Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von RNA-Therapeutika konzentriert. Dieser Therapieansatz ermöglicht die selektive Blockade der Synthese bestimmter krankheitserregender Proteine. Der Fokus des Unternehmens gilt vier Therapiebereichen, darunter genetische und kardiometabolische Erkrankungen, Infektionskrankheiten, Erkrankungen des zentralen Nervensystems und okuläre Störungen. Alnylam wurde 2002 gegründet und hat seinen Firmensitz im amerikanischen Cambridge, Massachusetts. Gemeinsam mit Ionis, einem weiteren Portfoliounternehmen von BB Biotech, gilt Alnylam als eine der tonangebenden Firmen auf dem Gebiet der RNA­Interferenz­Therapeutika. Als erstes Produkt des Unternehmens wurde im Jahr 2018 Onpattro zugelassen. Onpattro ist für die Behandlung von hATTR­Amyloidose mit Polyneuropathie indiziert. Mit Givlaari erhielt 2019 ein weiteres RNAi­Therapeutikum Alnylams die Zulassung. Es dient der Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie. Alnylam erhielt zudem die Zulassung für Oxlumo als Medikament gegen primäre Hyperoxalurie Typ 1. Alnylam besitzt eine Pipeline mit diversen Produktkandidaten im fortgeschrittenen klinischen Entwicklungsstadium. Zudem arbeitet Alnylam mit Novartis (der Konzern hat Alnylams ehemaligen Kooperationspartner The Medicines Company übernommen) bei der Weiterentwicklung von Inclisiran zusammen, einem PCSK9-Inhibitor für Patienten mit Hypercholesterinämie. Inclisiran wurde im Dezember 2021 von der FDA zugelassen. Im September 2022 präsentierte Alnylam positive Daten aus der Phase-III-Studie Apollo-B mit Patisiran bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie.