Ein konzentriertes Portfolio mit hoher Überzeugung
21 Positionen, aktualisiert 30. September 2025
Über das Unternehmen
Agios Pharmaceuticals ist ein 2008 gegründetes Biotechnologieunternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), das sich auf die Entwicklung neuer Medikamente für genetisch bedingte Krankheiten spezialisiert hat. Heute liegt der Schwerpunkt des Unternehmens auf hämolytischen Anämien. Im Jahr 2022 wurde Pyrukynd (Mitapivat), der erste PK-Aktivator seiner Klasse, in den USA und der EU zur Behandlung erwachsener Patienten mit Pyruvatkinase-Mangel zugelassen. Das Unternehmen nutzt derzeit α- und β-Thalassämie und Sichelzellenanämie als Möglichkeiten zur Erweiterung der Zulassung für denselben Wirkstoff.
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Akero Therapeutics ist ein 2017 gegründetes Biotechnologieunternehmen mit Sitz in San Francisco, Kalifornien (USA), das sich auf die Entwicklung von Therapien für Patienten mit schweren Stoffwechselkrankheiten konzentriert, für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht. Das Unternehmen begann mit einem gentechnisch hergestellten Protein namens Efruxifermin, das es von Amgen lizenziert hat. Efruxifermin befindet sich in der Phase III der Entwicklung für die Behandlung von MASH, einer schweren Lebererkrankung, die durch Stoffwechselstörungen verursacht wird. Efruxifermin wird in einem Phase-III-Programm untersucht, das aus drei klinischen Studien besteht.
Über das Unternehmen
Alnylam ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von RNA-Therapeutika konzentriert. Dieser Therapieansatz ermöglicht die selektive Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Der Fokus des Unternehmens gilt vier Therapiebereichen, darunter genetische und kardiometabolische Erkrankungen, Infektionskrankheiten, Erkrankungen des zentralen Nervensystems und okuläre Störungen. Alnylam wurde 2002 gegründet und hat seinen Firmensitz im amerikanischen Cambridge, Massachusetts. Gemeinsam mit Ionis, einem weiteren Portfoliounternehmen von BB Biotech, gilt Alnylam als eine der tonangebenden Firmen auf dem Gebiet der RNA-Interferenz-Therapeutika. Das Unternehmen verfügt über vier zugelassene Produkte auf dem Markt: Patisiran, Givosiran, Lumasiran und Vutrisiran.
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Annexon Biosciences ist ein Biotechnologieunternehmen, das eine fortgeschrittene klinische Plattform für neuartige Therapien für Menschen mit verheerenden klassischen Komplement-vermittelten neuroinflammatorischen Erkrankungen des Körpers, des Gehirns und der Augen vorantreibt. Der Ansatz von Annexon zielt darauf ab, den vorgelagerten C1q zu blockieren, um die entzündliche Kaskade des klassischen Komplementsystems zu unterbrechen, bevor sie beginnt. Seine therapeutischen Kandidaten sind darauf ausgelegt, bedeutende Vorteile bei mehreren Autoimmun-, neurodegenerativen und ophthalmologischen Erkrankungen zu bieten. Annexon treibt seine klinischen Studien der mittleren bis späten Phase voran, um neue potenzielle Behandlungen so schnell wie möglich zu den Patienten zu bringen.
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Argenx ist ein Biotechnologieunternehmen, das mit Hilfe seiner zahlreichen Antikörperplattformen gezielte Antikörpertherapien erforscht und entwickelt. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Belgien und betreibt Niederlassungen in den USA und Japan. Das Hauptprodukt des Unternehmens, Vyvgart (auch bekannt als Efgartimod), wird zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis vermarktet. Efgartigimod könnte zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen eingesetzt werden, die durch pathogene Immunglobulin-G-Antikörper getrieben werden. Argenx verfügt über mehrere Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung und gilt als Unternehmen mit zahlreichen Antikörperplattformen, die auf neuartige klinische Behandlungspfade für Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf abzielen.
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Avidity Biosciences ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von RNA-basierten Therapeutika für seltene neuromuskuläre Erkrankungen konzentriert. Der Fokus liegt auf der firmeneigenen AOC™-Plattform (Antibody Oligonucleotide Conjugates), die die zielgerichtete Wirkstoffabgabe an spezifische Gewebe ermöglicht. Mit Del-desiran (AOC 1001) befindet sich ein führender Wirkstoffkandidat zur Behandlung der Myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1) in der klinischen Entwicklung. Die Pipeline umfasst zudem Programme für weitere seltene Muskelerkrankungen wie FSHD (Facioscapulohumerale Muskeldystrophie) mit del-brax (AOC 1020) sowie Duchenne-Muskeldystrophie mit del-zota (AOC 1044), insbesondere für Patienten mit Exon‑44‑Mutation. Darüber hinaus wird die AOC-Technologieplattform für weitere genetische und entzündliche Erkrankungen weiterentwickelt.
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Beam Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung genetischer Präzisionsmedizin fokussiert. Das Unternehmen wurde 2017 gegründet und hat seinen Firmensitz in Massachusetts, USA. Es setzt bei seiner Arbeit auf einen neuen Ansatz zur Genomeditierung, das sogenannte «Base Editing». Baseneditoren bestehen aus zwei Hauptkomponenten, die zu einem Protein fusioniert werden: (i) einem an eine Guide-RNA gekoppeltes CRISPR-Protein, das die etablierte DNA-Erkennungsfunktion von CRISPR nutzt, aber derart modifiziert wurde, dass es keinen Doppelstrangbruch verursacht, und (ii) einem Enzym zur Basen-Editierung wie etwa Deaminase, das die Ziel-DNA-Base wunschgemäss chemisch modifiziert. Diese Kombination ermöglicht die präzise Erkennung und Editierung eines einzelnen Basenpaars der DNA. Beam Therapeutics widmet sich dem Aufbau eines Portfolios aus Produktkandidaten im Bereich hämatologischer und onkologischer Krankheiten, Leberkrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Die am weitesten fortgeschrittenen Wirkstoffe befinden sich derzeit in der Phase I/II der klinischen Entwicklung für die Sichelzellenkrankheit (BEAM-101) und den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (BEAM-302).
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Biohaven ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuer Medikamente für ein breites Spektrum von Krankheiten mit Schwerpunkt auf Immunologie und ZNS konzentriert. Das Unternehmen wurde 2013 gegründet und 2022 nach der Übernahme des GCRP-Portfolios durch Pfizer für 11.6 Mrd. USD neu lanciert. Der Hauptsitz von Biohaven befindet sich in Connecticut in den USA. Biohaven verfügt über eine Pipeline von Produkten in der präklinischen und klinischen Entwicklung für ein breites Spektrum von Krankheitsbereichen. Das Unternehmen entwickelt eine Plattform für den Abbau extrazellulärer Proteine, die darauf abzielt, die Leber für den Abbau pathogener extrazellulärer Proteine zu nutzen, was sich auf zahlreiche Autoimmun- und Herzerkrankungen auswirken kann. Darüber hinaus erforscht das Unternehmen einen neuartigen Wirkmechanismus zur Behandlung von fokaler Epilepsie durch Aktivierung eines spezifischen Kaliumkanals (Kv7). BHV-7000 befindet sich derzeit in der Phase II/III der klinischen Entwicklung.
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Celldex Therapeutics ist ein auf klinischer Stufe arbeitendes Biotechnologieunternehmen, das monoklonale und bispezifische Antikörper zur Bekämpfung schwerwiegender Erkrankungen entwickelt, für die keine angemessenen Medikamente verfügbar sind. Die Pipeline des Unternehmens umfasst antikörperbasierte Therapeutika, die Einfluss auf das menschliche Immunsystem nehmen und/oder direkt auf kritische Signalwege einwirken können, um das Leben von Patienten mit Entzündungskrankheiten und diversen Krebserkrankungen zu verbessern. Sein führender Wirkstoffkandidat ist Barzolvolimab, der erste humane monoklonale Fc-silenced-Antikörper seiner Klasse vom Typ lgG1 gegen den Wildtyp c-KTI-Rezeptor, der die Mastzellenaktivierung verringert bzw. hemmt. Das Unternehmen ist auf dem besten Weg, im Jahr 2024 mit der klinischen Entwicklung der Phase III von Barzolvolimab bei chronischer spontaner Urtikaria zu beginnen und klinische Daten der Phase II bei chronischer induzierbarer Urtikaria sowie bei eosinophiler Ösophagitis vorzulegen.
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Edgewise Therapeutics ist ein 2017 gegründetes Biotechnologieunternehmen mit Hauptsitz in Colorado (USA), das sich auf die Entwicklung neuer Medikamente für Muskelkrankheiten fokussiert. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Behandlungen für schwere, seltene Muskelkrankheiten, für die ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Edgewise entwickelt seine Arzneimittelkandidaten unter Verwendung kleiner Moleküle, die auf Myosin abzielen, um seltene Muskelkrankheiten zu behandeln. Die Technologie des Unternehmens misst die integrierte Muskelfunktion in Ganzorganextrakten, um niedermolekulare Präzisionsmedikamente zu identifizieren, die Schlüsselproteine im Muskelgewebe regulieren. Heute konzentriert sich das Unternehmen auf Duchenne-Muskeldystrophie, Becker-Muskeldystrophie und hypertrophe Kardiomyopathie (HCM). Der führende Kandidat des Unternehmens, EDG-5506 (Sevasemten), befindet sich in der Phase III der Entwicklung für Becker-Muskeldystrophie und EDG-7500 in der Phase II der Entwicklung für HCM.
Über das Unternehmen
Immunocore ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von T-Zell-Rezeptor-Therapien für ungedeckte medizinische Bedürfnisse in den Bereichen Krebs, Infektionskrankheiten und Autoimmunkrankheiten konzentriert. Das Unternehmen wurde 2008 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Oxfordshire, im Vereinigten Königreich. Immunocore verbessert menschliche T-Zell-Rezeptoren, um die Grenzen des natürlichen Immunsystems und der derzeitigen therapeutischen Ansätze zu überwinden, indem es neuartige bispezifische Medikamente, so genannte ImmTAX-Moleküle, entwickelt. Anfang 2022 wurde ihr Produkt Kimmtrak für die Behandlung des metastasierten Aderhautmelanoms zugelassen. Das Unternehmen hat mehrere Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung, darunter IMC-F106C, das bei verschiedenen Krebsarten getestet wird.
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Incyte ist ein Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf die Erforschung und Entwicklung niedermolekularer Wirkstoffe. Das 2002 gegründete Unternehmen hat seinen Hauptsitz in den USA und betreibt Niederlassungen in Europa und Japan. Jakafi, das führende vermarktete Medikament des Unternehmens, ist für die Behandlung von drei Indikationen zugelassen (Myelofibrose, Polycythaemia Vera, chronische Graft-versus-Host-Krankheit). Incyte vermarktet Jakafi in den USA und sein Partner Novartis vertreibt das Produkt unter dem Markennamen Jakavi in anderen Teilen der Welt. Auf dem Markt sind darüber hinaus folgende Medikamente von Incyte erhältlich: Opzelura für Vitiligo, Olumiant bei rheumatoider Arthritis (gemeinsam mit Eli Lilly), Iclusig für Patienten mit chronisch-myeloischer Leukämie, Pemazyre bei Cholingiokarzinom, Tabrecta zur Behandlung von Lungenkrebs und Monjuvi bei diffus grosszelligem B-Zell-Lymphom. Incytes Pipeline umfasst ein breites Spektrum an Wirkstoffkandidaten im Bereich der Onkologie, Dermatologie und anderen Krankheitsfeldern.
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Ionis Pharmaceuticals ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von RNA-Wirkstoffen spezialisiert hat. Die Technologieplattform des Unternehmens im Antisense-Bereich ermöglicht die Steuerung der Proteinbildung und -reduktion durch genetische Verfahren. Die Antisense-Wirkstoffe von Ionis zielen auf die präzise Interaktion mit der RNA ab, was die Entwicklung von Behandlungsmethoden erlaubt, die den Krankheitsprozess unterbrechen oder verändern. Ionis hat – allein und in Zusmmanarbeit mit seinen Partnern – bereits fünf Wirkstoffe lanciert und sein Portfolio umfasst derzeit mehr als zehn Wirkstoffkandidaten in mittleren und späten Phasen der klinischen Entwicklung. Bei den fünf zugelassenen Medikamenten handelt es sich um Spinraza (in Zusammenarbeit mit Biogen) bei spinaler Muskelatrophie, Tegsedi zur Behandlung von Patienten mit durch hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose verursachte Polyneuropathie, Waylivra bei familiärem Chylomikronämie-Syndrom, Qalsody (in Zusammenarbeit mit Biogen) für ALS und Wainua (in Zusammenarbeit mit AstraZeneca) für Polyneuropathie.
