie weitere Programme im Bereich respiratorischer und entzündlicher Erkrankungen.
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Jade Biosciences, Inc. ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung potenziell best-in-class Therapien für Patienten mit Autoimmunerkrankungen und anderen schweren Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen wurde 2024 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Waltham, Massachusetts (USA).Der führende Produktkandidat JADE101 ist ein monoklonaler Antikörper, der auf das Zytokin APRIL (A Proliferation-Inducing Ligand) abzielt und zur Behandlung der IgA-Nephropathie entwickelt wird. Darüber hinaus umfasst die Pipeline weitere präklinische Programme im Bereich Autoimmunerkrankungen. Ziel von Jade Biosciences ist es, zentrale krankheitsauslösende Mechanismen gezielt zu adressieren und innovative biologische Therapien für Patienten mit begrenzten Behandlungsoptionen bereitzustellen.
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Krystal Biotech, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung genetischer Therapien für seltene und schwere Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Pittsburgh, Pennsylvania (USA), und nutzt eine proprietäre, auf HSV-1 basierende Plattform zur Genübertragung zur gezielten Behandlung genetisch bedingter Krankheiten.Das kommerzielle Produkt Vyjuvek ist eine Gentherapie zur Behandlung der dystrophen Epidermolysis bullosa. Darüber hinaus umfasst die Pipeline weitere Gentherapieprogramme in der klinischen und präklinischen Entwicklung, unter anderem für dermatologische sowie respiratorische Indikationen. Ziel ist es, die zugrunde liegenden genetischen Ursachen von Erkrankungen direkt zu adressieren.
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Kodiak Sciences ist ein präkommerzielles Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien der nächsten Generation für Netzhauterkrankungen und andere häufige Ursachen von Erblindung konzentriert. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Palo Alto, Kalifornien (USA), nutzt seine proprietäre Antibody Biopolymer Conjugate (ABC)-Plattform zur Entwicklung langwirksamer Medikamente, die Wirksamkeit und Behandlungsdauer verbessern und gleichzeitig die Behandlungslast bei Netzhauterkrankungen reduzieren sollen. Der führende Kandidat Zenkuda (tarcocimab tedromer) ist ein Anti-VEGF-Antikörper-Biopolymer-Konjugat zur Behandlung retinaler Gefässerkrankungen, darunter diabetische Retinopathie und feuchte altersbedingte Makuladegeneration (wAMD). Die Pipeline umfasst ausserdem KSI-501 (tabirafusp alfa tedromer), eine bispezifische Therapie gegen VEGF und IL-6 für wAMD und diabetisches Makulaödem, sowie KSI-101, das sich in Phase III zur Behandlung von Makulaödemen infolge entzündlicher Erkrankungen befindet.
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LB Pharmaceuticals ist ein Biopharmaunternehmen in der späten klinischen Entwicklung, das Neuromedikamente für psychiatrische Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf entwickelt. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in New York, New York (USA), und entwickelt LB-102, ein methyliertes Derivat von Amisulprid mit dem Ziel eines differenzierten Behandlungsprofils bei neuropsychiatrischen Erkrankungen. LB-102 befindet sich in einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie bei Schizophrenie und wird zusätzlich in Phase II bei bipolarer Depression untersucht. Darüber hinaus plant das Unternehmen die Entwicklung als Zusatztherapie bei Major Depression sowie in weiteren neuropsychiatrischen Indikationen.
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Niroda Therapeutics, Inc. ist ein privat gehaltenes Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Short Hills, New Jersey (USA), das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Schmerzbehandlung spezialisiert hat. Das Unternehmen hat die exklusiven weltweiten Rechte ausserhalb Asiens an Aneratrigine, einem nicht opioidbasierten Analgetikum der nächsten Generation, einlizenziert. Der auf den Natriumkanal NaV1.7 gerichtete Wirkstoffkandidat wird zur Behandlung chronischer und neuropathischer Schmerzen entwickelt.
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Oruka Therapeutics ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Antikörpertherapien für immunologische Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in den USA und verfolgt einen differenzierten Ansatz zur Entwicklung langlebiger und hochwirksamer Biologika.Die Pipeline umfasst Antikörperprogramme zur Behandlung von Autoimmun- und Entzündungserkrankungen, mit dem Ziel, Wirksamkeit und Dosierungsintervalle zu verbessern.
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Palvella Therapeutics, Inc. ist ein klinisches Biopharmaunternehmen mit Fokus auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für schwere, seltene genetische Hauterkrankungen und vaskuläre Malformationen. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Wayne, Pennsylvania (USA) baut seine Pipeline auf der QTORIN-Plattform auf. Der führende Kandidat QTORIN rapamycin ist ein 3.9-prozentiges anhydrides Rapamycin-Gel, das für mikrozystische lymphatische Malformationen entwickelt wird. Die Pipeline umfasst ausserdem Programme bei kutanen venosen Malformationen, klinisch relevanten Angiokeratomen und anderen seltenen mTOR-getriebenen dermatologischen Erkrankungen.
