Genetische Medizin

Gentherapien

Nach jahrzehntelangen Forschungsarbeiten haben unterschiedliche gentherapeutische Ansätze mit ersten zugelassenen Produkten den Durchbruch auf dem Markt geschafft. Gentherapien haben sich zum Ziel gesetzt, Patienten dauerhaft zu heilen, statt nur den Krankheitsverlauf zu lindern. Konkret geht es darum, einen erblich bedingten Gendefekt zu beheben. 

Mediziner gehen davon aus, dass die neuen gentherapeutischen Verfahren bei einer wachsenden Zahl von Krankheiten eingesetzt werden können. Weil die Tumorbildung häufig genetische Ursachen hat, werden nach jüngsten Schätzungen der Fachzeitschrift Journal of Gene Medicine rund zwei Drittel aller Gentherapien in der Krebsmedizin klinisch getestet. Weitere Krankheitsfelder sind monogenetische Erkrankungen aufgrund eines Gendefekts (>11%), Infektionskrankheiten (>5%), Herz-Kreislauf-Erkrankungen (>5%) und Nervenerkrankungen (>1%). Ein grosser Teil der erblich bedingten Erkrankungen betrifft zwischen 1 000 und 10 000 Patienten.

Aktuell sind drei Gentherapien in den USA und vier in der EU zugelassen. Insgesamt werden weltweit rund 2 800 dieser Therapien klinisch getestet. Mehr als die Hälfte dieser Kandidaten befinden sich noch im klinischen Anfangsstadium, nur wenige sind in zulassungsrelevanten Studien.