Beam Therapeutics

Beam Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung genetischer Präzisionsmedizin fokussiert. Das Unternehmen wurde 2017 gegründet und hat seinen Firmensitz in Massachusetts, USA. Es setzt bei seiner Arbeit auf einen neuen Ansatz zur Genomeditierung, das sogenannte «Base Editing». Baseneditoren bestehen aus zwei Hauptkomponenten, die zu einem Protein fusioniert werden: (i) einem an eine Guide-RNA gekoppeltes CRISPR-Protein, das die etablierte DNA-Erkennungsfunktion von CRISPR nutzt, aber derart modifiziert wurde, dass es keinen Doppelstrangbruch verursacht, und (ii) einem Enzym zur Basen-Editierung wie etwa Deaminase, das die Ziel-DNA-Base wunschgemäss chemisch modifiziert. Diese Kombination ermöglicht die präzise Erkennung und Editierung eines einzelnen Basenpaars der DNA. Beam Therapeutics widmet sich dem Aufbau eines Portfolios aus Produktkandidaten im Bereich hämatologischer und onkologischer Krankheiten, Leberkrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Die am weitesten fortgeschrittenen Wirkstoffe befinden sich derzeit in der Phase I/II der klinischen Entwicklung für die Sichelzellenkrankheit (BEAM-101) und den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (BEAM-302).