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Parabilis Medicines, Inc. ist ein klinisches Onkologieunternehmen, das Helicon-Peptidtherapeutika gegen bisher als nicht therapierbar eingestufte Protein-Targets entwickelt. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA) nutzt seine Helicon-Plattform zur Modulation zentraler onkogener Signalwege. Der führende Kandidat Zolucatetide (früher FOG-001) ist ein First-in-class direkter Inhibitor der Beta-Catenin/TCF-Interaktion und wird bei Desmoidtumoren sowie anderen Wnt/Beta-Catenin-getriebenen Krebserkrankungen untersucht. Die Pipeline umfasst zusätzliche Helicon-Programme bei kolorektalem Krebs, hepatozellulärem Karzinom, familiärer adenomatöser Polyposis und weiteren soliden Tumoren.
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Relay Therapeutics ist ein auf Präzisionsmedizin spezialisiertes Unternehmen in der klinischen Entwicklung. Es transformiert den Prozess der Medikamentenentwicklung, um Patienten mit lebensverändernden Arzneimitteln zu versorgen. Auf Grundlage der unvergleichlichen Einblicke in die Dynamik von Proteinen und die Relevanz für deren Funktion zielt Relay Therapeutics auf die effektive Ausschaltung von bisher refraktären Zielproteinen ab, wobei es im Bereich der gezielten Onkologie die Weiterentwicklung niedermolekularer Wirkstoffe für die zielgerichtete onkologische Therapie priorisiert. Seine Entwicklungsplattform «Dynamo» vereint hochmoderne experimentelle und computerbasierte Ansätze für ein differenziertes Verständnis der Proteinstruktur und -bewegung mit dem Ziel der Ausschaltung besagter Zielproteine. Zunächst hat das Unternehmen die Plattform vor allem im Bereich der Präzisionsonkologie eingesetzt. Der am weitesten fortgeschrittene klinische Kandidat ist RLY-2608, ein Pan-PI3Kα-Therapeutikum zur Behandlung von metastasierendem Brustkrebs mit einer PI3Kα-Mutation, das sich derzeit in der Phase I/II der Dosissteigerung in Kombination mit der Standardtherapie befindet.
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Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ist ein globales Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Arzneimittel konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Tarrytown, New York (USA), und nutzt proprietäre Technologien wie VelociSuite zur Entwicklung monoklonaler Antikörper und anderer biologischer Wirkstoffe.Zu den wichtigsten Produkten gehören Eylea (Augenerkrankungen), Dupixent (entzündliche Erkrankungen) und Libtayo (Onkologie). Die breite Pipeline umfasst Programme in den Bereichen Immunologie, Onkologie, seltene Erkrankungen und kardiovaskuläre Erkrankungen.
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Revolution Medicines ist ein Unternehmen für Präzisionsonkologie in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung neuartiger zielgerichteter Therapien zur Hemmung sogenannter schwer fassbarer «Frontier Targets» innerhalb der allgemein bekannten Wachstums- und Überlebenswege konzentriert, mit besonderem Fokus auf RAS und die damit verbundenen Signalwege. Das Unternehmen setzt sein profundes Know-how genetischer Treiber und adaptiver Resistenzmechanismen bei Krebs und seine umfassende Kompetenz im Bereich der Medikamentenentwicklung und medizinischen Chemie ein, um ein Portfolio an Wirkstoffen aufzubauen, das kritische Signalknoten innerhalb des RAS und damit zusammenhängender Signalwege. Das Unternehmen entwickelt ein Portfolio mutationsselektiver RAS-Inhibitoren, die sich als erste wirksame, selektive, zellaktive Inhibitoren der aktiven GTP-gebundenen Form von RAS oder onkogenem RAS erweisen könnten. Hauptprodukt ist RMC-6236, ein multiselaktiver KRAS-Inhibitor, der bei Lungen- und Bauchspeicheldrüsenkrebs mit jeder Art von KRAS-Mutation vielversprechende Anzeichen von Antitumorwirkung gezeigt hat.