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Macrogenics ist ein Biotechnologieunternehmen, dessen Hauptaugenmerk der Erforschung und Entwicklung innovativer, antikörperbasierter Medikamente zur Modulation einer Immunantwort bei der Krebsbehandlung gilt. Das Unternehmen wurde im Jahr 2000 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Maryland, USA. Es zeichnet sich durch sein Know-how im Bereich des Protein-Engineerings aus und hat Technologieplattformen zur Entwicklung bispezifischer DART-Moleküle und zur Fc-Optimierung aufgebaut. Diese Plattformen dienen vor allem der Entwicklung von Antikörpern, Antikörperderivaten und antikörperähnlichen Molekülen. Macrogenics hat mehrere Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung, wobei Vobramitamab Duocarmazine, ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC), das auf B7H3 abzielt, für Patienten mit mCRPC am weitesten fortgeschritten ist. Die derzeit laufende Phase II wird voraussichtlich im Jahr 2024 abgeschlossen sein.
Über das Unternehmen
Neurocrine Biosciences ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf Unterbindung und Unterbrechung von krankheitsverursachenden Mechanismen fokussiert, die die vernetzten Signalwege des Nerven- und Hormonsystems betreffen. Das Hauptprodukt des Unternehmens, Ingrezza (VMAT2-Inhibitor), ist in den USA für die Behandlung der Spätdyskinesie (eine Erkrankung, bei der Patienten unwillkürliche, nicht kontrollierbare Bewegungen ausführen) und ab August 2023 auch für die Behandlung der Chorea-Huntington-Krankheit zugelassen. Was die Pipeline betrifft, so bereitet das Unternehmen die Einreichung eines Zulassungsantrags für Crinecerfont, einen CRF-R1-Antagonisten, zur Behandlung der kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) vor.
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Relay Therapeutics ist ein auf Präzisionsmedizin spezialisiertes Unternehmen in der klinischen Entwicklung. Es transformiert den Prozess der Medikamentenentwicklung, um Patienten mit lebensverändernden Arzneimitteln zu versorgen. Auf Grundlage der unvergleichlichen Einblicke in die Dynamik von Proteinen und die Relevanz für deren Funktion zielt Relay Therapeutics auf die effektive Ausschaltung von bisher refraktären Zielproteinen ab, wobei es im Bereich der gezielten Onkologie die Weiterentwicklung niedermolekularer Wirkstoffe für die zielgerichtete onkologische Therapie priorisiert. Seine Entwicklungsplattform «Dynamo» vereint hochmoderne experimentelle und computerbasierte Ansätze für ein differenziertes Verständnis der Proteinstruktur und -bewegung mit dem Ziel der Ausschaltung besagter Zielproteine. Zunächst hat das Unternehmen die Plattform vor allem im Bereich der Präzisionsonkologie eingesetzt. Der am weitesten fortgeschrittene klinische Kandidat ist RLY-2608, ein Pan-PI3Kα-Therapeutikum zur Behandlung von metastasierendem Brustkrebs mit einer PI3Kα-Mutation, das sich derzeit in der Phase I/II der Dosissteigerung in Kombination mit der Standardtherapie befindet.
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Revolution Medicines ist ein Unternehmen für Präzisionsonkologie in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung neuartiger zielgerichteter Therapien zur Hemmung sogenannter schwer fassbarer «Frontier Targets» innerhalb der allgemein bekannten Wachstums- und Überlebenswege konzentriert, mit besonderem Fokus auf RAS und die damit verbundenen Signalwege. Das Unternehmen setzt sein profundes Know-how genetischer Treiber und adaptiver Resistenzmechanismen bei Krebs und seine umfassende Kompetenz im Bereich der Medikamentenentwicklung und medizinischen Chemie ein, um ein Portfolio an Wirkstoffen aufzubauen, das kritische Signalknoten innerhalb des RAS und damit zusammenhängender Signalwege. Das Unternehmen entwickelt ein Portfolio mutationsselektiver RAS-Inhibitoren, die sich als erste wirksame, selektive, zellaktive Inhibitoren der aktiven GTP-gebundenen Form von RAS oder onkogenem RAS erweisen könnten. Hauptprodukt ist RMC-6236, ein multiselaktiver KRAS-Inhibitor, der bei Lungen- und Bauchspeicheldrüsenkrebs mit jeder Art von KRAS-Mutation vielversprechende Anzeichen von Antitumorwirkung gezeigt hat.
Über das Unternehmen
Rivus Pharmaceuticals ist ein nicht kotiertes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung einer neuen Medikamentenklasse zur Behandlung von Adipositas fokussiert. Das Unternehmen wurde 2019 gegründet und hat seinen Firmensitz in, Charlottesville, Virginia, USA. Rivus Pharmaceuticals treibt die Entwicklung der sogenannten Controlled Metabolic Accelerators (CMAs) voran, um durch mitochondriale Entkopplung überschüssiges Fett selektiv abzubauen. Für seinen Leitwirkstoff HU6 hat Rivus Pharmaceuticals bereits Phase-I-Studien und eine metabolische Phase-IIa-Studie abgeschlossen. Das Unternehmen hat vor Kurzem eine Phase-IIa-Studie bei adipösen Patienten mit Herzinsuffizienz und bestehender Auswurffraktion initiiert und plant für das Jahr 2023 eine Phase-IIb-Studie zur Behandlung von Patienten mit Adipositas, einschliesslich einer Untergruppe von Patienten mit Typ-2-Diabetes. Rivus Pharmaceuticals erweitert den therapeutischen Nutzen der mitochondrialen Entkopplung mit neuartigen CMAs, die auf eine Vielzahl von Krankheiten abzielen, zu denen stichhaltige präklinische Beweise für eine sichere Stoffwechselbeschleunigung vorliegen und für die ein beachtlicher therapeutischer Bedarf besteht.
Über das Unternehmen
Scholar Rock ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung monoklonaler Antikörper fokussiert, die zur Modulation von Wachstumsfaktoren einen aussergewöhnlichen, selektiven Ansatz verfolgen. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts. Das Unternehmen verfügt über eine Plattform zur Regulierung der extrazellulären Aktivierung von Wachstumsfaktoren. Es entwickelt Antikörper zur Blockierung der latenten inaktiven Formen der Wachstumsfaktoren, um deren Aktivität innerhalb des betroffenen Mikrogewebes selektiv und lokal zu modulieren. Der führende Wirkstoff Apitegromab ist ein Antikörper, der auf TGF-β abzielt und sich derzeit in der Phase III der klinischen Entwicklung für spinale Muskeldystrophie Typ 2 und 3 befindet. Die Daten werden für Ende 2024 erwartet.
Über das Unternehmen
Vertex ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich vor allem auf Behandlungsmethoden für die Erbkrankheit zystische Fibrose und sonstige Erkrankungen mit medizinischem Bedarf fokussiert. Das 1989 gegründete Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), hat Niederlassungen in Europa, Australien und Lateinamerika. Es verfügt über eine Reihe zugelassener Medikamente zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der zystischen Fibrose – einer seltenen, lebensbedrohlichen und genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung. Dazu zählen Kalydeco, Orkambi, Symdeko und Trikafta. Über die zystische Fibrose hinaus verfügt Vertex über eine Pipeline niedermolekularer Prüfmedikamente zur Behandlung anderer schwerer Krankheiten, deren Ursachen das Unternehmen wissenschaftlich umfangreich erforscht hat, einschliesslich Alpha-1-Antitrypsinmangel, APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen und Schmerzsyndrome. Darüber hinaus hat das Unternehmen eine Partnerschaft mit Crispr Therapeutics für die Entwicklung und Vermarktung von Casgevy, der ersten Ex-vivo-Zelltherapie, die jemals von der US-amerikanischen FDA (Dezember 2023) für Patienten mit Sichelzelltherapie zugelassen wurde.
Über das Unternehmen
Wave Life Sciences ist ein Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung oligonukleotidbasierter Therapeutika für verheerende seltene Krankheiten konzentriert. Die firmeneigene Entdeckungs- und Arzneimittelentwicklungsplattform PRISM ermöglicht das präzise Design, die Optimierung und die Produktion neuartiger stereoreiner Oligonukleotide für verschiedene therapeutische Modalitäten, einschliesslich RNA-Editing, Spleissen und Silencing. Zu den aktuellen Wirkstoffkandidaten von WVE gehören WVE-006 (RNA-Editierung für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel), WVE-N531 (Exon 53-Skipper für Duchenne-Muskeldystrophie), WVE-003 (Antisense-Oligonukleotid, selektiv für mutiertes Huntingtin bei der Huntington-Krankheit) und ein neuer Kandidat, der auf INHBE abzielt, um Stoffwechselstörungen einschliesslich Fettleibigkeit zu behandeln.
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