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Bei den Gentherapien geht es darum, einen erblich bedingten Gendefekt zu beheben. Krankheitsauslöser ist ein Fehler in der Erbinformation, der ein bestimmtes Protein beispielsweise funktionslos macht. Ersatztherapien etwa mit Enzymen heben diesen Mangel auf. Bestimmte Virenformen wie Adeno-assoziierte Viren oder Retroviren agieren als Kuriere, indem sie das gewünschte Gen so in die Zelle bringen, dass die Information gelesen und umgesetzt wird.

Neurologische Erkrankungen umfassen ein weites Feld an Funktionsstörungen im Gehirn und peripheren Nervensystem. Dazu zählen Alzheimer, Parkinson, Depression, Migräne oder multiple Sklerose. Der rapide fortschreitende Alterungsprozess der Erdbevölkerung stellt die Gesundheitssysteme vor wachsende Herausforderungen, denn parallel zu den Medikamentenkosten steigen die Ausgaben für die stationäre Betreuung der Patienten. Umso schneller wächst der Bedarf an neuen Therapien, die den Krankheitsverlauf beeinflussen und nicht nur die Symptome lindern.

Künstliche Intelligenz (KI) kann beispielsweise dafür genutzt werden, geeignetere Entwicklungskandidaten schneller und günstiger zu identifizieren. Hierbei ist zentral, dass Mensch und Maschine kollaborieren müssen und dass eine Balance zwischen in silico und in vitro Experimenten gefunden wird. Das Ziel ist die Unterstützung des Wissenschaftlers durch die Anwendung von KI.

RNA-basierte Therapien funktionieren wie eine biologische Software, die über einen genetischen Such- und Löschmechanismus die Produktion von krankheitsauslösenden Proteinen blockiert. Ins Visier nehmen die Wirkstoffe dabei die RNA als zellinterne Fabrik, nach deren Anweisungen die menschlichen Zellen Proteine bilden und zusammensetzen.