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Rivus Pharmaceuticals ist ein nicht kotiertes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung einer neuen Medikamentenklasse zur Behandlung von Adipositas fokussiert. Das Unternehmen wurde 2019 gegründet und hat seinen Firmensitz in, Charlottesville, Virginia, USA. Rivus Pharmaceuticals treibt die Entwicklung der sogenannten Controlled Metabolic Accelerators (CMAs) voran, um durch mitochondriale Entkopplung überschüssiges Fett selektiv abzubauen. Für seinen Leitwirkstoff HU6 hat Rivus Pharmaceuticals bereits Phase-I-Studien und eine metabolische Phase-IIa-Studie abgeschlossen. Das Unternehmen hat vor Kurzem eine Phase-IIa-Studie bei adipösen Patienten mit Herzinsuffizienz und bestehender Auswurffraktion initiiert und plant für das Jahr 2023 eine Phase-IIb-Studie zur Behandlung von Patienten mit Adipositas, einschliesslich einer Untergruppe von Patienten mit Typ-2-Diabetes. Rivus Pharmaceuticals erweitert den therapeutischen Nutzen der mitochondrialen Entkopplung mit neuartigen CMAs, die auf eine Vielzahl von Krankheiten abzielen, zu denen stichhaltige präklinische Beweise für eine sichere Stoffwechselbeschleunigung vorliegen und für die ein beachtlicher therapeutischer Bedarf besteht.
Über das Unternehmen
Seaport Therapeutics ist ein klinisches Therapeutics-Unternehmen, das mit seiner proprietären Glyph-Plattform neuartige neuropsychiatrische Arzneimittel entwickelt. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Boston, Massachusetts (USA) konzentriert sich auf orale Prodrugs, die die Verträglichkeit und die praktische Anwendbarkeit bewährter psychiatrischer und neurologischer Wirkmechanismen verbessern sollen. Der führende Kandidat GlyphAgo (SPT-320) ist ein orales Prodrug von Agomelatin und wird zur Behandlung der generalisierten Angststörung entwickelt. Die Pipeline umfasst ausserdem GlyphAllo (SPT-300) für Major Depression, GlyphCele für metabolische und entzündliche Biologie sowie weitere Programme in der Entdeckungsphase.
Über das Unternehmen
Scholar Rock ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung monoklonaler Antikörper fokussiert, die zur Modulation von Wachstumsfaktoren einen aussergewöhnlichen, selektiven Ansatz verfolgen. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts. Das Unternehmen verfügt über eine Plattform zur Regulierung der extrazellulären Aktivierung von Wachstumsfaktoren. Es entwickelt Antikörper zur Blockierung der latenten inaktiven Formen der Wachstumsfaktoren, um deren Aktivität innerhalb des betroffenen Mikrogewebes selektiv und lokal zu modulieren. Der führende Wirkstoff Apitegromab ist ein Antikörper, der auf TGF-β abzielt und sich derzeit in der Phase III der klinischen Entwicklung für spinale Muskeldystrophie Typ 2 und 3 befindet. Die Daten werden für Ende 2024 erwartet.
Über das Unternehmen
Soufflé Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das zellselektive Nukleinsäuremedikamente entwickelt, um siRNA-Therapeutika gezielt in krankheitsverursachende Zellen einzuschleusen. Das in Boston, Massachusetts (USA), ansässige Unternehmen kombiniert die Identifikation zellspezifischer Rezeptoren, die Optimierung von Liganden und die Entwicklung potenter siRNA, um die RNAi-Verabreichung über die Leber hinaus auf weitere Gewebe auszuweiten. Die ersten Programme richten sich an Skelettmuskelzellen und Kardiomyozyten, mit führenden Entwicklungsprogrammen bei fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie und genetisch bedingter Kardiomyopathie infolge von Phospholamban-Mutationen. Die Pipeline umfasst ausserdem präklinische Programme bei Muskel-, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen sowie eine Kooperation mit Bayer für eine herzspezifische siRNA-Therapie.
Über das Unternehmen
Spyre Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das sich auf Antikörpertherapien der nächsten Generation für immunologische Erkrankungen spezialisiert hat. Das Unternehmen mit Hauptsitz in Waltham, Massachusetts (USA), entwickelt langwirksame Antikörper, die eine umfassendere Krankheitskontrolle und eine einfachere Dosierung ermöglichen sollen. Das führende Entwicklungsprogramm, SPY001, ist ein gegen α4β7 gerichteter Antikörper zur Behandlung entzündlicher Darmerkrankungen. Darüber hinaus umfasst die Pipeline SPY002, SPY003 und SPY072 sowie Kombinationsansätze für entzündliche Darmerkrankungen. Weitere Entwicklungsprogramme erstrecken sich auf rheumatische Erkrankungen.
Über das Unternehmen
Summit Therapeutics ist ein Biopharmaunternehmen, das neuartige Therapien mit dem Potenzial entwickelt, den Behandlungsstandard in der Onkologie zu verbessern. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Miami, Florida (USA), und konzentriert seine Entwicklungsstrategie auf Ivonescimab, einen First-in-class bispezifischen Antikörper gegen PD-1 und VEGF, für den Summit von Akeso die Rechte in wichtigen globalen Märkten erworben hat. Ivonescimab wird in mehreren globalen Phase-3-Studien untersucht, wobei das nicht-kleinzellige Lungenkarzinom den wichtigsten Entwicklungsschwerpunkt bildet. Die Pipeline umfasst HARMONi-Studien bei EGFR-mutiertem und metastasiertem NSCLC in der Erstlinie sowie Programme bei kolorektalem Krebs und weiteren soliden Tumoren.
Über das Unternehmen
Tango Therapeutics, Inc. ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung präzisionsmedizinischer Krebstherapien konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts (USA), und nutzt genetische Erkenntnisse wie das Prinzip der synthetischen Lethalität zur Identifikation neuer onkologischer Zielstrukturen.Der führende Wirkstoffkandidat vopimetostat ist ein PRMT5-Inhibitor zur Behandlung von Tumoren mit MTAP-Deletion. Darüber hinaus umfasst die Pipeline mehrere weitere Programme für genetisch definierte Subgruppen solider Tumoren, die sich in frühen klinischen Entwicklungsphasen befinden.
Über das Unternehmen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene und ultrarare Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien (USA).Zu den kommerziellen Produkten gehören Therapien für seltene genetische Erkrankungen. Die Pipeline umfasst Gentherapien, Enzymersatztherapien und RNA-basierte Ansätze zur Behandlung seltener Krankheiten.
Über das Unternehmen
Vaxcyte, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Impfstoffe zur Prävention bakterieller Infektionskrankheiten konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in San Carlos, Kalifornien (USA), und nutzt eine proprietäre Konjugat-Impfstoffplattform.Der führende Produktkandidat VAX-24 ist ein 24-valenter Pneumokokken-Impfstoffkandidat. Darüber hinaus umfasst die Pipeline weitere Impfstoffe gegen invasive bakterielle Erkrankungen.
Über das Unternehmen
Vertex ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich vor allem auf Behandlungsmethoden für die Erbkrankheit zystische Fibrose und sonstige Erkrankungen mit medizinischem Bedarf fokussiert. Das 1989 gegründete Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), hat Niederlassungen in Europa, Australien und Lateinamerika. Es verfügt über eine Reihe zugelassener Medikamente zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der zystischen Fibrose – einer seltenen, lebensbedrohlichen und genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung. Dazu zählen Kalydeco, Orkambi, Symdeko und Trikafta. Über die zystische Fibrose hinaus verfügt Vertex über eine Pipeline niedermolekularer Prüfmedikamente zur Behandlung anderer schwerer Krankheiten, deren Ursachen das Unternehmen wissenschaftlich umfangreich erforscht hat, einschliesslich Alpha-1-Antitrypsinmangel, APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen und Schmerzsyndrome. Darüber hinaus hat das Unternehmen eine Partnerschaft mit Crispr Therapeutics für die Entwicklung und Vermarktung von Casgevy, der ersten Ex-vivo-Zelltherapie, die jemals von der US-amerikanischen FDA (Dezember 2023) für Patienten mit Sichelzelltherapie zugelassen wurde.
Über das Unternehmen
Viridian Therapeutics, Inc. ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Autoimmun- und seltene Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Waltham, Massachusetts (USA), und nutzt moderne Antikörpertechnologien zur Entwicklung differenzierter biologischer Wirkstoffe. Der führende Kandidat veligrotug (VRDN-001) ist ein IGF-1R-Antagonist zur Behandlung der Thyroid Eye Disease (TED). Ergänzt wird die Pipeline durch weitere IGF-1R-gerichtete Antikörper sowie Programme gegen den TSH-Rezeptor und FcRn-Inhibitoren mit potenziellen Anwendungen in weiteren Autoimmunerkrankungen.
Über das Unternehmen
Yarrow Bioscience ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf transformative Therapien für autoimmune Schilddrüsenerkrankungen. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in New Haven, Connecticut (USA), und entwickelt YB-101, einen potenziell ersten monoklonalen Antikörper seiner Klasse, der direkt gegen den Thyreoidea-stimulierenden Hormonrezeptor (TSHR) gerichtet ist. YB-101 befindet sich in einer globalen Phase-IIa/IIb-Studie bei Morbus Basedow und wird durch den Partner GenSci in China auch bei endokriner Orbitopathie untersucht. Das Programm zielt darauf ab, den zentralen Krankheitsmechanismus sowohl der schilddrüsenbezogenen als auch der extrathyreoidalen Manifestationen der TSHR-Autoimmunität direkt zu beeinflussen.
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