Vertex Pharmaceuticals

Vertex ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich vor allem auf Behandlungsmethoden für die Erbkrankheit zystische Fibrose und sonstige Erkrankungen mit medizinischem Bedarf fokussiert. Das 1989 gegründete Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), hat Niederlassungen in Europa, Australien und Lateinamerika. Es verfügt über eine Reihe zugelassener Medikamente zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der zystischen Fibrose – einer seltenen, lebensbedrohlichen und genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung. Dazu zählen Kalydeco, Orkambi, Symdeko und Trikafta. Über die zystische Fibrose hinaus verfügt Vertex über eine Pipeline niedermolekularer Prüfmedikamente zur Behandlung anderer schwerer Krankheiten, deren Ursachen das Unternehmen wissenschaftlich umfangreich erforscht hat, einschliesslich Alpha-1-Antitrypsinmangel, APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen und Schmerzsyndrome. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine schnell wachsende Pipeline von Gen- und Zelltherapien für Krankheiten wie Sichelzellanämie, Beta-Thalassämie, Muskeldystrophie Duchenne und Diabetes mellitus Typ 1. Vertex hat 2019 eine strategische Forschungskooperation mit dem Genom-Editierer Crispr geschlossen. Die beiden Unternehmen entwickeln gemeinsam den Arzneimittelkandidaten CTX001 als Behandlung für die Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie.