Höhere Heilungschancen durch genetische Medizin

Unter genetischer Medizin ("genetic medicines" versteht man Wirkstoffe, die entweder von ihrem biologischen Aufbau genetischen Ursprungs sind oder von ihrem Wirkprofil auf die Genetik abzielen. Der Anteil der Portfoliofirmen von BB Biotech, die sich mit diesem Wachstumsthema befassen, wächst laufend. Eine erste Position wurde 2018 aufgebaut, als sich die Wirksamkeit des Gentherapieansatzes zur Behandlung der X-Chromosomalen Myotubuläre Myopathie der US-Firma Audentes abzeichnete.

Eine genauere Diagnose ist die Grundlage für die Entscheidung, welche Personen für eine Behandlung in Frage kommen. Dank der Fortschritte in der molekularen Diagnostik lassen sich für solche Analysen immer mehr Biomarker nutzen. Dabei handelt es sich um biologische Merkmale, mit denen sich der Zellstoffwechsel untersuchen oder eine Veränderung im Erbgut analysieren lässt. In der Krebsmedizin gilt es dabei herauszufinden, bei welchen Patienten bestimmte Genmutationen vorkommen, die das Wachstum von Tumorzellen auslösen.

Je nach Testergebnissen wird eine Therapie festgelegt, die auf individuelle Eigenschaften besonders gut ansprechen soll. Für Patienten bedeutet das höhere Heilungschancen und weniger Nebenwirkungen. Die ersten marktreifen Arzneien im Rahmen der genetischen Medizin kamen für die Behandlung von Krebs auf den Markt. Die Onkologie stellt auch weiterhin den grössten Anteil an marktreifen Produkten und klinischen Kandidaten. Gleichwohl kommen die neuen Medikamente immer mehr in anderen Indikationen zum Einsatz. In erster Linie zu nennen sind hier die erblich bedingten seltenen Erkrankungen, aber auch Stoffwechselstörungen, Autoimmunerkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen.

Zukunftsmärkte von Morgen

Für die Medikamentenentwicklung bedeutet das: Die Patientenpopulationen werden kleiner, der medizinische Nutzen dafür grösser. Gerade die Biotechfirmen profitieren von den Fortschritten in der genetischen Medizin. Weil immer mehr Produkte wegen ihres starken Innovationscharakters eine Breakthrough Designation erhalten, erleichtern und verkürzen sich die regulatorischen Verfahren bis zur Zulassung. Zugleich verringert sich mit der kleineren Patientenzahl, die für die klinischen Studien benötigt wird, der finanzielle Aufwand. Ein weiterer positiver Effekt ist, dass Biotechfirmen die kleineren Zielgruppen für die Produkte zu überschaubaren Kosten mit einem eigenen Vertriebsteam angehen können.

Wegen der passgenauen Wirkung lassen sich mit diesen Produkten höhere Preise erzielen. Gerade bei den Krebstherapien erwarten Branchenexperten für die nächsten Jahre deutlich steigende Erlöse. Bisher sind in den USA und in der EU je vier Gentherapieprodukte zugelassen. Insgesamt werden weltweit rund 2800 Substanzen klinisch getestet. Die Behandlung, die in der Regel mit einem längeren stationären Aufenthalt verbunden ist und das Potenzial für eine vollständige Heilung aufweist, hat ihren Preis. Spitzenreiter ist Zolgensma, eine einmalige Gentherapie gegen die spinale Muskelatrophie, welche eine dauerhafte Heilung herbeiführen kann, mit Behandlungskosten von USD 2.1 Mrd.

Für die Firmen wird es in Zukunft darauf ankommen, bei der Preisfindung den aussergewöhnlichen medizinischen Nutzen ihrer Produkte unter Beweis zu stellen – und das immer häufiger im Hinblick auf eine temporäre oder völlige Heilung. Zugleich gilt es die politische Debatte um die Deckelung der Gesundheitskosten im Auge zu behalten. Gerade bei den Gentherapien gegen monogenetische Erkrankungen ist zu erwarten, dass sich das „Pay for Performance“-Modell durchsetzen wird. Dabei ist die völlige Kostenerstattung an den wie auch immer definierten Behandlungserfolg gekoppelt. Eine Variante ist die auf mehrere Etappen verteilte Zahlung.